Uso de la hormona del crecimiento en la fibrosis quística: un estudio multicéntrico

La fibrosis quística (FQ) es el trastorno genético letal más común en los Estados Unidos. Estudios previos de nuestro grupo y otros han demostrado que la hormona de crecimiento recombinante humana (GH) mejora la velocidad de crecimiento, la velocidad de peso, la masa corporal magra (LBM) y la función pulmonar. Estos resultados positivos nos han llevado a hacer más preguntas con respecto al uso de GH en la FQ, que incluyen: a) ¿Los pacientes con mejor peso corporal inicial y función pulmonar se benefician más del tratamiento que aquellos con peor peso y función pulmonar?, b) ¿Mejora el uso de GH? la calidad de vida del paciente?, c) Una vez suspendida la GH, ¿se mantienen los efectos positivos? Presumimos que el tratamiento con GH en pacientes con FQ mejorará su estado clínico y su calidad de vida. Además, planteamos la hipótesis de que estos efectos estarán presentes independientemente del peso corporal inicial o la función pulmonar, y que el resultado positivo se mantendrá durante al menos un año después de suspender el tratamiento con GH. Para probar nuestra hipótesis, reclutaremos a 40 niños prepúberes de cinco centros de FQ en los Estados Unidos (8 por centro). Los pacientes serán asignados aleatoriamente para recibir tratamiento con GH (0,3 mg/kg/semana) durante el primer o el segundo año. Todos los temas serán vistos cada tres meses. Evaluaremos los siguientes parámetros cada tres meses: 1) altura, velocidad de altura y Z-score, 2) peso corporal y velocidad de peso. Cada seis meses mediremos: 1) masa corporal magra utilizando DEXA, 2) función pulmonar, incluida la medición de la fuerza de los músculos respiratorios (presión inspiratoria máxima y espiratoria máxima), 3) calidad de vida (QOL), cuantificada a partir de formularios de QOL específicos para CF ("El Cuestionario de Fibrosis Quística"). Después de un año de estudio, los sujetos se "cruzarán" al otro brazo de tratamiento. Este estudio de 24 meses nos permitirá comparar estadísticamente las medidas de resultado en 20 sujetos tratados y 20 no tratados de múltiples centros, y nos permitirá evaluar el efecto sostenido en los 20 sujetos que reciben GH durante el primer año, comparando sus resultados con los resultados obtenidos. durante el año post tratamiento.