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Klinische Studien zur Mukolipidose III Alpha/Beta

Insgesamt 34 ergebnisse

Greenwood Genetic Center

Abgeschlossen

Längsschnittstudien der Glykoproteinosen

Galaktosalidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Beta-Mannosidose | Mukolipidose II | Mukolipidose III | Schindler-Krankheit

Vereinigte Staaten
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (α- oder β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusionsabhängige Alpha-Thalassämie | Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie

Spanien, Taiwan, Thailand, Vereinigte Staaten, Frankreich, Kanada, Malaysia, Deutschland, Niederlande, Bulgarien, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Italien, Griechenland, Vereinigte Arabische Emirate, Brasilien, Dänemark, ... und mehr
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Teilnehmern mit nicht-transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (α- oder β-NTDT) (ENERGIZE)

Nicht transfusionsabhängige Alpha-Thalassämie | Nicht transfusionsabhängige Beta-Thalassämie

Spanien, Taiwan, Thailand, Vereinigtes Königreich, Malaysia, Vereinigte Staaten, Niederlande, Bulgarien, Truthahn, Italien, Kanada, Brasilien, Frankreich, Vereinigte Arabische Emirate, Dänemark, Griechenland, Libanon, Saud...
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Mirvetuximab Soravtansine als First Line bei der Behandlung von Patientinnen mit dreifach negativem Brustkrebs

Anatomischer Brustkrebs im Stadium II AJCC v8 | Anatomischer Brustkrebs im Stadium IIA AJCC v8 | Anatomischer Brustkrebs im Stadium IIB AJCC v8 | Anatomischer Brustkrebs im Stadium III AJCC v8 | Anatomischer Brustkrebs im Stadium IIIA AJCC v8 | Anatomischer Brustkrebs im Stadium IIIB AJCC v8 und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Rekrutierung

Untersuchung der Rolle genetischer Modifikatoren bei Hämoglobinopathien (INHERENT)

Sichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Thalassämie Alpha | Thalassämie, Beta

Vereinigte Staaten, Dänemark, Spanien, Belgien, Portugal, Kongo, die Demokratische Republik der, Griechenland, Argentinien, Brunei Darussalam, Zypern, Israel, Italien, Nigeria, Malaysia, Angola, Pakistan
University of California, San Francisco

Rekrutierung

Internationales Register von Patienten mit Alpha-Thalassämie (ATM Registry)

Alpha-Thalassämie | Alpha Thalassämie Major | Alpha Thalassämie Minor

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Stammzelltransplantation für Hurler

Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose VI | Mannosidose | Mukolipidose Typ II (I-Zell-Krankheit)

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Anmeldung auf Einladung

In utero hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Alpha-Thalassämie Major (ATM)

Hämoglobinopathien | Alpha Thalassämie Major | Thalassämie major | Fetaler Hydrops | Hämoglobinopathie; Mit Thalassämie | Fötale Anämie | Alpha; Thalassämie | Thalassämie Alpha | A-Thalassämie

Vereinigte Staaten
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Rekrutierung

Sammlung menschlicher Bioproben für die grundlegende und klinische Erforschung von Globin-Varianten

Malaria | Sichelzellenanämie | Alpha- und Beta-Thalassämie | Menschliche Physiologie

Vereinigte Staaten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Zurückgezogen

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung von Hämoglobinopathien

Anämie, Sichelzellenanämie | Thalassämie | Beta-Thalassämie | Knochenmarkversagenssyndrome | Diamond-Blackfan-Anämie | Alpha-Thalassämie | Komplexe und transfusionsabhängige Hämoglobinopathien

Vereinigte Staaten
Cure CMD

Rekrutierung

Studie zu angeborenen Muskelerkrankungen zu von Patienten und Angehörigen gemeldeten medizinischen Informationen (CMDPROS)

Emery-Dreifuss-Muskeldystrophie | Angeborenes myasthenisches Syndrom | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie mit ITGA7 (Integrin Alpha-7)-Mangel | Alpha-Dystroglykanopathie (angeborene Muskeldystrophie und abnormale Glykosylierung von Dystroglykan bei schwerer Epilepsie) und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Zhejiang University
Shulan (Hangzhou) Hospital

Noch keine Rekrutierung

Bewertung von AFP und PIVKA-II als prognostische Indikatoren bei Lebertransplantationen bei hepatozellulärem Karzinom

Lebertransplantation | Hepatozelluläres Karzinom | Alpha Fetoprotein | Protein induziert durch Vitamin-K-Abwesenheit oder Antagonist-II
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Temsirolimus und Bevacizumab bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem Endometrium-, Eierstock-, Leber-, Karzinoid- oder Inselzellkrebs

Uterus Karzinosarkom | Rezidivierendes Eileiterkarzinom | Rezidivierendes Ovarialkarzinom | Rezidivierendes primäres Peritonealkarzinom | Rezidivierendes Uteruskorpuskarzinom | Endometrioides Adenokarzinom der Eierstöcke | Ovariales seromuzinöses Karzinom | Seröses Adenokarzinom des Endometriums | Karzinoider Lungentumor und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Kanada
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrutierung

Hämatopoetische Stammzelltransplantation für Hochrisiko-Hämoglobinopathien

Sichelzellenanämie | Schwere angeborene Neutropenie | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Transfusionsabhängige Alpha- oder Beta-Thalassämie | Nicht bösartige hämatologische Erkrankungen

Vereinigte Staaten
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya Foundation

Rekrutierung

Naturgeschichtliche Untersuchung des Pyruvat-Dehydrogenase-Mangels

Pyruvat-Dehydrogenase-Komplex-Mangel | Pyruvat-Dehydrogenase-E1-Alpha-Mangel | Pyruvatdehydrogenase E1-Beta-Mangel | Pyruvat-Dehydrogenase-E2-Mangel | Pyruvat-Dehydrogenase-Phosphatase-Mangel

Vereinigtes Königreich
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beendet

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Allogene Knochenmarktransplantation für angeborene Stoffwechselstörungen

Mukopolysaccharidose | Hurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Krabbe-Krankheit | Adrenoleukodystrophie (ALD) | Hunter-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Maroteaux-Lamy-Syndrom

Vereinigte Staaten
Dermatologic Cooperative Oncology Group

Unbekannt

Standard High-Dose Alpha Interferon Versus Intermittent High-Dose Alpha Interferon

Therapie | Adjuvans | Malignes Melanom im Stadium III | Interferon Alpha

Deutschland
Rigshospitalet, Denmark

Unbekannt

Fett- und Zuckerstoffwechsel während des Trainings bei Patienten mit metabolischer Myopathie

Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | VLCAD-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Phosphoglyceratkinase-Mangel | Neutrale Lipidspeicherkrankheit | Mangel an Carnitin-Palmitoyl-Transferase... und andere Bedingungen

Dänemark
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

HSCT für vererbte angeborene Fehler mit hohem Risiko

Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-Krankheit

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrutierung

MT2013-31: Allo HCT für Stoffwechselstörungen und schwere Osteopetrose

Hurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Beendet

Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) bei angeborenen Stoffwechselstörungen

Sphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ B

Vereinigte Staaten
University of Pittsburgh

Rekrutierung

Längsschnittstudie neurodegenerativer Erkrankungen

Lysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Medical Research Center for Rehabilitation...
Pirogov Russian National Research Medical University; DNKOM LLC; The Orenburg...

Rekrutierung

Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Plasmapheresemethode mit Albuminkompensation im Vergleich zur Plasmapheresemethode ohne Albuminkompensation zur Korrektur von Alterungsbiomarkern bei Männern und Frauen im Alter von 40 bis 55 Jahren

Herz-Kreislauf-Erkrankungen | Erkrankungen des Nervensystems | Urologische Erkrankungen | Diabetes | Neuromuskuläre Erkrankungen | Hypercholesterinämie | Gicht | Hyperbilirubinämie | Hyper-IgE-Syndrom | Hyper-LDL-Cholesterinämie | Hyper-Beta-Lipoproteinämie | Hyper-eosinophiles Syndrom

Russische Föderation
Fairview University Medical Center

Unbekannt

Untersuchung von Lungenkomplikationen bei pädiatrischen Patienten mit Speicherstörungen, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen

Mukopolysaccharidose I | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Lungenkomplikationen | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Mannosidose | Ich-Zell-Krankheit

Vereinigte Staaten
Northwestern University
GlaxoSmithKline; National Comprehensive Cancer Network; Robert H. Lurie Cancer...

Abgeschlossen

Temozolomid und Pazopanibhydrochlorid bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen neuroendokrinen Tumoren der Bauchspeicheldrüse, die durch eine Operation nicht entfernt werden können

Rezidivierendes Inselzellkarzinom | Pankreas-Alphazellkarzinom | Pankreas-Beta-Inselzellkarzinom | Pankreas-Deltazellkarzinom | Pankreas-G-Zellkarzinom

Vereinigte Staaten
West Kazakhstan Medical University

Rekrutierung

Selektives Screening von Kindern auf erbliche Stoffwechselerkrankungen mittels Tandem-Massenspektrometrie in Kasachstan

Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Biotinidase-Mangel | Citrullinämie | Glutarazidämie Typ II | Argininosuccinat-Azidurie | Ahornsirupkrankheit | Primärer Carnitinmangel | Homocystinurie | Carnitin-Palmitoyltransferase-II-Mangel | Arginase-Mangel | Mangel an sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase | Mangel... und andere Bedingungen

Kasachstan
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Rekrutierung

UCB-Transplantation ererbter Stoffwechselerkrankungen mit intrathekaler Verabreichung von UCB-abgeleiteten Oligodendrozyten-ähnlichen Zellen (DUOC-01)

Mukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fog Pharmaceuticals, Inc.

Rekrutierung

FOG-001 bei lokal fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren

Krebs | Magenkrebs | Darmkrebs | Solider Krebs | Metastasierender Krebs | Adenomatöse Polyposis Coli | Nicht-kleinzelligem Lungenkrebs | Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs mit Metastasen | Nicht-kleinzelliges Karzinom | Lokal fortgeschrittener solider Tumor | Nicht-kleinzelliger Lungenkrebs im Stadium IIIB | Gastroösophagealer... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Sanguine Biosciences

Rekrutierung

Ein Single-Site-Gewebelager, das kommentierte Bioproben für genehmigte, von Forschern geleitete biomedizinische Forschungsinitiativen bereitstellt

Herzkrankheiten | Streicheln | Lymphom | Multiple Sklerose | Nierenerkrankungen | Diabetes | Leukämie | Altersbedingte Makuladegeneration | Krebs | Arthritis | Schizophrenie | Schilddrüsenerkrankungen | Parkinson Krankheit | Hepatitis | Vaskulitis | Schuppenflechte | Asthma | Amyloidose | Fibromyalgie | Basedow-Krankheit | Alzheimer... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Universitaire... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Baby Detect: Genomisches Neugeborenen-Screening

Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere Bedingungen

Belgien
National Cerebral and Cardiovascular Center
Ministry of Health, Labor and Welfare (Japan)

Beendet

Assessment of an Alpha-glucosidase Inhibitor to Block Cardiac Events in Patients With MI and IGT

Herzinfarkt | Eingeschränkt Glukose verträglich

Japan
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Anmeldung auf Einladung

Early Check: Erweitertes Screening bei Neugeborenen

Primäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Patientenregister für seltene Krankheiten und Studien zum natürlichen Verlauf – Koordination seltener Krankheiten in Sanford (CoRDS)

Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Australien

Klinische Studien zur Mukolipidose III Alpha/Beta

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Singapore

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte