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Natürlicher Krankheitsverlauf bei Teilnehmern mit Choroiderämie

7. September 2021 aktualisiert von: Biogen

Eine retrospektive Kohortenanalyse des natürlichen Krankheitsverlaufs von Patienten mit Choroiderämie in der realen klinischen Praxis

Das Hauptziel dieser Studie ist die Quantifizierung des Krankheitsverlaufs, gemessen anhand der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) im realen Umfeld bei Teilnehmern an Choroiderämie (CHM). Die sekundären Ziele bestehen darin, demografische und klinische Ausgangsmerkmale unter CHM-Teilnehmern zu beschreiben und CHM-Teilnehmer im Intelligent Research in Sight (IRIS®)-Register mithilfe von Propensity-Score-Matching mit der Studienpopulation der Investigator Sponsored Trial (IST) von Biogen abzugleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine retrospektive Kohortenstudie an CHM-Augen und -Teilnehmern, die alle berechtigten Teilnehmer und Augen mit der ersten dokumentierten CHM-Diagnose vom 1. Juli 2013 bis zum 31. Dezember 2019 umfasst, die die Studienkriterien erfüllen. Diese Studie wird unter Verwendung von Daten aus dem IRIS®-Register der American Academy of Ophthalmology (AAO) durchgeführt, das die demografischen Daten, klinischen Merkmale und klinischen Ergebnisse der CHM-Teilnehmer aus dem Jahr 2013 erfasst.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1178

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94107
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Hauptkohorte umfasst alle berechtigten CHM-Teilnehmer im IRIS-Register. Die studienangepasste Kohorte umfasst nur männliche CHM-Teilnehmer aus Kohorte 1, um mithilfe des Propensity-Score-Matchings mit der IST-Studienpopulation von Biogen übereinzustimmen.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Kohorte 1: Alle CHM-Teilnehmer

  • Teilnehmer mit einer dokumentierten CHM-Diagnose, identifiziert durch das Vorhandensein der International Classification of Diseases (ICD)-9/10 oder der SNOMED-Kodierung:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.2
    3. SNOMED-CT: 75241009

Kohorte 2: CHM-Teilnehmer, die mit der Studie übereinstimmen

  • Männliche Teilnehmer mit einer dokumentierten CHM-Diagnose, identifiziert durch das Vorhandensein einer ICD-9/10- oder SNOMED-Kodierung:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.21
    3. SNOMED-CT: 75241009

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • N / A

HINWEIS: Möglicherweise gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1: Hauptkohorte
Alle berechtigten Teilnehmer mit CHM im IRIS-Register werden einbezogen.
Sonstiges: Kein Eingriff
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Kohorte 2: Studienbezogene Kohorte
Es werden nur männliche Teilnehmer mit CHM aus Kohorte 1 einbezogen, die mithilfe des Propensity-Score-Matchings mit der IST-Studienpopulation von Biogen übereinstimmen.
Sonstiges: Kein Eingriff
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Progression der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) im Verhältnis zum Alter
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Fortschreiten der BCVA im Laufe der Zeit nach der Baseline-BCVA
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Bis zu 6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit demografischen Merkmalen, die zu Studienbeginn beschrieben wurden
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Die demografischen Daten umfassen Alter, Geschlecht, Rasse, geografische Region und Fachgebiet des behandelnden Anbieters.
Bis zu 6 Jahre
Zuordnung von Teilnehmern mit CHM im IRIS®-Register zur IST-Studienpopulation von Biogen mithilfe des Propensity Score (PS)-Matchings
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Es wird ein Propensity-Score-Matching-Ansatz durchgeführt, um geeignete männliche CHM-Teilnehmer aus dem IRIS-Register auszuwählen, die mit der IST-Studienpopulation von Biogen übereinstimmen. Mit diesem Ansatz wird die Wahrscheinlichkeit einer Teilnahme an der IST-Studie anhand der beobachteten Grundcharakteristika der Teilnehmer für jeden Teilnehmer geschätzt. Der Propensity Score wird anhand der logistischen Regression und vorab festgelegter Basiskovariaten einschließlich demografischer Daten und klinischer Merkmale der Teilnehmer geschätzt. Die Neigungsübereinstimmung wird als angemessen angesehen, wenn alle Variablen zwischen der PS-angepassten CHM-Kohorte und der IST-Studienkohorte einen absoluten Wert der standardisierten mittleren Differenz (SMD) im PS-Score aufweisen, der kleiner als 0,1 ist.
Bis zu 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Mai 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. August 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • US-CHM-11761

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit der Transparenz- und Datenfreigaberichtlinie für klinische Studien von Biogen auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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