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Klinische Studien zur Sideroblastische Anämie Pyridoxin-refraktär, autosomal rezessiv

Insgesamt 27 ergebnisse

Boston Children's Hospital

Abgeschlossen

Pilotprojekt der Abatacept-basierten Immunsuppression zur Prävention einer akuten GvHD während einer HCT von einem nicht verwandten Spender

AML | ALLES | Biphänotypische Leukämie | Refraktäre Anämie | Refraktäre Zytopenie mit Multilineage-Dysplasie | Refraktäre Anämie mit Ringsideroblasten | Undifferenzierte Leukämie | Ref. Zytopenie mit Multilineage-Dysplasie und beringten Sideroblasten | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten-1 (5-10... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Xiaofan Zhu

Verfügbar

Verwenden Sie Massive Parallel Sequencing und Exome Capture-Technologie, um das Exom von Kindern mit Fanconi-Anämie und ihren Patenten zu sequenzieren

Fanconi-Anämie | Autosomale oder geschlechtsgebundene rezessive genetische Erkrankung | Versagen der Knochenmarkhämatopoese, mehrere angeborene Anomalien und Anfälligkeit für neoplastische Erkrankungen. | Aufrechterhaltung der Hämatopoese.

China
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Lenalidomide in Treating Young Patients With Relapsed or Refractory Solid Tumors or Myelodysplastic Syndromes

Nicht näher bezeichneter solider Tumor im Kindesalter, protokollspezifisch | Myelodysplastische Syndrome im Kindesalter | Zuvor behandelte myelodysplastische Syndrome | Sekundäre myelodysplastische Syndrome | de Novo Myelodysplastische Syndrome | Refraktäre Anämie | Refraktäre Anämie mit übermäßigen... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Case Comprehensive Cancer Center

Abgeschlossen

Differenzierungstherapie mit Decitabin bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

Myelodysplastische Syndrome | Thrombozytopenie | Chronische myelomonozytäre Leukämie | de Novo Myelodysplastische Syndrome | Refraktäre Anämie | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten | Refraktäre Zytopenie mit Multilineage-Dysplasie | Refraktäre Anämie mit Ringsideroblasten

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Tipifarnib in Treating Patients With Myelodysplastic Syndromes

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Zuvor behandelte myelodysplastische Syndrome | de Novo Myelodysplastische Syndrome | Refraktäre Anämie | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten | Refraktäre Zytopenie mit Multilineage-Dysplasie | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten in der Transformation und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Thalidomid bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Zuvor behandelte myelodysplastische Syndrome | Sekundäre myelodysplastische Syndrome | de Novo Myelodysplastische Syndrome | Refraktäre Anämie | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten in der Transformation | Refraktäre...

Vereinigte Staaten
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Patientenregister für seltene Krankheiten und Studien zum natürlichen Verlauf – Koordination seltener Krankheiten in Sanford (CoRDS)

Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Australien
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...

Aktiv, nicht rekrutierend

Chemotherapie und Strahlentherapie mit reduzierter Intensität vor der Transplantation von Spenderstammzellen bei der Behandlung von Patienten mit hämatologischen Malignomen

Akute myeloische Leukämie | Hodgkin-Lymphom | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Myelodysplastisches Syndrom | Plasmazellmyelom | Aplastische Anämie | Bösartige Neubildung | Myeloproliferatives Neoplasma | Indolentes Non-Hodgkin-Lymphom | Akute myeloische Leukämie in Remission | Refraktäre Anämie | Refraktäre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Beendet

Jod I 131 Monoklonaler Antikörper BC8, Fludarabinphosphat, Cyclophosphamid, Ganzkörperbestrahlung und Spender-Knochenmarktransplantation bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittener akuter myeloischer Leukämie, akuter lymphoblastischer Leukämie oder myelodysplastischem Hochrisikosyndrom

Akute myeloische Leukämie aufgrund eines früheren myelodysplastischen Syndroms | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Zuvor behandeltes myelodysplastisches Syndrom | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen in Remission | Akute lymphoblastische Leukämie bei Erwachsenen in Remission | Refraktäre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Kombinationschemotherapie mit oder ohne Knochenmarktransplantation bei der Behandlung von Kindern mit akuter myeloischer Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Akute Erythroleukämie im Kindesalter (M6) | Akute megakaryozytische Leukämie im Kindesalter (M7) | Akute monoblastische Leukämie im Kindesalter (M5a) | Akute monozytäre Leukämie im Kindesalter (M5b) | Akute myeloblastische Leukämie im Kindesalter mit... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Beendet

Jod I 131 Monoklonaler Antikörper BC8, Fludarabinphosphat, Ganzkörperbestrahlung und Spender-Stammzelltransplantation gefolgt von Cyclosporin und Mycophenolatmofetil bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittener akuter myeloischer Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit 11q23 (MLL) Anomalien | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit Del(5q) | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit Inv(16)(p13;q22) | Akute... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Fludarabinphosphat und Ganzkörperbestrahlung, gefolgt von einer Transplantation peripherer Spenderstammzellen bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen oder myeloproliferativen Erkrankungen

Primäre Myelofibrose | Polycythaemia Vera | Essentielle Thrombozythämie | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Myeloproliferatives Neoplasma | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | de Novo Myelodysplastisches Syndrom | Atypische chronische myeloische Leukämie, BCR-ABL1 negativ | Refraktäre Anämie | Refraktäre Anämie mit übermäßigen Blasten und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Therapie mit radioaktiv markierten monoklonalen Antikörpern, Fludarabinphosphat und niedrig dosierter Ganzkörperbestrahlung, gefolgt von einer Spender-Stammzelltransplantation und Immunsuppressionstherapie bei der Behandlung älterer Patienten mit fortgeschrittener akuter myeloischer Leukämie oder myelodysplastischen Syndromen mit hohem Risiko

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit 11q23 (MLL) Anomalien | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit Del(5q) | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit Inv(16)(p13;q22) | Akute... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
UK Kidney Association

Rekrutierung

Nationales Register seltener Nierenerkrankungen (RaDaR)

Vaskulitis | AL-Amyloidose | Tuberöse Sklerose | Morbus Fabry | Cystinurie | Fokale segmentale Glomerulosklerose | IgA-Nephropathie | Bartter-Syndrom | Reine Erythrozytenaplasie | Membranöse Nephropathie | Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom | Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung | Cystinose | Nephronophthi... und andere Bedingungen

Vereinigtes Königreich
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Noch keine Rekrutierung

Entwicklung einer nicht-invasiven pränatalen Diagnose für Störungen einzelner Gene (DANNIgene)

Hämophilie A | Hämophilie B | Mukoviszidose | Sichelzellenanämie | Muskeldystrophie, Duchenne | Fragiles X-Syndrom | Huntington-Krankheit | Myotone Dystrophie | Autosomal-rezessive polyzystische Nierenerkrankung | Neurofibromatose-Noonan-Syndrom | Muskeldystrophie, Becker | Invasive pränatale Diagnose im Kontext... und andere Bedingungen

Frankreich
Children's Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Identifizierung einer De-Novo-Fanconi-Anämie bei jüngeren Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Fanconi-Anämie | Akute Erythroleukämie im Kindesalter (M6) | Akute megakaryozytische Leukämie im Kindesalter (M7) | Akute monoblastische Leukämie im Kindesalter (M5a) | Akute monozytäre Leukämie im Kindesalter (M5b) | Akute myeloblastische Leukämie im Kindesalter... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Transplantation peripherer Blutstammzellen von Spendern und gezielte Radioimmuntherapie bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittener akuter myeloischer Hochrisiko-Leukämie, akuter lymphoblastischer Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Zuvor behandeltes myelodysplastisches Syndrom | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Sekundäre akute myeloische Leukämie | Wiederkehrende akute lymphoblastische Leukämie bei Erwachsenen | Myelodysplastische/myeloproliferative Neubildung... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Vorinostat und Azacitidin bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen oder akuter myeloischer Leukämie

Akute myeloische Leukämie aufgrund eines früheren myelodysplastischen Syndroms | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Akute erythroide Leukämie | Akute megakaryoblastische Leukämie | Myelodysplastisches Syndrom | Myelodysplastisches... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

MS-275 und GM-CSF bei der Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom und/oder rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie oder akuter lymphatischer Leukämie

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Akute megakaryoblastische Leukämie bei Erwachsenen (M7) | Akute minimal differenzierte myeloische Leukämie bei Erwachsenen (M0) | Akute monoblastische Leukämie bei Erwachsenen (M5a) | Akute monozytäre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Chemotherapy Plus Sargramostim in Treating Patients With Refractory Myeloid Cancer

Thrombozytopenie | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit 11q23 (MLL) Anomalien | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit Del(5q) | Akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen mit Inv(16)(p13... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Universitaire... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Baby Detect: Genomisches Neugeborenen-Screening

Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere Bedingungen

Belgien
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Ganzkörperbestrahlung und Fludarabinphosphat, gefolgt von einer Transplantation peripherer Blutstammzellen des Spenders bei der Behandlung von Patienten mit hämatologischen Malignomen oder Nierenkrebs

Klarzelliges Nierenzellkarzinom | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Zuvor behandeltes myelodysplastisches Syndrom | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Rezidivierendes lymphoblastisches Lymphom bei Erwachsenen | Unbehandelte akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Deutschland, Italien
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...

Abgeschlossen

Ein zweistufiger Ansatz zur Knochenmarktransplantation mit reduzierter Intensität für Patienten mit hämatologischen Malignomen

Primäre Myelofibrose | Polycythaemia Vera | Essentielle Thrombozythämie | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Juvenile myelomonozytäre Leukämie | Extranodales B-Zell-Lymphom der Randzone von Schleimhaut-assoziiertem lymphatischem Gewebe und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Anmeldung auf Einladung

Early Check: Erweitertes Screening bei Neugeborenen

Primäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
OHSU Knight Cancer Institute
Oregon Health and Science University

Beendet

Serielle Messungen der molekularen und architektonischen Reaktionen auf die Therapie (SMMART) PRIME Trial

Primäre Myelofibrose | Anämie | Rezidivierendes Hodgkin-Lymphom | Refraktäres Hodgkin-Lymphom | Anatomischer Brustkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie | Wiederkehrendes myelodysplastisches Syndrom | Refraktäre akute myeloische Leukämie | Refraktäre chronische myelomonozytäre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Vorinostat, Tacrolimus und Methotrexat zur Vorbeugung von GVHD nach Stammzelltransplantation bei Patienten mit hämatologischen Malignomen

Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Extranodales B-Zell-Lymphom der Randzone von Schleimhaut-assoziiertem lymphatischem Gewebe | Nodales Marginalzonen-B-Zell-Lymphom | Rezidivierendes Burkitt-Lymphom bei Erwachsenen | Wiederkehrendes... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Abgeschlossen

Mycophenolatmofetil und Cyclosporin zur Verringerung der Graft-versus-Host-Erkrankung bei Patienten mit hämatologischen Malignomen oder metastasiertem Nierenkrebs, die sich einer Spenderstammzelltransplantation unterziehen

Klarzelliges Nierenzellkarzinom | Chronische myelomonozytäre Leukämie | Wiederkehrende akute myeloische Leukämie bei Erwachsenen | Juvenile myelomonozytäre Leukämie | Extranodales B-Zell-Lymphom der Randzone von Schleimhaut-assoziiertem lymphatischem Gewebe | Nodales Marginalzonen-B-Zell-Lymphom und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Deutschland, Italien

Klinische Studien zur Sideroblastische Anämie Pyridoxin-refraktär, autosomal rezessiv

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in South Africa

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte