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Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose IVA

Insgesamt 4247 ergebnisse

BioMarin Pharmaceutical

Für die Vermarktung zugelassen

BMN 110 US-Programm für erweiterten Zugriff

Morquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVA

Vereinigte Staaten, Puerto Rico
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Studie zu BMN 110 bei pädiatrischen Patienten < 5 Jahren mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Morquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVA

Taiwan, Vereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich
BioMarin Pharmaceutical

Beendet

Sicherheits- und Bewegungsstudie von zwei Dosen von BMN 110 für das Morquio-A-Syndrom

Morquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVA

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
BioMarin Pharmaceutical

Beendet

Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von BMN 110 für Patienten mit Morquio-A-Syndrom und eingeschränkter Gehfähigkeit

Morquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVA

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Deutschland
BioMarin Pharmaceutical

Beendet

Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Morquio-A-Syndrom | MPG IV A | Mukopolysaccharidose IVA

Vereinigtes Königreich
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Beendet

Entdeckung neuer Biomarker zur Überwachung des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA

Mukopolysaccharidose Typ IVA

Vereinigte Staaten
BioMarin Pharmaceutical
ICON plc

Abgeschlossen

Eine multizentrische, multinationale, beobachtende Morquio-A-Registerstudie (MARS) (MARS)

Mukopolysaccharidose IV Typ A | Morquio-A-Syndrom | MPS IVA

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien, Taiwan, Belgien, Malaysia, Österreich, Kanada, Portugal, Frankreich, Irland, Tschechien, Dänemark, Italien, Niederlande, Polen, Puerto Rico
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Verlängerungsstudie zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Morquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IV A

Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Taiwan, Argentinien, Kolumbien, Spanien, Truthahn, Japan, Saudi-Arabien, Niederlande, Dänemark, Korea, Republik von, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Norwegen, Portugal, Italie... und mehr
Nemours Children's Clinic
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Rekrutierung

Nicht-invasive Funktionsbewertung und Pathogenese von Morquio A (NIFAMA)

Mukopolysaccharidose IV Typ A | Morquio-A-Syndrom | MPS IVA

Vereinigte Staaten
BioMarin Pharmaceutical

Beendet

Eine klinische Bewertungsstudie von Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-Syndrom)

Morquio-A-Syndrom | MPG IV A | Mukopolysaccharidose IVA

Frankreich, Vereinigtes Königreich, Taiwan, Vereinigte Staaten, Argentinien, Niederlande, Kanada, Brasilien, Deutschland, Italien
University of California, San Francisco

Rekrutierung

Sicherheit und Wirksamkeit von Voxzogo bei Wachstumsdefiziten bei MPS IVA und VI

MPS IVA | MPS VI

Vereinigte Staaten
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
BioMarin Pharmaceutical; Gillette Children's Specialty Healthcare; Greenwood Genetic...

Abgeschlossen

Diagnose von Mukopolysaccharidose-Erkrankungen bei Patienten mit bilateraler Hüfterkrankung

Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IV A

Vereinigte Staaten
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Morquio-Syndrom

Vereinigte Staaten
GOIZET
BioMarin Pharmaceutical

Rekrutierung

Naturgeschichte der atypischen Morquio-A-Krankheit

Mukopolysaccharidose IV A

Frankreich
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

BMN 110 Phase 3B bei australischen Patienten (MOR-AUS)

Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Australien
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...
Bristol-Myers Squibb

Abgeschlossen

Nivolumab, Carboplatin und Paclitaxel bei der Behandlung von Patienten mit Kopf- und Hals-Plattenepithelkarzinomen im Stadium III-IV, die chirurgisch entfernt werden können

Stadium IVA Plattenepithelkarzinom der Mundhöhle | Hypopharynx-Plattenepithelkarzinom im Stadium IV | Larynx-Plattenepithelkarzinom im Stadium IVA | Stadium IVA Plattenepithelkarzinom des Oropharynx | Larynx-Plattenepithelkarzinom im Stadium IVB | Stadium IVB Plattenepithelkarzinom des Oropharynx und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Screening einer orthopädischen Population auf leicht betroffene Personen mit Morquio-Syndrom A und Maroteaux-Lamy-Syndrom

MPS IVA | Maroteaux-Lamy-Syndrom | MPS VI | Morquio-Syndrom A

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco
Varian Medical Systems

Rekrutierung

Strahlentherapie zur Behandlung von metastasierendem Magen-Darm-Krebs

Stadium IV Analkrebs AJCC v8 | Metastasierendes Adenokarzinom des gastroösophagealen Überganges | Metastasierendes kolorektales Karzinom | Darmkrebs Stadium IV AJCC v8 | Darmkrebs im Stadium IVA AJCC v8 | Darmkrebs im Stadium IVB AJCC v8 | Darmkrebs im Stadium IVC AJCC v8 | Postneoadjuvante Therapie... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Aktiv, nicht rekrutierend

Bewertung von Losartan bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei Patienten mit Mucopolysaccharidosen IV A und VI

Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Morquio-A-Syndrom | Mukopolysaccharidose IV A | MPG IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysaccharidose | Morquio-Syndrom A | Morquio-Syndrom

Brasilien
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Längsschnittstudien zur Gehirnstruktur und -funktion bei MPS-Erkrankungen

Mukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VI | Mukopolysaccharidose Typ IV | Mukopolysaccharidose Typ VII

Vereinigte Staaten, Kanada
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Psychologische Begleiterscheinungen des Morquio-A-Syndroms – Längsfolgen der Enzymersatztherapie (The MAPLE Study) (MAPLE)

Morquio-A-Syndrom | Mukopolysaccharidose IV A

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Temsirolimus mit oder ohne Cetuximab bei Patienten mit rezidivierendem und/oder metastasiertem Kopf- und Halskrebs, die auf eine vorherige Therapie nicht angesprochen haben (MAESTRO HN)

Wiederkehrendes hypopharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom des Larynx | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Plattenepithelkarzinom der Speicheldrüse | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom der Lippen und der Mundhöhle | Wiederkehrendes... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, China
M.D. Anderson Cancer Center

Rekrutierung

Verbessertes ambulantes Symptommanagement zur Reduzierung der Akutbesuche aufgrund chemotherapiebedingter unerwünschter Ereignisse

Metastasiertes Pankreaskarzinom | Bauchspeicheldrüsenkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Magenkrebs im klinischen Stadium IV AJCC v8 | Darmkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Stadium IV Rektumkarzinom AJCC v8 | Darmkrebs im Stadium IVA AJCC v8 | Rektumkarzinom im Stadium IVA AJCC v8 | Darmkrebs im Stadium... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Beendet

Cisplatin mit oder ohne WEE1-Inhibitor MK-1775 bei der Behandlung von Patienten mit wiederkehrendem oder metastasiertem Kopf- und Halskrebs

Wiederkehrendes hypopharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom des Larynx | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom der Lippen und der Mundhöhle | Rezidivierendes verruköses Larynxkarzinom | Rezidivierendes... und andere Bedingungen

Kanada
Immusoft of CA, Inc.

Rekrutierung

ISP-001: Dornröschen Transposon-konstruierte B-Zellen für MPS I

Mukopolysaccharidose IH/S | Mukopolysaccharidose ist

Vereinigte Staaten
Emory University
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Schwangerschaft mit Morquio-Syndrom – Welche Perspektiven haben Patientinnen und hat ERT sie verändert? (MorqPreg)

MPS - Mukopolysaccharidose | Morquio-Krankheit

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Beendet

Capecitabin und Vorinostat bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierendem und/oder metastasiertem Kopf- und Halskrebs

Wiederkehrendes hypopharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom des Larynx | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom der Mundhöhle | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Stadium IVA Plattenepithelkarzinom der Mundhöhle | Larynx-Plattenepithelkarzinom... und andere Bedingungen

Kanada, Vereinigte Staaten
Birmingham Women's and Children's NHS Foundation...
BioMarin Pharmaceutical

Zurückgezogen

Dynamic Gait Analysis in Children With Mucopolysaccharidosis Type IVa

Mukopolysaccharidose IV | Morquio A Disease

Vereinigtes Königreich
IRCCS San Raffaele
Fondazione Telethon

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie mit modifizierten autologen hämatopoetischen Stammzellen zur Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I, Hurler-Variante (TigetT10_MPSIH)

Mukopolysaccharidose IH

Italien
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrutierung

Phase-I/II-Studie zu JR-441 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Mukopolysaccharidose III-A

Deutschland
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation; The Children's Medical Research Foundation

Abgeschlossen

Naturkundliche Studien zur Mukopolysaccharidose III

Mukopolysaccharidose Typ IIIA | Mukopolysaccharidose Typ IIIB

Vereinigte Staaten
Emory University
National Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH); Exelixis

Aktiv, nicht rekrutierend

Pembrolizumab & Cabozantinib bei Patienten mit Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinomen

Rezidivierendes Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom | Wiederkehrendes hypopharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom des Larynx | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom der Mundhöhle | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Hypopharynx-Plattenepithelkarzinom... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Anmeldung auf Einladung

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIA, die mit ABO-102 behandelt wurden

Mukopolysaccharidose III-A

Vereinigte Staaten, Australien, Spanien
Abeona Therapeutics, Inc

Beendet

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit MPS IIIB, die mit ABO-101 behandelt wurden

Mukopolysaccharidose III-B

Vereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich
Fondazione Telethon

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose-Erkrankung

Mukopolysaccharidose Typ VI

Italien, Truthahn
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrutierung

Bewertung der intravenösen Laronidase-Pharmakokinetik vor und nach der hämatopoetischen Zelltransplantation bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IH.

Mukopolysaccharidose Typ I | Hämatopoetische Zelltransplantation

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Chemotherapie mit oder ohne Bevacizumab bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierendem oder metastasiertem Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom

Wiederkehrendes hypopharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom des Larynx | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Hypopharynx-Plattenepithelkarzinom im Stadium IV AJCC v7 | Larynx-Plattenepithelkarzinom im Stadium IVA AJCC v7 | Stadium... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Südafrika
University of Arizona
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Ficlatuzumab mit/ohne Cetuximab bei Patienten mit Cetuximab-resistentem, rezidivierendem oder metastasiertem Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom

Kopf-Hals-Krebs | Rezidivierendes Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom | Oropharynxkrebs | HNSCC | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Plattenepithelkarzinom der Lippe und Mundhöhle im Stadium IV | Stadium IVA Plattenepithelkarzinom der Lippe und der Mundhöhle | Stadium IVA Plattenepithelkarzinom... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Children's Hospital of Eastern Ontario

Abgeschlossen

Ultraschallbefunde von Finger-, Handgelenk- und Kniegelenken bei Mukopolysaccharidose

MPS I | MPS IV

Kanada
Nadia Ali, PhD
BioMarin Pharmaceutical

Abgeschlossen

Psychologische Begleiterscheinungen des Morquio-Syndroms (Die MAP-Studie) (MAP)

Mukopolysaccharidose IV | Morquio-Krankheit

Vereinigte Staaten
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Rekrutierung

Eine naturkundliche Studie zu Biomarkern und klinischen Ergebnissen bei Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA; Sanfilippo-Syndrom)

Mukopolysaccharidose III-A

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Lenalidomid und Cetuximab bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenem Darmkrebs oder Kopf- und Halskrebs (ADCC)

Rezidivierendes Kolonkarzinom | Rezidivierendes Rektumkarzinom | Wiederkehrendes hypopharyngeales Plattenepithelkarzinom | Rezidivierendes Plattenepithelkarzinom des Larynx | Rezidivierendes oropharyngeales Plattenepithelkarzinom | Hypopharynx-Plattenepithelkarzinom im Stadium IV AJCC v7 | Larynx-Plattenepithelkarzinom... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
University of California, San Francisco
Bristol-Myers Squibb; Pfizer

Beendet

Encorafenib, Binimetinib und Nivolumab bei der Behandlung von mikrosatellitenstabilem BRAF V600E metastasierendem Darmkrebs

Rektumkarzinom im Stadium IIIA | Rektumkarzinom im Stadium IIIB | Rektumkarzinom im Stadium IIIC | Metastasierendes kolorektales Adenokarzinom | Metastasierendes Dickdarm-Adenokarzinom | Metastasierendes rektales Adenokarzinom | Darmkrebs im Stadium IIIA | Darmkrebs im Stadium IIIB | Dickdarmkrebs... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutierung

PIPAC zur Behandlung der Peritonealkarzinose bei Patienten mit Eierstock-, Gebärmutter-, Blinddarm-, Darm- oder Magenkrebs

Peritonealkarzinose | Gebärmutterkörperkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Gebärmutterkörperkrebs im Stadium IVA AJCC v8 | Gebärmutterkörperkrebs im Stadium IVB AJCC v8 | Metastasierendes bösartiges festes Neoplasma | Bösartige Uterusneoplasie | Magenkrebs im klinischen Stadium IV AJCC v8 | Metastasierendes... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Abeona Therapeutics, Inc

Beendet

Klinische Studie zum Gentransfer für Mukopolysaccharidose (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mukopolysaccharidose Typ 3 B

Vereinigte Staaten, Deutschland, Frankreich, Spanien
Mỹ Đức Hospital

Abgeschlossen

Kinder, die aus IVM-CAPA im Vergleich zu IVF oder natürlicher Empfängnis geboren wurden

IVF | IVM

Vietnam
University of Manchester
University College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... und andere Mitarbeiter

Aktiv, nicht rekrutierend

Gentherapie mit modifizierten autologen hämatopoetischen Stammzellen für Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Vereinigtes Königreich
Allievex Corporation

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine prospektive naturkundliche Studie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

Mukopolysaccharidose Typ IIIB

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Argentinien, Australien, Brasilien, Kolumbien, Taiwan, Truthahn
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Verlängerungsstudie der JR-171-101-Studie bei Patienten mit MPS I

Mukopolysaccharidose I

Vereinigte Staaten, Brasilien, Japan
LYSOGENE

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie zur AAVrh10-h.SGSH-Gentherapie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mukopolysaccharidose Typ IIIA

Deutschland, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Niederlande

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose IVA

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