DHA y Retinosis Pigmentaria Ligada al X
Investigación de la eficacia y seguridad de dosis altas de ácido docosahexaenoico (DHA) en la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X
Objetivo:
La retinitis pigmentosa (RP) se caracteriza por la pérdida progresiva de la función visual debido a mutaciones genéticas específicas. Este ensayo se centra en pacientes con una de las formas más graves de la enfermedad, la RP hereditaria ligada al cromosoma X (XLRP). Esta enfermedad se caracteriza por un inicio temprano (por lo general, pérdida de la visión nocturna en la niñez) seguida de pérdida de la visión periférica en la adolescencia y la adultez joven. No hay transmisión de hombre a hombre de la enfermedad en la familia.
No hay cura para la RP y las opciones de tratamiento son limitadas. Dos ensayos clínicos no han encontrado un beneficio de la suplementación nutricional con ácido graso poliinsaturado de cadena larga, ácido docosahexaenoico (DHA), en dosis diarias bajas, aunque hay evidencia de que retarda la progresión de la enfermedad en ciertos casos. En este ensayo clínico, proponemos que un suplemento nutricional de DHA en dosis altas retrasará la pérdida de la función visual y preservará la visión utilizable en pacientes con XLRP.
Este estudio es un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo de 4 años, lo que significa que los pacientes tienen una probabilidad del 50-50 de recibir un placebo o un tratamiento experimental. Se inscribirá un total de 66 pacientes; 33 recibirán placebo y 33 recibirán el tratamiento. Los criterios de ingreso incluyen el diagnóstico de XLRP por un oftalmólogo, edad de 7 a 32 años, hombre, función visual suficiente para que se pueda seguir la progresión de la enfermedad durante toda la duración del ensayo y la voluntad de visitar el sitio de prueba (Dallas, TX) una vez un año.
Las pruebas anuales de función visual incluyen agudeza visual ETDRS, electrorretinografía (ERG) multifocal y de campo completo, campos visuales periféricos estáticos y fotografía de fondo de ojo. La función ERG de cono es la medida de resultado primaria.
Fuente de financiación: FDA, Fundación que lucha contra la ceguera, DSM Nutritionals
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Ubicación e información de contacto:
Retina Foundation of the Southwest, 9600 N. Central Expressway, Suite 200, Dallas, TX 75231 Contacto: Dr. D. Hoffman (dhoffman@retinafoundation.org) o Dr. D. Birch (dbirch@retinafoundation.org).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de RP por un especialista en retina
- Diagnóstico clínico compatible con herencia ligada al X
- Inscripción de menores y adultos jóvenes (aparición temprana de la enfermedad ligada al cromosoma X; de 7 a 32 años)
- Respuestas de ERG de cono medibles: los pacientes con una respuesta de menos de 0,64 microvoltios a un parpadeo de 31 Hz serán excluidos, ya que es más probable que se vuelvan indetectables durante el estudio.
- Ambos ojos deben cumplir con los criterios de entrada ya que ambos serán evaluados (es decir, sin cataratas que requieran cirugía o desprendimiento de retina).
- Claridad de medios suficiente para fotografía de fondo de ojo
- Capaz de regresar al sitio de estudio a intervalos anuales
- Dispuesto a suministrar muestras de sangre a intervalos de 6 meses
- Tome juiciosamente el suplemento de placebo o DHA durante los 4 años de duración del estudio
- El paciente/padre/tutor entiende y firma el formulario de consentimiento.
Criterio de exclusión:
- Consumo excesivo de pescado (por ejemplo, pescado de agua fría como salmón, atún, sardinas) y/o suplementos de aceite de pescado (u otro aceite que contenga DHA)
- Niveles de referencia de RBC-DHA que muestran evidencia de suplementación (un nivel típico de RBC-DHA en personas normales es de aproximadamente 3,8 %)
- Enfermedad metabólica crónica que puede interferir con el metabolismo de los ácidos grasos o requerir medicación anticoagulante
No se excluirán grupos étnicos o raciales.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 1.
Ácido docosahexaenoico oral, dosificación basada en el peso corporal
|
ingesta diaria de DHA basada en el peso corporal o placebo de aceite de maíz/soja (aceite que no contiene DHA; prueba de 4 años
Otros nombres:
|
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Comparador de placebos: 2
placebo de aceite de maíz/soja; aceite que no contiene DHA... dosificación basada en el peso corporal
|
ingesta diaria de DHA basada en el peso corporal o placebo de aceite de maíz/soja (aceite que no contiene DHA; prueba de 4 años
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de PÉRDIDA de función electrorretinográfica de cono de 31 Hertz
Periodo de tiempo: 4 años
|
Hipótesis n.° 1: la elevación de los niveles de ácido docosahexaenoico en glóbulos rojos disminuirá la pérdida progresiva de la respuesta electrorretinográfica de cono de 31 hercios en este ensayo de 4 años.
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4 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de PÉRDIDA de función electrorretinográfica de varillas
Periodo de tiempo: 4 años
|
Hipótesis n.° 1: la elevación de los niveles de ácido docosahexaenoico en los glóbulos rojos disminuirá la pérdida progresiva de la respuesta electrorretinográfica de bastones en este ensayo de 4 años.
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4 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Pérdida de campos visuales periféricos
Periodo de tiempo: 4 años
|
Hipótesis: La elevación de los niveles de ácido docosahexaenoico en glóbulos rojos retrasará la pérdida progresiva de los campos visuales periféricos en este ensayo de 4 años.
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dennis R. Hoffman, Ph.D., Retina Foundation of the Southwest
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Pearson NS, Fish GE, Spencer R, Takacs A, Klein M, Locke KG, Birch DG. Four-year placebo-controlled trial of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa (DHAX trial): a randomized clinical trial. JAMA Ophthalmol. 2014 Jul;132(7):866-73. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2014.1634.
- Hughbanks-Wheaton DK, Birch DG, Fish GE, Spencer R, Pearson NS, Takacs A, Hoffman DR. Safety assessment of docosahexaenoic acid in X-linked retinitis pigmentosa: the 4-year DHAX trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Jul 11;55(8):4958-66. doi: 10.1167/iovs.14-14437.
- Hoffman DR, Hughbanks-Wheaton DK, Spencer R, Fish GE, Pearson NS, Wang YZ, Klein M, Takacs A, Locke KG, Birch DG. Docosahexaenoic Acid Slows Visual Field Progression in X-Linked Retinitis Pigmentosa: Ancillary Outcomes of the DHAX Trial. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2015 Oct;56(11):6646-53. doi: 10.1167/iovs.15-17786.
- Cai CX, Locke KG, Ramachandran R, Birch DG, Hood DC. A comparison of progressive loss of the ellipsoid zone (EZ) band in autosomal dominant and x-linked retinitis pigmentosa. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Oct 23;55(11):7417-22. doi: 10.1167/iovs.14-15013.
- Birch DG, Locke KG, Wen Y, Locke KI, Hoffman DR, Hood DC. Spectral-domain optical coherence tomography measures of outer segment layer progression in patients with X-linked retinitis pigmentosa. JAMA Ophthalmol. 2013 Sep;131(9):1143-50. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2013.4160.
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2543
- FD-R-002543
- 5R01FD002543 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
- C-TX02-0704-0274 (Otro número de subvención/financiamiento: Foundation Fighting Blindness)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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