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Klinische Studien zur Tay-Sachs-Krankheit, AB-Variante

Insgesamt 4747 ergebnisse

Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Abgeschlossen

Naturgeschichte-Studie für pädiatrische Patienten mit frühem Beginn von entweder GM1-Gangliosidose, GM2-Gangliosidosen oder Gaucher-Krankheit Typ 2 (RETRIEVE)

GM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | AB Variante Gangliosidose GM2

Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankreich, Portugal, Schweiz, Vereinigtes Königreich
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)

Rekrutierung

Register Gangliosidosen

Gangliosidosen | Galaktosalidose | Sialidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Morquio-B-Krankheit | Gm2-Gangliosidose, Variante B1 | GM2-Aktivatormangel

Deutschland
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Abgeschlossen

Gentherapie für die Tay-Sachs-Krankheit

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Spät einsetzende Tay-Sachs-Krankheit

Vereinigte Staaten
Children's National Research Institute
Actelion

Abgeschlossen

Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Zavesca (Miglustat) bei Patienten mit infantiler Gangliosidose: Orale Einzel- und Steady-State-Dosen

Sandhoff-Krankheit | GM2-Gangliosidosen | Tay Sachs

Vereinigte Staaten
Exsar Corporation
The Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...

Zurückgezogen

Eine Phase-I-Studie zu Pyrimethamin bei Patienten mit GM2-Gangliosidose

G(M2) Gangliosid | Tay-Sachs-Krankheit Gangliosid | Sandhoff-Krankheit Gangliosid

Vereinigte Staaten, Kanada
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Eine naturkundliche Untersuchung der Gangliosidosen

GM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Spät einsetzende Tay-Sachs-Krankheit

Vereinigte Staaten
Natera, Inc.

Abgeschlossen

Gleichzeitige Einzelgen- und 24-Chromosomen-Aneuploidie Genetische Präimplantationsdiagnostik (PID) (IVF008)

Jede Einzelgenstörung (zystische Fibrose, Tay-Sachs)

Vereinigte Staaten
Terence Flotte
Massachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Dosiseskalations- und Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von AXO-AAV-GM2 bei Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten
IntraBio Inc

Abgeschlossen

N-Acetyl-L-Leucin für GM2-Gangliosdisosis (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit)

GM2 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich
McGill University Health Centre/Research Institute...

Abgeschlossen

Wirksamkeitsstudie eines Online-Bildungsmoduls vor dem genetischen Trägerscreening bei Personen aschkenasischer jüdischer Abstammung.

Familiäre Dysautonomie | Tay-Sachs-Krankheit | Canavan-Krankheit

Kanada
Massachusetts General Hospital

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine natürliche Geschichte der spät einsetzenden Tay-Sachs-Krankheit

GM2 Gangliosidose

Vereinigte Staaten
Tehran University of Medical Sciences
Mashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences

Rekrutierung

Auswirkungen der Miglustat-Therapie auf Sandhoff- und Taysachs-Erkrankungen vom infantilen Typ (EMTISTD) (EMTISTD)

Unterstützende Pflege | GM2 Gangliosidose

Iran, Islamische Republik
The Hospital for Sick Children
Actelion

Abgeschlossen

Pharmakokinetik und Verträglichkeit von Zavesca® (Miglustat) bei Patienten mit juveniler GM2-Gangliosidose

Gangliosidosen GM2

Kanada
The Hospital for Sick Children

Abgeschlossen

Pyrimethamin zur Behandlung von spät einsetzender GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs- und Sandhoff-Krankheit)

Gangliosidosen, GM2 | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Kanada
Dr. Anupam Sehgal
Taysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet

Aktiv, nicht rekrutierend

First-in-Human-Studie zur TSHA-101-Gentherapie zur Behandlung von GM2-Gangliosidose im Kindesalter

Infantile GM2-Gangliosidose (Störung)

Kanada
Genzyme, a Sanofi Company

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Sicherheit von Venglustat bei spät einsetzendem GM2 (AMETHIST)

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten, Argentinien, Tschechien, Portugal, Russische Föderation, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Japan, Spanien
Azafaros A.G.

Aktiv, nicht rekrutierend

GM1- und GM2-Gangliosidose PROspective Neurological Disease TrajectOry Study (PRONTO) (PRONTO)

GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Rekrutierung

Pflegenetzwerke über den Krankheitskontext und den Lebensverlauf hinweg

Diabetes | Nicht diagnostizierte Krankheiten | Vererbte Stoffwechselstörungen | Batten-Krankheit | Tay Sachs

Vereinigte Staaten
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere Mitarbeiter

Beendet

Synergistisches enterales Regime zur Behandlung der Gangliosidosen (Syner-G)

Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | GM2-Gangliosidosen

Vereinigte Staaten
Stanford University
AstraZeneca

Beendet

Durvalumab und Standard-Chemotherapie vor der Operation bei der Behandlung von Patienten mit Blasenkrebs mit unterschiedlicher Histologie

Adenokarzinom der Blase | Blasengemischtes Adenokarzinom | Plattenepithelkarzinom der Blase | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom mit Riesenzellen | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom, verschachtelte Variante | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom, plasmazytoide Variante | Blasen-Ur... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Pemetrexed und Avelumab bei der Behandlung von Patienten mit metastasiertem Urothelkarzinom mit MTAP-Mangel

Metastasierendes Urothelkarzinom | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom, plasmazytoide Variante | Infiltrierende Blasen-Urothelkarzinom-Sarkomatoid-Variante | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom mit Drüsendifferenzierung | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom mit Plattenepitheldifferenzierung und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
National Center for Research Resources (NCRR)
Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Abgeschlossen

Diagnose- und Screening-Studie genetischer Störungen

Stoffwechsel, angeborene Fehler | Leukodystrophie, Globoidzelle | Tay-Sachs-Krankheit | Porphyrie, erythropoetisch

Vereinigte Staaten
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutierung

Glofitamab mit Obinutuzumab, Venetoclax und Lenalidomid zur Behandlung von Patienten mit neu diagnostiziertem Hochrisiko-Mantelzell-Lymphom

Mantelzell-Lymphom | Blastoid-Variante des Mantelzell-Lymphoms | Mantelzell-Lymphom der pleomorphen Variante

Vereinigte Staaten
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Ibrutinib, Rituximab und Konsolidierungschemotherapie bei der Behandlung junger Patienten mit neu diagnostiziertem Mantelzell-Lymphom

Mantelzell-Lymphom | Blastoid-Variante des Mantelzell-Lymphoms | Mantelzell-Lymphom der pleomorphen Variante

Vereinigte Staaten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

HSCT für vererbte angeborene Fehler mit hohem Risiko

Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-Krankheit

Vereinigte Staaten
China Medical University, China

Noch keine Rekrutierung

TAS-102 in Kombination mit Regorafenib oder Fruquintinib bei fortgeschrittenem Darmkrebs der dritten Linie und höher

Fruquintinib | Regorafenib | Magen-Darm-Tumoren | TAS 102
Azafaros A.G.

Aktiv, nicht rekrutierend

Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oralem AZ-3102 bei Patienten mit GM2-Gangliosidose oder Niemann-Pick-Typ-C-Krankheit (RAINBOW)

Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | GM2 Gangliosidose

Brasilien
The Hong Kong Polytechnic University
Food and Health Bureau, Hong Kong

Rekrutierung

Die Auswirkungen eines integrierten, auf Achtsamkeit basierenden Tai-Chi-Chuan-Programms auf Schlafstörungen bei älteren Menschen, die in Gemeinschaften leben (MBTCC)

Schlafen | Alten | Achtsamkeit | Tai Chi Chuan

Hongkong
University of Valencia

Rekrutierung

Liquor-Proteinmarker als prognostische Indikatoren für die Reaktion auf Liquor-Shunt bei normotensivem Hydrozephalus

Liquorspiegel der Amyloid-Beta-1-42-, H-Tau- und Phospho-Tau-Proteine | Kognitive Beeinträchtigung und ihre Entwicklung nach Hydrozephalus-Behandlung | Motorische Beeinträchtigung und ihre Entwicklung nach Hydrozephalus-Behandlung | Ventrikelgröße und ihre Entwicklung nach Implantation...

Spanien
Tokyo Study Group

Abgeschlossen

Intervention zur Erhaltung der Beta-Zell-Funktion bei GAD-Ab-positivem Diabetes

Klinisch positive GAD Ak-Patienten mit Typ-2-Diabetes

Japan
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Abgeschlossen

Stammzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit

Vereinigte Staaten
Lei Li

Rekrutierung

Genetische Mutation bei epithelialem Eierstockkrebs

Epithelialer Eierstockkrebs | Mikrosatelliten-Instabilität | PD-L1 | Nukleotid-Variante | Variation der Exemplarnummer | Einfügungs-Löschungs-Variation | Genomische strukturelle Variation | Gesamte Mutationsbelastung | PD-1

China
University of British Columbia

Abgeschlossen

Beurteilung der Humerus-Derotationsosteotomie nach Weber mittels CT-Scan

Hill Sachs

Kanada
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Venetoclax und Acalabrutinib bei der Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom

Rezidivierendes Mantelzell-Lymphom | CD20 positiv | Refraktäres Mantelzell-Lymphom | Blastoid-Variante des Mantelzell-Lymphoms | Überexpression des CCND1-Proteins | CD5-positiv | FCER2 Negativ | Mantelzell-Lymphom der pleomorphen Variante | t(11;14)(q13;q32)

Vereinigte Staaten
Hospices Civils de Lyon

Unbekannt

Autoimmunität bei Patienten mit GAD-Ab und ihren Angehörigen (FamilyGAD)

Neurologische Syndrome mit GAD-Ab | Organspezifische Autoimmunerkrankungen
Institut de l'oeil des Laurentides

Rekrutierung

Eine prospektive, randomisierte Kontrollstudie mit einem einzigen Chirurgen zum Vergleich der ab Interno XEN Gel-Mikrostent-Implantation mit der ab externo-Implantation bei geschlossener Bindehaut, durchgeführt an der Spaltlampe zur Behandlung des unkontrollierten Glaukoms

Ziel der Studie ist der prospektive Vergleich der Erfolgsrate von ab-Externo- und Interno-Implantationen

Kanada
University of Utah
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutierung

Tremelimumab, Durvalumab und Belinostat zur Behandlung von ARID1A-mutiertem metastasiertem oder nicht resezierbarem, lokal fortgeschrittenem Urothelkarzinom (RESOLVE)

Metastasierendes Urothelkarzinom | Lokal fortgeschrittenes Urothelkarzinom | Nicht resezierbares Urothelkarzinom | Infiltrierendes Urothelkarzinom, sarkomatoide Variante

Vereinigte Staaten
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Durvalumab und Tremelimumab bei der Behandlung von Patienten mit muskelinvasivem Urothelkarzinom mit hohem Risiko, das vor einer Operation nicht mit einer Cisplatin-basierten Therapie behandelt werden kann

Hydronephrose | Infiltrierendes Blasen-Urothelkarzinom, plasmazytoide Variante | Blasen-Urothelkarzinom im Stadium III AJCC v6 und v7 | Nierenbeckenkrebs Stadium III AJCC v7 | Stadium III Harnleiterkrebs AJCC v7 | Harnröhrenkrebs im Stadium III AJCC v7 | Nierenbeckenkrebs Stadium IV AJCC v7 | Stadium... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Institut Universitari Dexeus

Abgeschlossen

Progesteronvariation am letzten Tag der Eizellreifung.

Zirkadianer Rhythmus | Kontrollierte ovarielle Stimulation | Eizellspender | Progesteron-Variation am Triggertag

Spanien
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutierung

Phase-I-Studie zu chimären Anti-CD22-Rezeptor-T-Zellen bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer Haarzell-Leukämie und Variante

Haarzell-Leukämie | Haarzell-Leukämie-Variante

Vereinigte Staaten
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...
Fibrolamellar Cancer Foundation

Zurückgezogen

Sequentielle Teillebertransplantation mit verwandtem Spender, gefolgt von Knochenmarktransplantation bei hepatozellulärem Karzinom (HCC)

Hepatozelluläres Karzinom | Fibrolamelläres hepatozelluläres Karzinom | Hepatozelluläres Karzinom (fibrolamelläre Variante)

Vereinigte Staaten
National Cancer Institute (NCI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Ibrutinib bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierter Haarzell-Leukämie

Haarzell-Leukämie | Rezidivierende Haarzell-Leukämie | Haarzell-Leukämie-Variante

Vereinigte Staaten
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Beendet

Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen

Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.

Beendet

Übersichtsstudie und Aufzeichnungen Überprüfung der Behandlungsergebnisse beim Freeman-Sheldon-Syndrom (STOP-FSS)

Kraniofaziale Anomalien | Arthrogryposis | Freeman-Sheldon-Syndrom | Arthrogryposis Distaler Typ 2A | Whistling-Face-Syndrom | Kraniokarpotarsale Dysplasie | Craniocarpotarsale Dystrophie | Variante des Freeman-Sheldon-Syndroms | Sheldon-Hall-Syndrom | Arthrogryposis Distaler Typ 2B | Gordon-Syndrom | Arthrogryposis... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Ikena Oncology

Rekrutierung

Oraler TEAD-Inhibitor, der auf den Hippo-Signalweg bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren abzielt

Solider Krebs | Solide Tumoren, Erwachsener | Malignes Pleuramesotheliom (MPM) | Epithelioides Hämangioendotheliom (EHE) | NF2-defizientes Mesotheliom | Andere NF2-defiziente solide Tumore und solide Tumore mit YAP1/TAZ-Fusionsgenen | NF2-Mangel | YAP1- oder TAZ-Genfusionen

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...

Abgeschlossen

Rolle der WT1-Bewertung am Tag +60 am Knochenmark bei der Vorhersage von Rückfällen und Mortalität nach allogener Stammzelltransplantation

Bewertung des WT1-Expressionsniveaus an Knochenmarkproben, die am Tag +60 nach dem allogenen Stamm entnommen wurden

Italien
National Cancer Institute (NCI)

Noch keine Rekrutierung

Venetoclax zur Behandlung von Patienten mit rezidivierter Haarzellenleukämie

Rezidivierende Haarzell-Leukämie | Rezidivierende Haarzell-Leukämie-Variante
National Taiwan University Hospital
National Science Council, Taiwan; National Health Research Institutes, Taiwan

Unbekannt

Klinisch-pathologische und molekulare Korrelation von Acrochordon in Bezug auf eine Infektion mit dem humanen Papillomavirus

HPV | Humane Papillomviren | Akrochordon | Skin-Tag | Weiches Fibrom

Taiwan
Regina Elena Cancer Institute
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS; University of Palermo und andere Mitarbeiter

Aktiv, nicht rekrutierend

Veränderungen des Endometriums bei Frauen mit Brustkrebs.

Brustkrebs | Endometriumkarzinom | Endometriumhyperplasie mit Atypie | TAM

Italien
Gynecologic Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Medroxyprogesteron bei der Behandlung von Patienten mit endometrioidem Adenokarzinom des Corpus uterine

Rezidivierendes Uteruskorpuskarzinom | Uteruskorpuskrebs im Stadium I | Uteruskorpuskrebs im Stadium II | Uteruskorpuskrebs im Stadium III | Uteruskorpuskrebs im Stadium IV | Adenokarzinom des Endometriums | Adenosquamöses Karzinom des Endometriums | Endometriales endometrioides Adenokarzinom,...

Vereinigte Staaten

Klinische Studien zur Tay-Sachs-Krankheit, AB-Variante

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Senegal

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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