Comparación de manitol y rhDNasa inhalados en niños con fibrosis quística
31 de enero de 2010 actualizado por: Pharmaxis
Un estudio comparativo cruzado de manitol inhalado, solo y en combinación con rhDNasa diaria, en niños con fibrosis quística
El propósito de este estudio es determinar el perfil de eficacia y seguridad a mediano plazo del manitol inhalado, solo y también como terapia adicional a la rhDNasa (pulmozyme).
En particular, evaluaremos el impacto sobre: la función pulmonar; inflamación de las vías respiratorias; microbiología del esputo; exacerbaciones; calidad de vida; eventos adversos; tolerancia al ejercicio; costos totales de atención hospitalaria y comunitaria; y rentabilidad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
-
London, Reino Unido
- Great Ormond Hospital for Children
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico conocido de fibrosis quística (prueba de sudor o genotipo)
- De cualquier género
- Edad entre 8 y 18 años
- Tener un FEV1 inicial de <70 % del valor normal previsto
- Actualmente tomando rhDNase durante al menos 4 semanas
Criterio de exclusión:
- Asma actualmente activa, hipertensión no controlada, colonizado con Burkholderia cepacia o MRSA
- Listado para trasplante
- Intolerancia conocida al manitol, rhDNase o broncodilatadores
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: 1
|
400 mg BD durante 12 semanas
|
|
Comparador activo: 2
ADNasa diariamente durante 12 semanas
|
2,5 mg al día durante 2 semanas
Otros nombres:
|
|
Otro: 3
combinación
|
combinación
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
FEV1 después de 12 semanas de cada uno de los siguientes regímenes de tratamiento: *solo manitol *solo rhDNasa *manitol + rhDNasa
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
para comparar manitol con rhDNase en FVC
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
evaluar si los efectos del manitol son aditivos a la rhDNasa
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
para demostrar que el manitol no causa deterioro en la inflamación de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
para evaluar si el manitol reduce la carga bacteriana en el pulmón
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
evaluar si los efectos del manitol son beneficiosos para la calidad de vida
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
evaluar si el manitol o el manitol + rhDNasa son rentables en comparación con la rhDNasa sola
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
12 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andrew Bush, FRCPCH, Royal Brompton and Harefiled NHS Trust
- Investigador principal: Colin Wallis, FRCPCH, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Suri R, Metcalfe C, Lees B, Grieve R, Flather M, Normand C, Thompson S, Bush A, Wallis C. Comparison of hypertonic saline and alternate-day or daily recombinant human deoxyribonuclease in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Lancet. 2001 Oct 20;358(9290):1316-21. doi: 10.1016/S0140-6736(01)06412-1.
- Robinson M, Daviskas E, Eberl S, Baker J, Chan HK, Anderson SD, Bye PT. The effect of inhaled mannitol on bronchial mucus clearance in cystic fibrosis patients: a pilot study. Eur Respir J. 1999 Sep;14(3):678-85. doi: 10.1034/j.1399-3003.1999.14c30.x.
- Daviskas E, Anderson SD, Brannan JD, Chan HK, Eberl S, Bautovich G. Inhalation of dry-powder mannitol increases mucociliary clearance. Eur Respir J. 1997 Nov;10(11):2449-54. doi: 10.1183/09031936.97.10112449.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Bautovich G. Inhalation of dry powder mannitol improves clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Am J Respir Crit Care Med. 1999 Jun;159(6):1843-8. doi: 10.1164/ajrccm.159.6.9809074.
- Daviskas E, Anderson SD, Eberl S, Chan HK, Young IH. The 24-h effect of mannitol on the clearance of mucus in patients with bronchiectasis. Chest. 2001 Feb;119(2):414-21. doi: 10.1378/chest.119.2.414.
- Daviskas E, Anderson SD, Gomes K, Briffa P, Cochrane B, Chan HK, Young IH, Rubin BK. Inhaled mannitol for the treatment of mucociliary dysfunction in patients with bronchiectasis: effect on lung function, health status and sputum. Respirology. 2005 Jan;10(1):46-56. doi: 10.1111/j.1440-1843.2005.00659.x.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Comparison of inhaled mannitol, daily rhDNase and a combination of both in children with cystic fibrosis: a randomised trial. Thorax. 2010 Jan;65(1):51-6. doi: 10.1136/thx.2009.116970. Epub 2009 Dec 8.
- Minasian C, Wallis C, Metcalfe C, Bush A. Bronchial provocation testing with dry powder mannitol in children with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 2008 Nov;43(11):1078-1084. doi: 10.1002/ppul.20903.
- Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3(3):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub5.
- Enderby B, Doull I. Hypertonic saline inhalation in cystic fibrosis--salt in the wound, or sweet success? Arch Dis Child. 2007 Mar;92(3):195-6. doi: 10.1136/adc.2006.094979.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de junio de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2005
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de julio de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
2 de febrero de 2010
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2010
Última verificación
1 de enero de 2010
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes natriuréticos
- Diuréticos, Osmóticos
- Diuréticos
- Manitol
Otros números de identificación del estudio
- DPM-CF-203
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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