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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Emapalumab bei erwachsenen Patienten mit HLH

14. September 2023 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine offene, einarmige, multizentrische Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Emapalumab bei erwachsenen Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose

Die hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung, die durch eine unkontrollierte Hyperinflammation gekennzeichnet ist und sich vor dem Hintergrund verschiedener klinischer Zustände entwickeln kann (z. Autoimmunerkrankung, Infektion, Malignität). Emapalumab (zuvor als NI-0501 bezeichnet) ist ein monoklonaler Antikörper, der Interferon-Gamma (IFN-Gamma) neutralisiert, ein wichtiges Zytokin, das die bei HLH beobachteten Entzündungen und Gewebeschäden antreibt. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Emapalumab bei erwachsenen Patienten mit HLH.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie NI-0501-10 ist eine offene, einarmige, multizentrische Interventionsstudie der Phase 2/3.

In die Studie werden erwachsene Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH), insbesondere neu diagnostizierte Patienten mit bösartiger HLH (M-HLH) und neu diagnostizierte oder zuvor behandelte Patienten mit nicht bösartiger HLH aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren zum Zeitpunkt der HLH-Diagnose
  • Erfüllung von 5 der 8 klinischen HLH-2004-Kriterien
  • Patienten, bei denen eine mit Malignomen assoziierte HLH diagnostiziert wurde, müssen behandlungsnaiv sein; Patienten, bei denen HLH aufgrund einer anderen Ätiologie oder idiopathisch diagnostiziert wurde, können entweder behandlungsnaiv oder behandlungserfahren sein
  • Bei Patienten mit nicht mit Malignität assoziierter oder idiopathischer HLH, die bereits eine konventionelle Therapie gegen HLH erhalten haben, muss nach Einschätzung des behandelnden Arztes die vorherige Behandlung fehlgeschlagen sein
  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten oder von dem/den gesetzlich bevollmächtigten Vertreter(n) des Patienten (wie nach örtlichem Recht erforderlich)
  • Bereitschaft zur Anwendung hochwirksamer Verhütungsmethoden vom Beginn des Studienmedikaments bis 6 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, wenn weiblich und gebärfähig.

Ausschlusskriterien:

  • Primäre HLH
  • Aktuelle oder geplante Verabreichung von Therapien, von denen bekannt ist, dass sie das Zytokinfreisetzungssyndrom auslösen (z. chimärer Antigenrezeptor (CAR)-modifizierte T-Zellen, bispezifische T-Zell-bindende Antikörper)
  • Aktuelle oder geplante Verabreichung von PD-1/PD-L1/CTLA-4-Inhibitoren
  • Lebenserwartung im Zusammenhang mit der Grunderkrankung (die HLH auslöst) < 3 Monate
  • Laufende Teilnahme an einer Prüfstudie oder Verabreichung einer Prüfbehandlung innerhalb von 30 Tagen
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Allergie gegen Bestandteile von Emapalumab
  • Aktive Mykobakterien, Histoplasma capsulatum oder Leishmania-Infektionen
  • Nachweis einer latenten Tuberkulose
  • Erhalt eines Bacille Calmette-Guerin (BCG)-Impfstoffs innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening
  • Erhalt eines Lebend- oder attenuierten Lebendimpfstoffs (außer BCG) innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Emapalumab
Den Patienten wurde Emapalumab-Lzsg als intravenöse (i.v.) Infusion über einen Zeitraum von 1 bis 2 Stunden in einer Anfangsdosis von 6 mg/kg verabreicht und in den ersten 2 Wochen alle 3 Tage (Studientag [ SD] 15) und dann zweimal pro Woche. Wenn der behandelnde Arzt dies für angemessen erachtet, könnte die Dosis von Emapalumab je nach klinischem und laborchemischem Ansprechen erhöht werden (bis zu 10 mg/kg).
Arzneimittel: Emapalumab-Lzsg
Den Patienten wurde Emapalumab-Lzsg als intravenöse (i.v.) Infusion über einen Zeitraum von 1 bis 2 Stunden in einer Anfangsdosis von 6 mg/kg verabreicht und in den ersten 2 Wochen alle 3 Tage (Studientag [ SD] 15) und dann zweimal pro Woche. Wenn der behandelnde Arzt dies für angemessen erachtet, könnte die Dosis von Emapalumab je nach klinischem und laborchemischem Ansprechen erhöht werden (bis zu 10 mg/kg).
Andere Namen:
  • NI-0501

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtantwort
Zeitfenster: Woche 4

Erreichen einer vollständigen oder teilweisen Antwort

Eine vollständige Antwort gilt als gegeben, wenn Folgendes beachtet wird:

  • Kein Fieber = Körpertemperatur <37,5°C
  • Normale Milzgröße
  • Keine Zytopenie = absolute Neutrophilenzahl >=1,0x10^9/l und Thrombozytenzahl >=100x10^9/l [das Fehlen von G-CSF und Transfusionsunterstützung muss für mindestens 4 Tage dokumentiert werden, um keine Zytopenie zu melden]
  • Keine Hyperferritinämie = Serumspiegel ist <2000 µg/L
  • Keine Hinweise auf eine Koagulopathie, d. h. normale D-Dimer- und/oder normale (>150 mg/dl) Fibrinogenspiegel
  • Keine neurologischen und Liquoranomalien, die auf HLH zurückzuführen sind
  • Keine anhaltende Verschlechterung von sCD25 (angezeigt durch mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen, die >2-fach höher als der Ausgangswert sind)

Eine teilweise Reaktion wird beurteilt, wenn eine Verbesserung (>50 % Veränderung gegenüber dem Ausgangswert oder Normalisierung) von mindestens 3 klinischen und Laborkriterien für HLH (einschließlich Anomalien des Zentralnervensystems) vorliegt.
Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste Reaktion auf die Behandlung
Zeitfenster: Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
Gesamtantwort
Zeitfenster: Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Besuch am Ende der Behandlung (im Durchschnitt 12 Wochen)
Zeit bis zur vollständigen oder teilweisen Antwort
Zeitfenster: Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (durchschnittlich 12 Wochen)
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Woche 4; Besuch am Ende der Behandlung (durchschnittlich 12 Wochen)
Dauer der Antwort
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Rückfall der hämophagozytischen Lymphohistiozytose
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Inzidenz, Schwere, Kausalität und Ergebnisse schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Serumkonzentrationen von Emapalumab
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Serum-Biomarker-Spiegel
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Spiegel von Interferon-Gamma, C-X-C-Chemokinligand 9, löslichem CD25, Interleukin-6.
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Inzidenz von Anti-Arzneimittel-Antikörpern gegen Emapalumab
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab
Da für dieses Ergebnismaß keine Daten gemeldet werden, ist die zusätzliche Methode in der Beschreibung des Ergebnismaßes nicht anwendbar.
Bis zu 1 Jahr nach der letzten Verabreichung von Emapalumab

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Mitarbeiter

Light Chain Bioscience - Novimmune SA

Ermittler

  • Studienleiter: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Juni 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NI-0501-10

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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