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Klinische Studien zur Blackfan-Diamond-Syndrom

Insgesamt 33710 ergebnisse

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrutierung

Eine Phase-I/II-Dosiseskalationsstudie bei Patienten mit dem selektiven GlyT1-Inhibitor Bitopertin bei Steroid-refraktärer Diamond-Blackfan-Anämie.

Steroidrefraktäre Diamond-Blackfan-Anämie (DBA)

Vereinigte Staaten
Northwell Health

Abgeschlossen

Pilotstudie der Phase I/II zur Aminosäure Leucin bei der Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Diamond-Blackfan-Anämie (LeucineDBA)

Reine Erythrozytenaplasie | Diamond-Blackfan-Anämie | Blackfan-Diamond-Syndrom | DBA | Angeborene hypoplastische Anämie

Vereinigte Staaten
St. Jude Children's Research Hospital

Abgeschlossen

Teilweise angepasste Stammzelltransplantation für Patienten mit refraktärer schwerer aplastischer Anämie oder refraktärer Zytopenie

Anämie, aplastisch | Diamond-Blackfan-Anämie | Amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Kostmann-Syndrom

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Alemtuzumab, Fludarabin und Busulfan, gefolgt von einer Spenderstammzelltransplantation bei der Behandlung junger Patienten mit hämatologischen Erkrankungen

Myelodysplastische Syndrome | Leukämie | Angeborene amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Stammzelltransplantation für Knochenmarkversagenssyndrome

Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Kostmanns Neutropenie

Vereinigte Staaten
Novartis

Abgeschlossen

Magnetresonanztomographie (MRT)-Untersuchungen der Eisenbelastung von Herz und Leber bei Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung

Myelodysplastische Syndrome | Hämoglobinopathien | Diamond-Blackfan-Anämie | Transfusionale Eisenüberladung | Andere vererbte oder erworbene Anämie | MPD-Syndrom | Andere seltene Anämien

Australien
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Beendet

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leukämie | Anämie | Myelodysplastische Syndrome (MDS) | Akute myeloische Leukämie (AML)

Vereinigte Staaten
Northwell Health

Beendet

Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Sotatercept bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Diamond-Blackfan-Anämie (ACE-011-DBA)

Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Mobilisierung von Stammzellen mit G-CSF zur Entnahme von Patienten mit Diamond-Blackfan-Anämie

Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Abgeschlossen

Allo-HCT MUD für nicht maligne Erkrankungen der roten Blutkörperchen (RBC): Sichelzellen, Thal und DBA: Konditionierung mit reduzierter Intensität, Co-tx MSCs

Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Unbekannt

L-Leucin bei Patienten mit Diamond-Blackfan-Anämie

Diamond-Blackfan-Anämie

Russische Föderation
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Abgeschlossen

Stammzelltransplantation bei Hämoglobinopathie

Sichelzellenanämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom

Vereinigte Staaten
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekrutierung

Diamond-Blackfan-Anämie-Register (DBAR) (DBAR)

Anämie | Blut-Erkrankung

Vereinigte Staaten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Behandlung der refraktären Diamond-Blackfan-Anämie mit Eltrombopag

Anämie, Diamond-Blackfan

Vereinigte Staaten
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Multizentrische Studie zur Eisenüberladung: Pilotstudie (MCSIO)

Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Deutschland
Adrianna Vlachos, MD

Beendet

Die Verwendung von Trifluoperazin bei transfusionsabhängiger DBA (DBA)

Reine Erythrozytenaplasie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Rituximab zur Behandlung von mäßiger aplastischer Anämie, reiner Erythrozytenaplasie oder Diamond-Blackfan-Anämie

Anämie, aplastisch | Red-Cell-Aplasie, rein | Anämie, Diamond-Blackfan

Vereinigte Staaten
Paul Szabolcs

Rekrutierung

T-Zell-depletierte alternative Spender-Knochenmarktransplantation für Sichelzellenanämie (SCD) und andere Anämien

Sichelzellenanämie | Diamond-Blackfan-Anämie | Beta-Thalassämie Major

Vereinigte Staaten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Beendet

Eine Studie zur Feststellung, ob eine Therapie mit Daclizumab Patienten mit Knochenmarkversagen zugute kommt

Aplastische Anämie | Reine Erythrozytenaplasie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Multizentrische Studie zur Eisenüberladung: Umfragestudie (MCSIO) (MCSIO)

Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Zurückgezogen

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung von Hämoglobinopathien

Anämie, Sichelzellenanämie | Thalassämie | Beta-Thalassämie | Knochenmarkversagenssyndrome | Diamond-Blackfan-Anämie | Alpha-Thalassämie | Komplexe und transfusionsabhängige Hämoglobinopathien

Vereinigte Staaten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Medizinische Behandlung von Diamond-Blackfan-Anämie

Hämatologische Erkrankung | Fanconi-Anämie

Vereinigte Staaten
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Beendet

Alefacept und allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation

Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Leukozytenadhäsionsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi-Syndrom | Chronisch-granulomatöse Krankheit | Sc...

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutierung

Krebs bei erblichen Knochenmarkinsuffizienz-Syndromen

Fanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Vererbtes Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, aplastische Anämie

Vereinigte Staaten
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Erweiterter Zugang zu Deferasirox für Patienten mit angeborenen Erkrankungen der roten Blutkörperchen und chronischer Eisenüberladung

Myelofibrose | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten, Niederlande, Taiwan, Thailand, Italien, Deutschland, Spanien, Kanada, Belgien, Griechenland, Truthahn, Vereinigtes Königreich
Diane George

Aktiv, nicht rekrutierend

Auswahl von CD34+ (nicht bösartigen) Stammzellen für Patienten, die eine allogene Stammzelltransplantation erhalten

Sichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Makrophagenaktivierungssyndrom | Knochenmarkversagen-Syndrom | Amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Schwachman-Diamond-Syndrom | Primäre Immunschwächesyndrome | Erworbene Immunschwächesyndrome und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Untersuchung der Genetik hämatologischer Erkrankungen

Myelodysplastische Syndrome | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Schwere angeborene Neutropenie | Knochenmarkversagenssyndrome | Blutgerinnungsstörung | Erythrozytenstörung | Leukozytenstörung | Hämostase | Dyskeratosis congenita | Diamond-Blackfan-Anämie | Angeborene Thrombozytopenie | Myeloproliferative...

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Busulfan, Antithymozyten-Globulin und Fludarabin, gefolgt von einer Spender-Stammzelltransplantation bei der Behandlung junger Patienten mit Bluterkrankungen, Knochenmarkerkrankungen, chronischer myeloischer Leukämie in der ersten chronischen Phase oder akuter myeloischer Leukämie in erster Remission

Leukämie | Thrombozytopenie | Fanconi-Anämie | Angeborene amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Beendet

Spender-Nabelschnurbluttransplantation bei der Behandlung von Patienten mit hämatologischem Krebs

Lymphom | Myelodysplastische Syndrome | Leukämie | Chronische myeloproliferative Erkrankungen | Fanconi-Anämie | Multiples Myelom und Plasmazell-Neoplasma | Myelodysplastische/myeloproliferative Erkrankungen | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | Diamond-Blackfan-Anämie

Vereinigte Staaten
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Beendet

Verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für genetische Erkrankungen der Blutzellen

Stoffwechselerkrankungen | Stammzelltransplantation | Chronische granulomatöse Krankheit | Knochenmarktransplantation | Thalassämie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Genetische Krankheiten | Transplantation peripherer Blutstammzellen | Pädiatrie | Diamond-Blackfan-Anämie | Allogene Transplantation | Kombinierte... und andere Bedingungen
Emory University

Abgeschlossen

Knochenmarktransplantation mit Abatacept bei nicht bösartigen Erkrankungen

Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Thalassämie... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Mitchell Cairo

Rekrutierung

AlloSCT für maligne und nicht-maligne hämatologische Erkrankungen unter Verwendung von Alpha/Beta-T-Zellen und CD19+-B-Zellen-Depletion

Hodgkin-Lymphom | Sichelzellenanämie | Akute Leukämie | Beta-Thalassämie | Non-Hodgkin-Lymphom | Schwere aplastische Anämie | Diamond-Blackfan-Anämie | Amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Kostmann

Vereinigte Staaten
Bellicum Pharmaceuticals

Beendet

Langzeit-Follow-up-Studie für Patienten, die in die klinische Studie BP-004 aufgenommen wurden

Lymphom, Non-Hodgkin | Myelodysplastische Syndrome | Akute lymphatische Leukämie | Primäre Immunschwäche | Anämie, Sichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Fanconi-Anämie | Anämie, aplastisch | Thalassämie | Zytopenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Leukämie, akute myeloische (AML), Kind

Italien
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrutierung

Hämatopoetische Stammzelltransplantation für Hochrisiko-Hämoglobinopathien

Sichelzellenanämie | Schwere angeborene Neutropenie | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Transfusionsabhängige Alpha- oder Beta-Thalassämie | Nicht bösartige hämatologische Erkrankungen

Vereinigte Staaten
Bellicum Pharmaceuticals

Beendet

Sicherheitsstudie von genmodifizierten Spender-T-Zellen nach Transplantation von TCRαβ+-depletierten Stammzellen

Lymphom, Non-Hodgkin | Akute lymphatische Leukämie | Primäre Immunschwäche | Anämie, Sichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Fanconi-Anämie | Anämie, aplastisch | Myelodysplastisches Syndrom | Thalassämie | Zytopenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Osteopetrose | Leukämie, akute myeloische (AML), Kind

Vereinigtes Königreich, Italien
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Studie zu Deferasirox bei Eisenüberladung durch Beta-Thalassämie, die nicht mit Deferoxamin oder chronischer Anämie behandelt werden kann

Myelodysplastische Syndrome | Fanconi-Syndrom | Anämie, aplastisch | Beta-Thalassämie | Anämie, Diamond-Blackfan

Vereinigte Staaten
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Rekrutierung

Register und Studie zum Shwachman-Diamond-Syndrom (SDSR)

Shwachman-Diamond-Syndrom | Ähnlich wie beim Shwachman-Diamond-Syndrom

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Treosulfan-basiertes Konditionierungsschema vor einer Blut- oder Knochenmarktransplantation zur Behandlung von Erkrankungen mit Knochenmarkversagen (BMT CTN 1904)

Angeborene amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Knochenmarkversagen-Syndrom | Angeborene Erythrozytenaplasie | Hereditäre sideroblastische Anämie | Hämatologisches Neoplasma mit Keimbahn-GATA2-Mutation | Hämatologisches Neoplasma... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Massachusetts General Hospital

Rekrutierung

Knochenmark- und Nierentransplantation für Patienten mit chronischer Nierenerkrankung und Blutkrankheiten (BMT)

Autoimmunerkrankungen | Multiples Myelom | Hodgkin-Krankheit | AL-Amyloidose | Myelofibrose | Chronisches Nierenleiden | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Aplastische Anämie | Chronische lymphatische Leukämie (CLL) | Akute myeloische Leukämie (AML) | Akute lymphoblastische Leukämie (ALL) | Myelodysplastisches... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Abgeschlossen

Konditionierungsschema für allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation

Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Sichelzellenanämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Thalassämie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Adrenoleukodystrophie | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Diamond-Blackfan-Anämie | Knochenmarkversagen... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
University Hospital Freiburg

Abgeschlossen

Beurteilung der Immunfunktion bei jungen Patienten mit Zytopenie, die nicht auf die Behandlung ansprachen

Myelodysplastische Syndrome | Fanconi-Anämie | Dyskeratosis congenita | Pearson Marrow-Pankreas-Syndrom | Shwachman-Diamond-Syndrom

Spanien, Deutschland, Schweiz, Österreich, Niederlande, Italien, Tschechische Republik, Belgien, Dänemark, Irland
New York Medical College

Abgeschlossen

Aus menschlicher Plazenta stammende Stammzellentransplantation (HPDSC)

Mukopolysaccharidose I | Myelodysplastisches Syndrom | Akute lymphatische Leukämie | Akute myeloische Leukämie | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Washington University School of Medicine
Shwachman Diamond Syndrome Foundation; Barnes-Jewish Hospital

Rekrutierung

Diabetes/Endokrine Überwachung in SDS

Shwachman-Diamond-Syndrom

Vereinigte Staaten
St. Jude Children's Research Hospital

Rekrutierung

Familiäre Untersuchungen der Prädisposition für Krebs im Kindesalter (SJFAMILY)

Bauchspeicheldrüsenkrebs | Hodgkin-Lymphom | Lynch-Syndrom | Tuberöse Sklerose | Fanconi-Anämie | AML | Non-Hodgkin-Lymphom | Familiäre adenomatöse Polyposis | Akute Leukämie | Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom | Neurofibromatose Typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDB | Rhabdomyosarkom | Von-Hippel-Lindau-Krankheit | ... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Radboud University Medical Center

Abgeschlossen

Wirksamkeit von Insignia ™ im Vergleich zu einer kieferorthopädischen Standardbehandlung mit Damon Q Brackets

Kieferorthopädische Behandlung | Feste Geräte | Insignien | DamonQ-Klammern

Niederlande
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Abgeschlossen

Phase-II-Pilotstudie mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor bei erblichen Knochenmarkinsuffizienz-Syndromen

Thrombozytopenie | Dyskeratosis congenita | Fanconi-Anämie | Shwachman-Syndrom
Groupe Francophone des Myelodysplasies

Abgeschlossen

Idarubicin in Kombination mit Azacitidin bei Int-2- oder Hochrisiko-myelodysplastischen Syndromen

Hochgradige Läsionen des myelodysplastischen Syndroms

Frankreich, Tunesien
SCRI Development Innovations, LLC
Novartis Pharmaceuticals

Beendet

LBH589 bei refraktären myelodysplastischen Syndromen (MDS)

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten
PersImmune, Inc
University of California, San Diego

Unbekannt

Entnahme von Proben von Patienten mit MDS

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Vereinigte Staaten
TJ Biopharma Co., Ltd.

Rekrutierung

Eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Lemzoparlimab zur Injektion in Kombination mit Azacitidin (AZA) im Vergleich zu einer AZA-Monotherapie bei nicht vorbehandelten Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit höherem Risiko

Myelodysplastische Syndrome (MDS)

China

Klinische Studien zur Blackfan-Diamond-Syndrom

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mali

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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