ARQ 092 (Miransertib) beim Proteus-Syndrom

Eine Phase-2-Dosis-Eskalationsstudie mit drei Kohorten von ARQ 092 (Miransertib) beim Proteus-Syndrom

Sponsoren

Hauptsponsor: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Quelle National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Kurze Zusammenfassung

indipendente

detaillierte Beschreibung

indipendente

Gesamtstatus Noch nicht rekrutiert
Anfangsdatum 2021-05-24
Fertigstellungstermin 2026-05-01
Primäres Abschlussdatum 2022-05-01
Phase Phase 2
Studientyp Interventionell
Primärer Ausgang
Messen Zeitfenster
CCTN Grundlinie, ein Jahr
Sekundäres Ergebnis
Messen Zeitfenster
Duration of Response Periodically throughout the study
Langfristige Sicherheit und Verträglichkeit Regelliche Gesamtheit der Gesamtstudie
Besetzt Regelliche Gesamtheit der Gesamtstudie
Einschreibung 45
Bedingung
Intervention

Interventionsart: Arzneimittel

Interventionsname: indipendente

Beschreibung: indipendente

Armgruppenetikett: ARQ 092 (Miransertib)

Teilnahmeberechtigung

Kriterien:

- EINSCHLUSSKRITERIEN: Alle teilnehmenden und alle Kohorten müssen die nachhaftenenen: - Unterhaltliche Einverständniserklärung und Vertragsfälle unter persönliche Einwilligung - Eine molekulare Diagnose des Proteus-Syndroms mit dokumentierter somatischer AKT1-Mutation haben von einem CLIA-zertifizierten Arbeitsarbeit. - eine fortschreitende und messbare Krankheit haben (z.B.eine messbare Manifestation von Proteus Syndrom mit Hinweisen oder Berichten über eine Verschlechterung der Manifestation (en) / in den letzten 12 Monate) - Angemessene Organfunktion gehört den folgenden Laborwerten: Hämatologisch: - Hämoglobin (Hgb) je nach Alter: - 2-5 Jahre Männerlich und weiblich: gehört oder gleich 10,0 g / dl - 6-9 Jahre männlichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichel und weiblich: gehört oder gleich 11,5 g / dl - 10-17 Jahre weiblich: besser oder gleich 11,0 g / dl - 10-17 Jahre Männerlichelich: Rechte oder gleich 11,5 g / dl -> 17 Jahre männlichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichel und weiblich: gehört oder gleich 10,0 g / dl - Glykiertes Hämoglobin (HbA1c): kleiner oder gleich 8% (kleiner oder gleich 64) mmol / mol) - Absolute Neutrophilenzahl (ANC): Anteil oder gleich 1,5 x 10 ^ 9 / L. - Thrombozytenzahlwert oder gleich 150 x 10 ^ 9 / L. Hepatisch: - Gesamtbilirubin kleiner oder gleich 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) / l - Aspartataminotransferase (AST) und Alaninaminotransferase (ALT) kleiner oder gleich bis x ULN Nieren: -Serumkreatinin je nach Alter: - 2-5 Jahre männlichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichelichel und weiblich: weniger als oder gleich 0,50 mg / dl - 6-10 Jahre Männerlich und weiblich: weniger als oder gleich 0,59 mg / dl - 11-15 Jahre Männerlich und weiblich: Handlungenens 1,2 mg / dl -> 15 Jahre Männerlich und weiblich: Handlungenens 1,5 mg / dl Stoffwechsel (Lipid): - Cholesterin: weniger als oder gleich 400 mg / dl (kleiner oder gleich 10,34 mmol / l) - Triglycerid: weniger als oder gleich 500 mg / dl (kleiner oder gleich 5,7 mmol / l) - Wenn eine Frau gebärfähig ist, Dokumentation einer negativen Handlung Test ist vor der Einschreibung erforderlich.Sexuell aktiv Teilnehmer (undlichlichelichelichelich und weiblich) muss gesehen, orale Verhütungsqualität mit doppelter Barriereigung, Redenlich Empfänglichkeitsverhetzung oder Vermeidung des Geschlechtsverkehrs betreuen des Studiums und für bis zu 90 Tage nach der Behandlung der Behandlung - Fähigkeit, die Fragebögen des Teilnehmers und / oder Waden / Teil Teilers ausnahllen Pflegekraft Die folgenden Rechte gewordenen werden verwendet, um Teilnehmer Kohorten zuzuweisen: Interessenische Interessen für Kohorte 1 (Proteus-Syndrom mit plantarem CCTN): - Mindestens eine plantare CCTN haben, die durch Standardisierung genau genommen werden können Fotografie.Das CCTN ist als Nävus mit mindestens zwei Gyri und drei Sulci Interessen 10% - 70% der Rechte Rechte des Fußes Richtlinien. - Männliche oder weibliche Teilnehmer sind älter als oder gleich 3 und kleiner oder gleich 16 Jahre alt und BSA Interessen oder gleich 0,33 m ^ 2 Proteisches Syndrom ohne plantares CCTN: - Erstehende nicht die Zulassungskriterien für Kohorte 1 oder 3 - Männliche oder weibliche Teilnehmer sind mindestens 3 Jahre alt und BSA von Wert oder gleich 0,33 m ^ 2 Interessenische Interessen für Kohorte 3: - Mitglied, die Wahrnehmung mit Miransertib erhalten oder oder Miransertib erhalten unter Mitfühlende Zugang oder Zugang zu einer anderen Testversion (d.h. 16-HG-0014) - Männliche oder weibliche Interessenrechte oder gleich 3 Jahre und BSA Rechte als oder gleich 0,33 m ^ 2 Hinweis: Alle Teilnehmer müssen bis zum / am Datum des ersten die kohorten alten Alterskriterien beziehen Dosis, Zyklus 1 Tag 1 AUSSCHLUSSKRITERIEN: Eine Person, die eines der Rechte Rechte wird, wird von den eigenen Rechten in dieser Studie: - Vorgeschichte von Typ 1 oder Typ 2 unkontrollierter Diabetes mellitus, der gehört gehört ist Besetzt Metformin oder andere oralen Hypoglykämika oder Nüchternglukose Wert oder gleich 160 mg / dl (wenn> 12 Jahre alt) und Personen oder gleich 180 mg / dl (wenn weniger als oder gleich 12 Jahre alt) beim Studienbeginn / Screening-Besuch - Vorgeschichte umstrittenter Herzprobleme: - Myokardinfarkt (MI) oder Herzinsuffizienzmaßnahmen als Klasse II-IV per Die Eigentümer der New Yorker Herzvereinigung (NYHA) wurden von sechs Monaten nach dem erste Dosis von Miransertib (MI tritt> 6 Monate nach der ersten Dosis von auf Miransertib ist wahr) - Abschluss der allgemeinen Terminologiekriterien des neuen Krebsinstituts [NCI] für Unerwünschte Ereignisse (CTCAE), aktuelle Version oder schlechterer Leitungsfehler (z.B.rechts) oder Linksschenkelblock). - Größere Operationen, Strahlentherapie oder Immuntherapie von vier Wochen nach der ersten Dosis von Miransertib - Jede Erfahrung systemische Therapie zum Zweck der Behandlung des Proteus-Syndroms (z. Sirolimus, Everolimus, hochdosierte Steroide, Alpelisib) beide von zwei Wochen nach dem ersten Dosis von Miransertib, Vertretung für Mitglieder, die Verwaltung oder die Zukunft waren testen mit miransertib im Rahmen eines Compassionate Use / Expanded Access-Programme oder vorhanden Protokoll - Teilnehmer, die Erfüllung mit Miransertib gewordene oder Regierungsentscheidungen werden wird nach dem dem für für / Studienbesuche Interessenvertretungen und nachlassen in diesem Protokoll - Unverträglichkeit oder schwere Toxizität, die AKT-Inhibitoren werden (z.B.Miransertib, Uprosertib, Afuresertib, Ipatasertib) - Gleichzeitige schwere unkontrollierte Krankheit, die nicht mit dem Proteus-Syndrom zusammenliegen - Laufende oder aktive Infektion - Bekanntes Malabsorptionssyndrom der HIV-Infektion - Psychiatrische Zustände / Drogenrechte / soziale Situation, die die Rechte wissen mit Studienvoraussetzungen - Schwanger oder Stillend finden Sie oben und in der Einwilligungserklärung) - Folgen, Studienbewertungen ein Richtlinien oder Richtlinien zur Arzneimittelverabhörung zu Konflikten - gleich nach Anwendung eines verbotenen Medikaments - Regelmäßige Tabakkonsum und / oder Cannabidiol / Tetrahydrocannabidiol (CBD / THC) und / oder Produkte verdampfen ....................

Geschlecht:

Alle

Mindestalter:

3 Jahre

Maximales Alter:

N / A

Gesunde Freiwillige:

Nein

Insgesamt offiziell
Nachname Rolle Zugehörigkeit
Leslie G Biesecker, M.D. Principal Investigator National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Gesamtkontakt

Nachname: Julie Sapp

Telefon: (301) 435-2832

Email: [email protected]

Ort
Einrichtung: Kontakt: Kontakt Backup: National Institutes of Health Clinical Center For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR) 800-411-1222 TTY8664111010 [email protected]
Standort Länder

United States

Überprüfungsdatum

2021-01-27

Verantwortliche Partei

Art: Sponsor

Schlüsselwörter
Hat den Zugriff erweitert Nein
Anzahl der Waffen 1
Armgruppe

Etikette: ARQ 092 (Miransertib)

Art: Experimental

Beschreibung: Dies ist eine einarmige Studie. Alle Studienteilnehmer nehmen das Erfahrungswissen ARQ 092 (Miransertib) ein.

Studiendesign Info

Zuweisung: N / A

Interventionsmodell: Einzelgruppenzuordnung

Hauptzweck: Behandlung

Maskierung: Keine (Open Label)

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