Klinische Studien zur GM3-Synthase-Mangel
Insgesamt 9093 ergebnisse
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DDC Clinic - Center for Special Needs ChildrenUnbekannt
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterBeendetTay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | GM2-GangliosidosenVereinigte Staaten
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Moscow Regional Research and Clinical Institute...BeendetGlykogen-Synthase-Kinase 3Russische Föderation
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RekrutierungGangliosidosen | Galaktosalidose | Sialidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Morquio-B-Krankheit | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | GM2-AktivatormangelDeutschland
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | AB Variante Gangliosidose GM2Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankreich, Portugal, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Azafaros A.G.Aktiv, nicht rekrutierendGM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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Heinrich-Heine University, DuesseldorfAbgeschlossenMononukleäre Zelle des peripheren Blutes | Rote Blutkörperchen | Endotheliale NO-SynthaseDeutschland
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterRekrutierungGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Spät einsetzende Tay-Sachs-KrankheitVereinigte Staaten
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Nicholas Ah MewIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Boston Children's HospitalRekrutierungN-Acetylglutamat-Synthase (NAGS)-MangelVereinigte Staaten
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University of East AngliaAbgeschlossenEicosapentaensäure | Kardiovaskuläre physiologische Phänomene | Endotheliale Stickoxid-Synthase | Docosahexaensäure (All-Z-Isomer)Vereinigtes Königreich
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)BeendetCitrullinämie | Argininosuccinat-Azidurie | Hyperargininämie | Ornithin-Carbamoyltransferase-Mangel | Carbamoyl-Phosphat-Synthase-I-Mangel | N-Acetylglutamat-Synthase-MangelVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Beendet
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University of PittsburghRekrutierungLysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Cytonet GmbH & Co. KGAbgeschlossenOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Störungen des Harnstoffzyklus | Citrullinämie | Carbamoylphosphat-Synthetase-I-MangelDeutschland
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Störung des Harnstoffzyklus | Carbamylphosphat-Synthetase-Mangel | Argininosuccinat-Azidurie | Hyperargininämie | Citrullinämie 1 | ARGI-Mangel | ASL-Mangel | ASS-Mangel | NAGS-MangelVereinigte Staaten
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West Kazakhstan Medical UniversityRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-Mangel | Biotinidase-Mangel | Citrullinämie | Glutarazidämie Typ II | Argininosuccinat-Azidurie | Ahornsirupkrankheit | Primärer Carnitinmangel | Homocystinurie | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Arginase-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel... und andere BedingungenKasachstan
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...ZurückgezogenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Angeborene Stoffwechselstörungen | Propionazidämie | Methylmalonazidämie | Carbamylphosphat-Synthetase-Mangel
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Passage Bio, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendGM1 Gangliosidose | GM1-Gangliosidose, Typ I | GM1-Gangliosidose, Typ 2 | Beta-Galactosidase-1 (GLB1)-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Brasilien
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrutierungGangliosidose | Lysosomale Erkrankungen | GM1Vereinigte Staaten
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Heinrich-Heine University, DuesseldorfAbgeschlossenKoronare Herzkrankheit | Endotheliale NO-SynthaseDeutschland
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Aeglea BiotherapeuticsBeendetHomocystinurie aufgrund von Cystathionin-Beta-Synthase-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien
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Polaris GroupAbgeschlossenArgininosuccinat-Synthetase-MangelVereinigte Staaten
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceAbgeschlossenValidieren Sie die französische Version des GMS-PaketsFrankreich
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Travere Therapeutics, Inc.RekrutierungHomocystinurieVereinigte Staaten
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The Hospital for Sick ChildrenActelionAbgeschlossen
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Shanghai Chest HospitalUnbekanntNSCLC | SBRT | GM-CSFChina
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... und andere MitarbeiterAbgeschlossenMethylmalonazidämie | Carbamoyl-Phosphat-Synthase-I-Mangelkrankheit | Propionazidämie, Typ I und/oder Typ II | Ornithin-Carbamoyltransferase-MangelVereinigte Staaten
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiv, nicht rekrutierendInfantile GM2-Gangliosidose (Störung)Kanada
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Children's National Research InstituteActelionAbgeschlossenSandhoff-Krankheit | GM2-Gangliosidosen | Tay SachsVereinigte Staaten
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University Hospital, Strasbourg, FranceUnbekanntDer Glutathion-Synthetase-MangelFrankreich
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The First Hospital of Jilin UniversityNational Natural Science Foundation of ChinaUnbekanntGenetische Krankheiten, angeboren | Asparagin-Synthetase-MangelChina
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Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e...Pierre Fabre LaboratoriesBeendetKarzinom, nicht-kleinzellige Lunge | Sekundär | Fortgeschrittenes Stadium IIIB | Hohe Thymidylat-Synthase-ExpressionItalien
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto AlegreUnbekanntMorquio-B-Krankheit | GM1-Gangliosidose Typ IIIKanada
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University of UlmPfizer, Berlin Germany; Medac, Hamburg, Germany; Study Group Oncology of Gastrointestinal...AbgeschlossenDarmkrebs | Biopsie | Nicht resezierbare Metastasen | Referenzläsion | Quantifizierung der Thymidylat-SynthaseDeutschland
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IntraBio IncAbgeschlossenGM2 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Aktiv, nicht rekrutierendPGM3-Mangel | Eosinophile und/oder atopische Dermatitis | OSMR-Mangel | Primär lokalisierte kutane Amyloidose | Hereditäre Alpha-TryptasämieVereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RekrutierungGM1 GangliosidoseVereinigte Staaten, Truthahn, Brasilien, Kanada, Vereinigtes Königreich
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LYSOGENEBeendetGM1 GangliosidoseVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Frankreich
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationAbgeschlossenGM1 GangliosidoseVereinigte Staaten
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Massachusetts General HospitalAktiv, nicht rekrutierendGM2 GangliosidoseVereinigte Staaten
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical SciencesRekrutierungUnterstützende Pflege | GM2 GangliosidoseIran, Islamische Republik
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The Hospital for Sick ChildrenAbgeschlossenGangliosidosen, GM2 | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitKanada
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Rigshospitalet, DenmarkUnbekanntKohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | VLCAD-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Phosphoglyceratkinase-Mangel | Neutrale Lipidspeicherkrankheit | Mangel an Carnitin-Palmitoyl-Transferase... und andere BedingungenDänemark
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...ZurückgezogenG(M2) Gangliosid | Tay-Sachs-Krankheit Gangliosid | Sandhoff-Krankheit GangliosidVereinigte Staaten, Kanada
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenWolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-KrankheitVereinigte Staaten
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PATHAbgeschlossenMasern-Antikörper-Serokonversion | Röteln-Antikörper-Serokonversion | Geometrischer mittlerer Rotavirus-Titer (GMT) | Rotavirus Immunglobulin A (IgA) SeropositivitätBangladesch
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National Cancer Institute (NCI)AbgeschlossenUnbehandelte akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Akute Promyelozytenleukämie bei Erwachsenen (M3) | Akute Promyelozytenleukämie im Kindesalter (M3) | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit t(15;17)(q22;q12) | Unbehandelte akute myeloische Leukämie im Kindesalter und andere...Vereinigte Staaten
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten
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Azafaros A.G.Aktiv, nicht rekrutierendNiemann-Pick-Krankheit, Typ C | GM2 GangliosidoseBrasilien
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Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.Noch keine RekrutierungBewertung der Wirksamkeit von GM1 bei der Prävention einer Albumin-Paclitaxel-Therapie-induzierten peripheren Neuropathie bei Brustkrebspatientinnen