Óxido nítrico y terapia transfusional para pacientes de células falciformes con hipertensión pulmonar

• CRITERIOS DE INCLUSIÓN

Para el estadio I de los sujetos con hipertensión pulmonar:

Hombre o mujer, mayor de 18 años.

Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (se requiere documentación electroforética del genotipo SS, SC o S beta-halasemia).

Hematocrito superior al 18% (con un recuento absoluto de reticulocitos superior a 100.000/ml si el hematocrito es del 18-24%).

Hipertensión pulmonar de leve a grave con presiones arteriales pulmonares sistólicas mayores o iguales a 30 mm Hg (velocidad de insuficiencia tricuspídea mayor a 2,5 m/s, suponiendo una presión en la aurícula derecha mayor a 5 cm H20) o agrandamiento del ventrículo derecho. Compararemos estos estudios con un grupo de control de pacientes con anemia falciforme que no tienen hipertensión pulmonar.

Para controles de etapa I:

Hombres o mujeres, mayores de 18 años.

Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (se requiere documentación electroforética del genotipo SS, SC o S beta-halasemia).

Hematocrito superior al 18% (con un recuento absoluto de reticulocitos superior a 100.000/ml si el hematocrito es del 18-24%).

Velocidad de regurgitación tricuspídea inferior o igual a 2,4 m/s, equiparada por edad, sexo, estado de tratamiento con hidroxiurea y niveles de hemoglobina fetal con los sujetos con hipertensión pulmonar.

Para la Etapa II:

Hombre o mujer, mayor de 18 años.

Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (se requiere documentación electroforética del genotipo SS, SC o S beta-talasemia).

Hematocrito superior al 18% (con un recuento absoluto de reticulocitos superior a 100.000/ml si el hematocrito es del 18-24%).

Hipertensión pulmonar de leve a grave con presiones arteriales pulmonares sistólicas mayores o iguales a 30 mm Hg (velocidad de insuficiencia tricuspídea mayor a 2,5 m/s, suponiendo una presión en la aurícula derecha mayor a 5 cm H20) o agrandamiento del ventrículo derecho.

Para la Etapa III:

Hombre o mujer, mayor de 18 años.

Diagnóstico de enfermedad de células falciformes (se requiere documentación electroforética del genotipo SS, SC o S beta-talasemia).

Hematocrito superior al 18 % (con un recuento absoluto de reticulocitos superior a 100.000/ml si el hematocrito es del 18-24 %).

Capaz de caminar al menos 100 m en seis minutos al inicio del estudio.

Hipertensión pulmonar de leve a grave con presiones medias de la arteria pulmonar mayores o iguales a 25 mm Hg, medidas mediante cateterismo de la arteria pulmonar.

Presión de enclavamiento de la arteria pulmonar o presión diastólica final del ventrículo izquierdo menor o igual a 18 mm Hg o criterios ecocardiográficos para excluir disfunción del ventrículo izquierdo.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

para la Etapa I

Embarazo o lactancia actual

Para la Etapa II

Embarazo o lactancia actual

Cualquiera de las siguientes condiciones médicas:

Insuficiencia renal significativa (paciente en hemodiálisis o aclaramiento de creatinina estimado inferior al 30 % de lo normal; accidente cerebrovascular en las últimas seis semanas; nuevo diagnóstico de embolia pulmonar en los últimos tres meses; antecedentes de desprendimiento de retina.

Un hematocrito inferior al 18 % no será elegible para el estudio; puede regresar para su evaluación en una fecha posterior.

Los pacientes que toman prostaciclina (inhalada o intravenosa) serán excluidos del estudio. Los pacientes que toman bloqueadores de los canales de calcio podrán participar siempre que estén en una dosis estable durante más de un mes.

Para la etapa III

Embarazo o lactancia actual

Cualquiera de las siguientes condiciones médicas:

Insuficiencia renal significativa (paciente en hemodiálisis o aclaramiento de creatinina estimado inferior al 30 % de lo normal; accidente cerebrovascular en las últimas seis semanas; presión diastólica final del ventrículo izquierdo mayor o igual a 18 mm Hg (determinada por la presión de oclusión de la arteria pulmonar) o ecocardiográfica criterios para la disfunción ventricular izquierda, nuevo diagnóstico de embolia pulmonar en los últimos tres meses, antecedentes de desprendimiento de retina;

Un hematocrito inferior al 18 % no será elegible para el estudio; puede regresar para su evaluación en una fecha posterior.

Los pacientes que toman prostaciclina (inhalada o intravenosa) serán excluidos del estudio. Los pacientes que toman bloqueadores de los canales de calcio podrán participar siempre que estén en una dosis estable durante más de un mes.

Los pacientes que estén en otros estudios de investigación para el tratamiento de la hipertensión pulmonar o que estén en tratamiento específico para la hipertensión pulmonar serán excluidos de la etapa III de este estudio.