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Hidroxiurea para prevenir el daño a órganos en niños con anemia de células falciformes

5 de agosto de 2020 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ensayo clínico de fase III de hidroxiurea pediátrica (BABY HUG)

El propósito de este estudio es determinar si la terapia con hidroxiurea es eficaz en la prevención del daño crónico de órganos diana en pacientes pediátricos con anemia de células falciformes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

FONDO:

En 1995, el Estudio multicéntrico de hidroxiurea (MSH) demostró que la hidroxiurea es efectiva para disminuir la frecuencia de crisis dolorosas, hospitalizaciones por crisis, síndrome torácico agudo y transfusiones de sangre en un 50 %. El estudio de fase II de hidroxiurea en niños (PED HUG) recientemente completado demostró que los niños tienen una respuesta a la hidroxiurea similar a la observada en adultos en términos de aumento de los niveles de hemoglobina fetal y hemoglobina total, y disminución de las complicaciones asociadas con la anemia de células falciformes. Además, este estudio demostró que el fármaco no afecta negativamente el crecimiento y el desarrollo entre las edades de 5 y 15 años. Un estudio piloto completado recientemente sobre la administración de hidroxiurea a niños de entre 6 y 24 meses de edad demostró que los bebés pequeños toleran bien el fármaco y que la administración de hidroxiurea puede obligar al interruptor de hemoglobina fetal a permanecer en la posición "encendido". .

Un Panel de Énfasis Especial (SEP) se reunió el 12 de abril de 1996 para revisar los resultados del ensayo MSH y el progreso hasta la fecha del estudio PED HUG. La SEP recomendó que el NHLBI realice el ensayo BABY HUG.

NARRATIVA DE DISEÑO:

BABY HUG es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar si la hidroxiurea puede prevenir la aparición de daño crónico en órganos diana en niños pequeños con anemia de células falciformes. Aproximadamente 200 niños con enfermedad de células falciformes serán reclutados para recibir hidroxiurea o placebo. Los niños serán evaluados al ingresar al estudio para detectar signos de función anormal del cerebro, los riñones, los pulmones y el bazo, y los hitos del desarrollo. Luego serán asignados al azar para recibir hidroxiurea o placebo y se les hará un seguimiento anual para evaluar el daño crónico de órganos diana de los principales sistemas de órganos. El criterio principal de valoración será una reducción del 50% en las tasas de daño a los órganos principales con marcadores sustitutos de la función del órgano durante el seguimiento en la Fase II del ensayo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

193

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State Univ.
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Health Science Center, Brooklyn
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas SW Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 meses a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Patrón de hemoglobina mayoritariamente fetal y falciforme (FS o SF) confirmado centralmente por electroforesis (la detección puede comenzar a los 7 meses de edad)

Criterio de exclusión:

  • Terapia transfusional crónica
  • Cáncer
  • Menos del percentil 5 (percentil 10 para el estudio piloto) altura, peso o circunferencia de la cabeza para la edad
  • Retraso grave del desarrollo (p. ej., parálisis cerebral u otro retraso mental, hemorragia intraventricular de grado III/IV)
  • Ictus con déficit neurológico
  • Esplenectomía quirúrgica
  • Participar en otros ensayos de intervención clínica
  • Diagnóstico probable o conocido de Hemoglobina S-Persistencia Hereditaria de Hemoglobina Fetal
  • Hemoglobina S-beta conocida más talasemia (hemoglobina A presente)
  • Cualquier condición o enfermedad crónica que, en opinión del investigador principal, haga que la participación no sea aconsejable o insegura.
  • Incapacidad o falta de voluntad para completar los estudios iniciales (antes de la inscripción), incluida la recolección de muestras de sangre u orina, gammagrafía de hígado y bazo, ecografía abdominal, examen neurológico, pruebas neuropsicológicas o ecografía Doppler transcraneal (no se requiere un estudio interpretable, pero se confirmó una velocidad superior a 200 cm/seg resulta en inelegibilidad)
  • Tratamiento anterior o actual con hidroxiurea (HU) u otro fármaco antidrepanocítica

  • Los siguientes criterios de exclusión son transitorios; los pacientes pueden ser reevaluados para determinar su elegibilidad:

    1. Hemoglobina inferior a 6,0 g/dL
    2. Recuento de reticulocitos inferior a 80 000/cu mm si la hemoglobina es inferior a 9 g/dL
    3. Recuento de neutrófilos inferior a 2000/mm3
    4. Recuento de plaquetas inferior a 130 000/mm3
    5. Transfusión de sangre en los 2 meses anteriores al ingreso al estudio, a menos que la HbA1c sea inferior al 10 %
    6. ALT superior al doble del límite superior de lo normal
    7. Ferritina inferior a 10 ng/ml
    8. Creatinina sérica superior al doble del límite superior normal para la edad
    9. Puntaje mental estandarizado de Bayley por debajo de 70

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán placebo.
Droga: Placebo
Los participantes recibirán placebo.
Comparador activo: Hidroxiurea
Los participantes recibirán hidroxiurea.
Droga: Hidroxiurea
Los participantes recibirán hidroxiurea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencias de tratamiento del cambio en la función esplénica cualitativa desde el inicio
Periodo de tiempo: Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años

Criterio de valoración principal: la función del bazo se evaluó mediante la captación de 99mTc coloide de azufre en una exploración del hígado y el bazo antes del inicio del tratamiento (línea de base) y 2 años después (final). Los resultados de cada una de las dos exploraciones fueron clasificados como normales, funcionales pero anormales o no funcionales por un panel de especialistas en medicina nuclear que desconocía la asignación del tratamiento. La proporción de pacientes cuyas exploraciones pareadas demostraron una disminución de la función esplénica se comparó en los grupos de hidroxiurea versus placebo.

El cambio en la función esplénica desde el inicio hasta los 2 años se definió como peor si cambiaba de normal a disminuido o ausente, o disminuido a ausente; y no peor si cambió de disminuido a disminuido, de normal a normal o de disminuido a normal.
Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la función renal que se midió mediante la tasa de filtración glomerular (TFG) del ácido dietilentriaminopentaacético (DTPA)
Periodo de tiempo: Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años
DTPA GFR fue originalmente un resultado de eficacia coprimario para el estudio. Más tarde, el 29 de mayo de 2009, esta medición se suspendió debido a la inutilidad estadística (una posibilidad extremadamente pequeña de que la diferencia entre los grupos de tratamiento fuera estadísticamente significativa para este resultado) y el pequeño riesgo que representa la exposición a la radiación que implica realizar la prueba de TFG con DTPA . Se excluyeron del análisis los sujetos a los que les faltaban datos al inicio o en la medición a los 2 años (se excluyeron 29 sujetos del grupo de hidroxiurea y 31 sujetos del grupo de placebo).
Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años
Cambio desde el inicio en la función renal que se midió mediante la tasa de filtración glomerular (TFG) (calculada con la fórmula de Schwartz)
Periodo de tiempo: Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años
La fórmula de Schwartz utilizada para calcular la TFG es: 0,55 × altura (cm)/creatinina sérica (mg/dL). Donde la altura está en cm y la creatinina sérica en mg/dL. Se excluyeron del análisis los niños a los que les faltaba la TFG inicial o a los 2 años.
Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años
Cambio desde el inicio en la función renal que se midió por GFR (calculado usando la nueva fórmula de Schwartz)
Periodo de tiempo: Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años
La TFG se calculó utilizando la nueva fórmula de Schwartz: 39,1 × [altura (cm)/creatinina sérica (mg/dl)] 0,516 × [1,8/cistatina C]0,294 × [30/nitrógeno ureico en sangre]0,169 × [1,099] si es hombre × [altura (m)/1,4] 0,188. Se excluyeron del análisis los niños a los que les faltaba la TFG inicial o a los 2 años.
Antes del inicio del tratamiento y a los 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: James F. Casella, MD, Johns Hopkins University
  • Investigador principal: Sherron Jackson, MD, Medical University of South Carolina
  • Investigador principal: Lori Luchtman-Jones, MD, Children's National Research Institute
  • Investigador principal: Rathi V. Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center
  • Investigador principal: Scott T. Miller, MD, SUNY Health Science Center, Brooklyn
  • Investigador principal: Sohail R. Rana, MD, Howard University
  • Investigador principal: Zora R. Rogers, MD, University of Texas SW Medical Center
  • Investigador principal: Bruce W Thompson, Ph.D., Clinical Trials and Surveys Corp
  • Investigador principal: Julio Barredo, MD, University of Miami Medical Center
  • Silla de estudio: Winfred C. Wang, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Investigador principal: Courtney Thornburg, MD, Duke University
  • Investigador principal: Thomas Howard, MD, University of Alabama at Birmingham
  • Investigador principal: Lori Luck, MD, Drexel University
  • Investigador principal: R. Clark Brown, MD, PhD, Emory University
  • Investigador principal: Sharada Sarnaik, MD, Wayne State University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2000

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de octubre de 2000

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2000

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de octubre de 2000

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2020

Última verificación

1 de abril de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 89
  • N01 HB07160 (NHLBI)
  • N01 HB07150
  • N01 HB07151
  • N01 HB07152
  • N01 HB07153
  • N01 HB07154
  • N01 HB07155
  • N01 HB07156
  • N01 HB07157
  • N01 HB07158
  • N01 HB07159

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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