Trasplante alogénico de médula ósea en pacientes con inmunodeficiencias primarias

ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Los pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (SCID) que utilizan un hermano donante compatible reciben un alotrasplante de médula ósea o sangre de cordón umbilical el día 0. Los pacientes reciben profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) con metotrexato IV los días 1, 3, 6 y y 11 y ciclosporina IV los días -3 a 50.

Pacientes con SCID que utilizan donantes distintos a hermanos histocompatibles, síndrome de Wiskott Aldrich que utilizan donantes hermanos histocompatibles, síndrome de Wiskott Aldrich y menores de 5 años que utilizan donantes que no son hermanos histocompatibles, Deficiencia del ligando CD40 ligado al cromosoma X que utilizan donantes hermanos histocompatibles, ligados al cromosoma X Deficiencia del ligando CD40 y menores de 5 años utilizando donantes diferentes a hermanos histocompatibles, otras inmunodeficiencias primarias sin manifestaciones de hemofagocitosis utilizando un hermano donante histocompatible, u otras inmunodeficiencias primarias sin manifestaciones de hemofagocitosis y menores de 5 años utilizando donantes diferentes a hermanos histocompatibles reciben busulfán IV durante 2 horas cada 6 horas en los días -9 a -6, ciclofosfamida IV en los días -5 a -2 y globulina antitimocito (ATG) dos veces al día en los días -4 a -1. El trasplante alogénico de médula ósea o sangre de cordón umbilical se realiza el día 0. Los pacientes reciben profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) con metotrexato IV los días 1, 3, 6 y 11 y ciclosporina IV los días -3 a 50.

Los pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica, síndrome de Chediak Higashi, síndrome linfoproliferativo ligado al cromosoma X, histiocitosis de células de Langerhans progresiva grave u otras inmunodeficiencias primarias con complicaciones de la hemofagocitosis reciben busulfán IV durante 2 horas cada 6 horas los días -9 a -6, ciclofosfamida IV durante 2 horas en los días -5 a -2, etopósido IV durante 22 horas en los días -5 a -3, y ATG IV dos veces al día en los días -2, -1, 1 y 2. Se realiza un alotrasplante de médula ósea o sangre de cordón umbilical el día 0. Los pacientes reciben profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) con metotrexato IV los días 1, 3, 6 y 11 y ciclosporina IV los días -3 a 50.

Los pacientes con síndrome de Wiskott Aldrich u otras inmunodeficiencias primarias sin manifestaciones de hemofagocitosis, mayores de 5 años y utilizando donantes distintos a hermanos histocompatibles, reciben busulfán IV durante 2 horas cada 6 horas los días -6 y -5, ciclofosfamida IV durante 2 horas los días -4 y -3, irradiación corporal total el día -2 y ATG IV durante 2 horas dos veces al día los días -2, -1, 2 y 3. El alotrasplante de médula ósea o sangre del cordón umbilical se realiza los días 0 y 1. Los pacientes reciben profilaxis de GVHD con metilprednisolona IV cada 12 horas en los días 2 a 21, prednisona oral cada 12 horas en los días 22 a 100 y luego se reduce en los días 101 a 128, y ciclosporina IV durante 2 horas cada 8 a 12 horas en los días -3 a 100.

Todos los pacientes son seguidos según lo determine su médico de cabecera.