Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Deferoxamin zur Behandlung von chronischem Beingeschwür bei Sichelzellen (D-SCOUT)

21. November 2021 aktualisiert von: TauTona Group

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Deferoxamin Intradermal Delivery Patch (DIDP) bei chronischen Sichelzell-Beingeschwüren

Ungefähr 60 Probanden werden in diese doppelblinde, placebokontrollierte Studie für das Deferoxamine Intradermal Delivery Patch (DIDP) aufgenommen.

Die Probanden, die das Screening bestehen, treten in die zweiwöchige Standard of Care (SOC) Run-In-Phase ein. Während dieser Zeit werden Geschwüre beurteilt, um die Heilung basierend auf digitaler Planimetrie und qualitativen Merkmalen des Geschwürs zu überprüfen. Probanden, die am Ende der 2-wöchigen Run-in-Phase die Eignungskriterien erfüllen, werden randomisiert in aktive und Kontrollgruppen (2 aktive zu 1 Placebo) eingeteilt und treten in die 12-wöchige Behandlungsphase ein. Bei jedem Besuch während des Behandlungszeitraums wird das Zielgeschwür durch digitale fotografische Planimetrie gemessen, der leitende Prüfarzt beurteilt die qualitativen Attribute der Wunde und das DIDP (oder Placebo-Pflaster) wird als primärer Wundverband platziert. Bei jedem Besuch erhält/überprüft der Proband auch ein tägliches Tagebuch, um Schmerzen zu dokumentieren, die Medikamenteneinnahme zu untersuchen und die Verwendung von Analgetika.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähr 60 Probanden werden aufgenommen, damit bis zu 48 männliche oder weibliche Probanden mit SCD und Hautgeschwüren an dieser doppelblinden, placebokontrollierten Studie teilnehmen können.

Eine Sentinel-Gruppe von 3 Probanden wird aufgenommen und auf Sicherheit untersucht (während sie noch verblindet sind). Die verbleibenden Probanden werden in einem Verhältnis von 2:1, aktiv:Placebo, eingeschrieben.

Die Probanden, die das Screening bestehen, treten in die Standard of Care (SOC) Run-In-Phase ein. Während dieser Zeit werden Geschwüre beurteilt, um die Heilung basierend auf digitaler Planimetrie und qualitativen Merkmalen des Geschwürs zu überprüfen. Probanden, die am Ende der Einlaufphase die Eignungskriterien erfüllen, werden randomisiert und treten in die 12-wöchige Behandlungsphase ein.

Das DIDP (oder Placebo) wird täglich zu Hause ersetzt. Der Proband besucht die Klinik etwa wöchentlich für Studienbeurteilungen, einschließlich bildgebender und planimetrischer Wundmessungen und qualitativer Wundbeurteilungen. Klinische Laborproben werden zu Behandlungsbeginn, in den Behandlungswochen 4, 8 und 12 oder am Ende der Studie (EOS) entnommen, falls früher. Zu diesen Zeitpunkten wird auch eine Blutprobe für PK-Tests entnommen. Wenn die Wunde während dieses Behandlungszeitraums zu irgendeinem Zeitpunkt das Kriterium für eine 100%ige Heilung erfüllt hat, wird der Proband sofort in den 4-wöchigen Nachbeobachtungszeitraum eintreten.

Während der Nachbeobachtungszeit kommt der Proband in 1-wöchigen Abständen in die Klinik. Bei diesen Besuchen wird der Wundbereich weiterhin mit einem Schutzverband geschützt. Klinische Laborproben werden beim Abschlussbesuch gesammelt.

Ulkusschmerzen werden von der Person täglich beurteilt und in einem Tagebuch zusammen mit einer Aufzeichnung der Analgetikaverwendung aufgezeichnet. Bei jedem Besuch wird das Studienpersonal den Probanden dabei helfen, eine Gesamtpunktzahl für Ulkusschmerzen für die Woche zuzuweisen.

Die Bewertung der Lebensqualität wird zu Studienbeginn vor der Dosierung und am Ende der Behandlung durchgeführt.

Die Sicherheit wird auf der Grundlage bekannter Nebenwirkungen der Deferoxamin (DFO)-Therapie bewertet. Die Haut wird auf Anzeichen von Hautausschlag und Hautreizungen untersucht.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30315
        • Sonar Clinical Research LLC
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich, >18 Jahre alt
  2. Diagnostiziert mit Sichelzellenanämie (SS, SC, Sß-Thalassämie, SD, SOArab)
  3. Hautgeschwür mit einem Wundklassifikationssystem der Universität von Texas Grad 1A oder 2A (= Wagner-Klasse 1 oder 2, ohne Infektion oder Ischämie)
  4. Geschwür am Unterschenkel, Knöchel oder Fußrücken
  5. Gefäßstatus der Stelle beurteilt und für die Heilung als angemessen beurteilt (gemäß Abschnitt 4.2)
  6. Ulkus ≥ 14 Tage, aber nicht > 6 Monate zum Zeitpunkt des Screenings vorhanden
  7. Ulkus 2,0 cm2 bis 45,0 cm2 und < 6,0 cm Durchmesser an der breitesten Stelle nach Débridement, vor Randomisierung.
  8. Das Ulkus heilte um < 25 % während der SOC-Run-in-Periode vor der Randomisierung von Besuch 4.
  9. Das Subjekt ist bereit, während der Studie und für einen Monat danach eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung (gemäß Abschnitt 4.2) anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Aktive Infektion/Eiterung an der Ulkusstelle, basierend auf der klinischen Beurteilung des Prüfarztes
  2. Aktuelle oder frühere Osteomyelitis an oder in der Nähe des Geschwürs
  3. Serumalbumin < 2,0 g/dl
  4. Behandlung mit systemischem DFO innerhalb von 7 Tagen nach Studieneintritt
  5. Serumferritin > 1000 ng/ml
  6. Probanden, die während der Dauer der Studie eine Eisenchelattherapie (systemisches Deferoxamin, Deferasirox oder Deferipron) benötigen oder voraussichtlich benötigen.
  7. Patienten mit Dialyse oder mit Anzeichen eines nephrotischen Syndroms.
  8. Bekannte Blutungs- oder Gerinnungsstörung, die ggf. ein chirurgisches Debridement ausschließen würde.
  9. Das Subjekt hat eine schwere unkontrollierte medizinische Störung, wie z. B. eine schwere Herz-Kreislauf-, Nieren-, Leber-, Lungenerkrankung oder Lungenerkrankung (nach Ermessen des Ermittlers).
  10. Jede Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers den Ausschluss aus der Studie rechtfertigen oder den Probanden daran hindern würde, die Studie abzuschließen
  11. Vorherige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Placebo-Pflaster
Experimental: Aktiv
Deferoxamin (DFO) Intradermal Delivery Patch (DIDP), 45 mg DFO täglich, bis zu 12 Wochen
Arzneimittel: Deferoxamin-Produkt
Pflaster zur intradermalen Verabreichung von Deferoxamin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit behandlungsbedingter Nebenwirkungen [Sicherheit/Verträglichkeit]
Zeitfenster: 12 Wochen
Inzidenz von systemischen und lokalen unerwünschten Ereignissen von DIDP bei nicht heilenden kutanen Beingeschwüren. Veränderungen gegenüber den Ausgangsmerkmalen, die behandlungsbedingt sind, gemessen durch körperliche Untersuchungen, klinisches Labor, Haut- und andere physiologische Beurteilungen.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grad des Wundverschlusses
Zeitfenster: 12 Wochen
Prozentsatz des Wundverschlusses
12 Wochen
Inzidenz eines teilweisen Wundverschlusses
Zeitfenster: 12 Wochen
Inzidenz von 80% Schließung
12 Wochen
Gesamtinzidenz von Wundverschlüssen
Zeitfenster: 12 Wochen
Inzidenz von 100% Schließung
12 Wochen
Wundverschlussrate
Zeitfenster: 12 Wochen
Rate der Schließung
12 Wochen
Wiederauftreten von Geschwüren
Zeitfenster: 4 Wochen Follow-up-Post
Vorfall
4 Wochen Follow-up-Post

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ulkusschmerzen: Numerische Schmerzbewertungsskala
Zeitfenster: 12 Wochen
Numerische Schmerzbewertungsskala (McCaffery et al., 1989) Skala: 0-10 (0 = kein Schmerz, 10 = starker Schmerz)
12 Wochen
Analgetische Verwendung
Zeitfenster: 12 Wochen
Tagebuch: Verwendung von Opioid-Analgetika, umgerechnet in Morphin-mg-Äquivalente (MME). Nicht-steroidale Verwendung wird beschreibend sein.
12 Wochen
QOL: Gesundheitsbezogene QOL bei chronischen Wunden
Zeitfenster: 12 Wochen
Wound QOL: Health-related QOL in Chronic Wounds (Augustin et al, 2014; Blome et al, 2014) Antwortbereich: „überhaupt nicht“ bis „sehr stark“
12 Wochen
Pharmakokinetik (Blut)
Zeitfenster: 12 Wochen
Deferoxamin / Placebo Spitzenplasmakonzentration (Cmax)
12 Wochen
Pharmakokinetik (Blut)
Zeitfenster: 12 Wochen
Deferoxamin / Placebo Zeitpunkt der maximalen Plasmakonzentration (Tmax)
12 Wochen
Pharmakokinetik (Blut)
Zeitfenster: 8 Stunden
Deferoxamin / Placebo Plasmakonzentration über 8 Stunden
8 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

TauTona Group

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CD1001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Norway

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren