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Segundo trasplante autólogo de células madre en pacientes con amiloidosis persistente/recurrente (AL)

2 de diciembre de 2016 actualizado por: Karen Quillen, Boston Medical Center

Ensayo de fase II de segundo trasplante autólogo en amiloidosis AL

FUNDAMENTO: Los medicamentos que se usan en la quimioterapia funcionan de diferentes maneras para detener el crecimiento de las células plasmáticas, ya sea destruyéndolas o evitando que se dividan. Tener un trasplante de células madre para reemplazar las células formadoras de sangre destruidas por la quimioterapia permite administrar dosis más altas de quimioterapia para que se eliminen más células plasmáticas. Al reducir el número de células plasmáticas, la enfermedad puede progresar más lentamente.

PROPÓSITO: Este ensayo de fase II está estudiando qué tan bien funciona el trasplante autólogo de células madre en el tratamiento de pacientes con amiloidosis sistémica primaria (AL) persistente o recurrente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS:

  • Determinar la viabilidad y la tolerabilidad del segundo trasplante autólogo de células madre en pacientes con amiloidosis AL persistente o recurrente.
  • Determinar la tasa de respuesta y la durabilidad de la respuesta en pacientes tratados con este régimen.
  • Determinar la reconstitución inmune en pacientes tratados con este régimen.

DESCRIBIR:

  • Movilización: los pacientes reciben filgrastim (G-CSF) por vía subcutánea (SC) una vez al día comenzando antes del inicio de la recolección de células madre y continuando hasta el día anterior a la finalización de la recolección de células madre.
  • Régimen preparatorio: los pacientes reciben dosis altas de melfalán IV durante 20 minutos los días -3 y -2.
  • Trasplante autólogo de células madre: las células madre autólogas se reinfunden el día 0.

Los pacientes son seguidos a los 6 meses, 1 año y luego anualmente.

ACUMULACIÓN PROYECTADA: Se acumulará un total de 19 pacientes para este estudio dentro de 5 a 6 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Cancer Research Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

CARACTERÍSTICAS DE LA ENFERMEDAD:

  • Amiloidosis AL confirmada histológicamente

    • Enfermedad persistente o recurrente después de 1 curso de quimioterapia previa de dosis alta
  • Previamente tratado con trasplante autólogo de células madre

  • Mejoría inicial significativa en la función de los órganos después de una dosis alta previa de melfalán, definida por al menos 1 de los siguientes:

    • Remisión hematológica completa (p. ej., ausencia de pico monoclonal por inmunofijación en suero y orina Y menos del 5 % de células plasmáticas en la médula ósea sin predominio clonal) O respuesta hematológica parcial (p. ej., cualquier disminución de la proteína monoclonal en suero u orina O disminución de la concentración ósea). plasmocitosis de médula)
    • Reducción de más del 50 % en la proteinuria con conservación del aclaramiento de creatinina
    • Reducción de más del 50% en la fosfatasa alcalina O al menos 2 cm de disminución en el tamaño del hígado según el examen físico
    • Mejoría neurológica subjetiva, según lo confirmado por el neurólogo
    • Estabilización cardíaca de la enfermedad confirmada por ecocardiografía definida como un aumento de menos de 2 mm en el grosor medio de la pared y/o un aumento de menos de 20 g en la masa del ventrículo izquierdo
    • Mejora en el estado funcional* NOTA: *Este criterio por sí solo no constituye una mejora significativa en la función del órgano
  • El rendimiento previo de células madre debe haber sido ≥ 2 x 10^6 células CD34+/kg

TERAPIA PREVIA CONCURRENTE:

Terapia biológica

  • Ver Características de la enfermedad

Quimioterapia

  • Ver Características de la enfermedad
  • Sin quimioterapia después del primer trasplante

Terapia endocrina

  • No especificado

Radioterapia

  • No especificado

Cirugía

  • No especificado

CARACTERÍSTICAS DEL PACIENTE:

Edad

  • 18 a 65

Estado de rendimiento

  • Grupo de Oncología del Suroeste- 0-2

Esperanza de vida

  • Más de 6 meses

hematopoyético

  • Ver Características de la enfermedad

Hepático

  • Ver Características de la enfermedad

Renal

  • Ver Características de la enfermedad

Cardiovascular

  • Ver Características de la enfermedad
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥ 45 % mediante exploración de adquisición sincronizada múltiple o ecocardiograma

Pulmonar

  • capacidad de difusión del pulmón para monóxido de carbono ≥ 50%

Criterio de exclusión:

  • Sin síndromes mielodisplásicos
  • Sin citogenética anormal de la médula ósea

Otro

  • No embarazada ni amamantando
  • Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
  • Toxicidad aceptable desde el primer trasplante, confirmada por el equipo de trasplante
  • VIH negativo
  • Ninguna otra neoplasia concurrente excepto el cáncer de piel tratado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 2do Trasplante de Células Madre
Movilización con filgrastim autotrasplante de células madre con infusión de células madre acondicionadoras de melfalán
Biológico: filgrastim
16 mcg/kg IV diariamente desde tres días antes de la recolección de células madre hasta el último día de la recolección de células madre
Otros nombres:
  • G-CSF
Droga: melfalán
140-200 mcg/kg IV durante dos días
Otros nombres:
  • alkeran
Procedimiento: trasplante autólogo de células madre
infusión de células madre recolectadas previamente en el día 0
Procedimiento: infusión de células madre
infusión de células madre recolectadas previamente en el día 0

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Viabilidad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 3 meses después del tratamiento y anualmente
La viabilidad y la tolerabilidad se evaluarán en función de los participantes que completen el segundo trasplante con eventos adversos tolerables
3 meses después del tratamiento y anualmente
Respuesta y durabilidad de la respuesta
Periodo de tiempo: 3 meses después del tratamiento y anualmente
La respuesta y la durabilidad de la respuesta se basarán en la respuesta hematológica completa o la respuesta parcial y la fecha de recaída o muerte
3 meses después del tratamiento y anualmente
Evaluar la reconstitución inmune
Periodo de tiempo: 3 meses después del tratamiento y anualmente
Evaluar la reconstitución inmune en función del tiempo hasta el injerto
3 meses después del tratamiento y anualmente

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boston Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Karen Quillen, MD, Boston Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2001

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2004

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2004

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de enero de 2004

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

27 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2016

Última verificación

1 de diciembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CDR0000347379
  • H-22603 (Otro identificador: Boston University Medical Center IRB)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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