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Klinische Studien zur Gangliosidosen, GM2

Insgesamt 129 ergebnisse

University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Beendet

Synergistisches enterales Regime zur Behandlung der Gangliosidosen (Syner-G)

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | GM2-Gangliosidosen

Vereinigte Staaten
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Abgeschlossen

Naturgeschichte-Studie für pädiatrische Patienten mit frühem Beginn von entweder GM1-Gangliosidose, GM2-Gangliosidosen oder Gaucher-Krankheit Typ 2 (RETRIEVE)

GM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | AB Variante Gangliosidose GM2

Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankreich, Portugal, Schweiz, Vereinigtes Königreich
Azafaros A.G.

Aktiv, nicht rekrutierend

GM1- und GM2-Gangliosidose PROspective Neurological Disease TrajectOry Study (PRONTO) (PRONTO)

GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Eine naturkundliche Untersuchung der Gangliosidosen

GM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Spät einsetzende Tay-Sachs-Krankheit

Vereinigte Staaten
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)

Rekrutierung

Register Gangliosidosen

Gangliosidosen | Galaktosalidose | Sialidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Morquio-B-Krankheit | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | GM2-Aktivatormangel

Deutschland
Exsar Corporation
The Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...

Zurückgezogen

Eine Phase-I-Studie zu Pyrimethamin bei Patienten mit GM2-Gangliosidose

G(M2) Gangliosid | Tay-Sachs-Krankheit Gangliosid | Sandhoff-Krankheit Gangliosid

Vereinigte Staaten, Kanada
The Hospital for Sick Children
Actelion

Abgeschlossen

Pharmakokinetik und Verträglichkeit von Zavesca® (Miglustat) bei Patienten mit juveniler GM2-Gangliosidose

Gangliosidosen GM2

Kanada
Dr. Anupam Sehgal
Taysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet

Aktiv, nicht rekrutierend

First-in-Human-Studie zur TSHA-101-Gentherapie zur Behandlung von GM2-Gangliosidose im Kindesalter

Infantile GM2-Gangliosidose (Störung)

Kanada
Children's National Research Institute
Actelion

Abgeschlossen

Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Zavesca (Miglustat) bei Patienten mit infantiler Gangliosidose: Orale Einzel- und Steady-State-Dosen

Sandhoff-Krankheit | GM2-Gangliosidosen | Tay Sachs

Vereinigte Staaten
IntraBio Inc

Abgeschlossen

N-Acetyl-L-Leucin für GM2-Gangliosdisosis (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit)

GM2 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich
Massachusetts General Hospital

Unbekannt

Eine natürliche Geschichte der spät einsetzenden Tay-Sachs-Krankheit

GM2 Gangliosidose

Vereinigte Staaten
National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Sio Gene Therapies

Rekrutierung

Eine Phase-1/2-Studie zum intravenösen Gentransfer mit einem AAV9-Vektor, der humane Beta-Galactosidase bei Typ-I- und Typ-II-GM1-Gangliosidose exprimiert

Gangliosidose | Lysosomale Erkrankungen | GM1

Vereinigte Staaten
The Hospital for Sick Children

Abgeschlossen

Pyrimethamin zur Behandlung von spät einsetzender GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit)

Gangliosidosen, GM2 | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Kanada
Tehran University of Medical Sciences
Mashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences

Rekrutierung

Auswirkungen der Miglustat-Therapie auf Sandhoff- und Taysachs-Erkrankungen vom infantilen Typ (EMTISTD) (EMTISTD)

Unterstützende Pflege | GM2 Gangliosidose

Iran, Islamische Republik
Passage Bio, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von PBGM01 bei pädiatrischen Patienten mit GM1-Gangliosidose (Imagine-1)

GM1 Gangliosidose | GM1-Gangliosidose, Typ I | GM1-Gangliosidose, Typ 2 | Beta-Galactosidase-1 (GLB1)-Mangel

Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Brasilien
LYSOGENE

Beendet

Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der LYS-GM101-Gentherapie bei Patienten mit GM1-Gangliosidose

GM1 Gangliosidose

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Frankreich
LYSOGENE
Casimir, LLC; Cure GM1 Foundation

Abgeschlossen

Interviews und Videoaufnahme bei Patienten mit GM1-Gangliosidose

GM1 Gangliosidose

Vereinigte Staaten
University of Pennsylvania
Passage Bio, Inc.

Rekrutierung

Naturgeschichte-Studie von Patienten mit infantiler und jugendlicher GM1-Gangliosidose (GM1).

GM1 Gangliosidose

Vereinigte Staaten, Truthahn, Brasilien, Kanada, Vereinigtes Königreich
University of British Columbia
Medical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Unbekannt

Naturgeschichte von Morquio B und später Beginn der GM1-Gangliosidose

Morquio-B-Krankheit | GM1-Gangliosidose Typ III

Kanada
Azafaros A.G.

Aktiv, nicht rekrutierend

Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oralem AZ-3102 bei Patienten mit GM2-Gangliosidose oder Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit (RAINBOW)

Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | GM2 Gangliosidose

Brasilien
University of Pittsburgh

Rekrutierung

Längsschnittstudie neurodegenerativer Erkrankungen

Lysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

HSCT für vererbte angeborene Fehler mit hohem Risiko

Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-Krankheit

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Stammzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten
Terence Flotte
Massachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Dosiseskalations- und Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von AXO-AAV-GM2 bei Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten
Genzyme, a Sanofi Company

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Sicherheit von Venglustat bei spät einsetzendem GM2 (AMETHIST)

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten, Argentinien, Tschechien, Portugal, Russische Föderation, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Spanien
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Gentherapie für die Tay-Sachs-Krankheit

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Spät einsetzende Tay-Sachs-Krankheit

Vereinigte Staaten
Sun Yat-sen University

Rekrutierung

GM1-Prophylaxe für WBRT-bezogene kognitive Dysfunktion (GLORY)

Brustkrebs | Kognitive Beeinträchtigung | Hirnmetastasen | Nebenwirkung der Strahlentherapie | Gangliosidose, GM1

China
National Center for Research Resources (NCRR)
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Abgeschlossen

Diagnose- und Screening-Studie genetischer Störungen

Stoffwechsel, angeborene Fehler | Leukodystrophie, Globoidzelle | Tay-Sachs-Krankheit | Porphyrie, erythropoetisch

Vereinigte Staaten
McGill University Health Centre/Research Institute...

Abgeschlossen

Wirksamkeitsstudie eines Online-Bildungsmoduls vor dem genetischen Trägerscreening bei Personen aschkenasischer jüdischer Abstammung.

Familiäre Dysautonomie | Tay-Sachs-Krankheit | Canavan-Krankheit

Kanada
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Anmeldung auf Einladung

ScreenPlus: Ein umfassendes, flexibles Neugeborenen-Screening-Programm für mehrere Erkrankungen (ScreenPlus)

Mukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
CENTOGENE GmbH Rostock

Zurückgezogen

Biomarker für Gangliosidose: BioGM1/BioGM2 (BioGM1/GM2) (BioGM1/BioGM2)

Krampfanfälle | Mentale Behinderung | Hepato-Splenomegalie | Dysostose Multiplex

Ägypten, Deutschland, Indien, Sri Lanka
DDC Clinic - Center for Special Needs Children

Unbekannt

Orale Supplementierung von Gangliosiden zur Behandlung einer seltenen Stoffwechselstörung

GM3-Synthase-Mangel
Rabin Medical Center

Unbekannt

Sicherheit und Wirksamkeit von Linagliptin (Trajenta) in der Abteilung für Innere Medizin

DM2
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Rekrutierung

UCB-Transplantation ererbter Stoffwechselerkrankungen mit intrathekaler Verabreichung von UCB-abgeleiteten Oligodendrozyten-ähnlichen Zellen (DUOC-01)

Mukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
University Hospital, Tours
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Abgeschlossen

Validierung der französischen Version des Geriatric Mental State (GMS) (GMS-Package)

Validieren Sie die französische Version des GMS-Pakets

Frankreich
Shanghai Chest Hospital

Unbekannt

SBRT bei multimetastasierten NSCLC-Patienten, die für Treibermutationen pannegativ sind

NSCLC | SBRT | GM-CSF

China
Children's Hospital of Philadelphia
Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Das Myelin Disorders Biorepository Project (MDBP)

Mucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Children's Hospital of Philadelphia
Illumina, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

LeukoSEQ: Gesamtgenomsequenzierung als First-Line-Diagnosetool für Leukodystrophien

Mucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beendet

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fuda Cancer Hospital, Guangzhou

Zurückgezogen

CAR-T-Zell-Immuntherapie für GD2-positive Gliom-Patienten

GD2-positives Gliom | CAR-T-Zell-Immuntherapie

China
PATH

Abgeschlossen

Gleichzeitige Verabreichung von Masern-Röteln- und Rotavirus-Impfstoffen

Masern-Antikörper-Serokonversion | Röteln-Antikörper-Serokonversion | Geometrischer mittlerer Rotavirus-Titer (GMT) | Rotavirus Immunglobulin A (IgA) Seropositivität

Bangladesch
The Cleveland Clinic

Abgeschlossen

Ein Echtzeit-Ultraschall-geführter Ansatz für die Spinalanästhesie

Skoliose | Patienten ab 55 Jahren | BMI über 40 kg/m2

Vereinigte Staaten
University of Jena

Unbekannt

Sepsisregister Jena (JenaSepsisReg)

Schwere Sepsis oder septischer Schock (ICD-10-GM, R65.0, R65.1)

Deutschland
Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Noch keine Rekrutierung

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-II-Studie zur Bewertung der GM1-Prävention der peripheren Neuropathie bei Patientinnen mit Brustkrebs

Bewertung der Wirksamkeit von GM1 bei der Prävention einer Albumin-Paclitaxel-Therapie-induzierten peripheren Neuropathie bei Brustkrebspatientinnen
Nantes University Hospital

Abgeschlossen

Optimierung der Präoxygenierung bei adipösen Patienten (PREOPTI-POOP)

Design für schwere Adipositas als BMI > 35 kg/m2

Frankreich
Novartis Pharmaceuticals

Rekrutierung

Dosisfindungsstudie von TNO155 bei erwachsenen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren

Fortgeschrittener EGFR-mutierter NonSmallSellLungCancer (NSCLC), KRAS G12-mutierter NSCLC, Plattenepithelkarzinom des Ösophagus (SCC), Kopf-/Hals-SCC, Melanom

Niederlande, Korea, Republik von, Spanien, Taiwan, Japan, Italien, Kanada, Vereinigte Staaten, Singapur
Federico II University

Abgeschlossen

An mehrfach gesättigten n-3-Fettsäuren reiche Ernährung bei Psoriasis (PSO)

Psoriasis vom Plaque-Typ | Fettleibigkeit (Body-Mass-Index >30 kg/m2)

Italien
Cabaletta Bio

Noch keine Rekrutierung

RESET-MG: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis

Generalisierte Myasthenia Gravis (gMG)
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutierung

Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität von intravenös verabreichtem Ravulizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG)

Generalisierte Myasthenia gravis | gMG

Spanien, Italien, Vereinigte Staaten, Frankreich, Schweiz, Serbien, Japan, Niederlande
Bambino Gesù Hospital and Research Institute

Rekrutierung

Anti-GD2-CAR-T-Zellen bei pädiatrischen Patienten, die von Hochrisiko- und/oder rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom oder anderen GD2-positiven soliden Tumoren betroffen sind

Sarkom | Osteosarkom | Ewing-Sarkom | Neuroblastom | Wiederkehrendes Neuroblastom | GD2-positive solide Tumore

Italien

Klinische Studien zur Gangliosidosen, GM2

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte