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Hipertonía infantil de origen central: un ensayo de los efectos del tratamiento anticolinérgico

21 de mayo de 2014 actualizado por: Terence Sanger, University of Southern California

Hipertonía infantil de origen central: un ensayo abierto de los efectos del tratamiento anticolinérgico

Este estudio es un ensayo abierto de trihexifenidilo en niños con distonía de las extremidades superiores debido a parálisis cerebral. Se supone que el trihexifenidilo en dosis de hasta 0,75 mg/kg/día sería bien tolerado y mostraría cambios significativos en la escala de Melbourne de la función de las extremidades superiores.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ANTECEDENTES: Aunque el trihexifenidilo se ha utilizado para tratar la distonía primaria y secundaria en niños, los estudios anteriores no han investigado la eficacia en la distonía secundaria. Describimos los resultados de un ensayo prospectivo, abierto y multicéntrico de dosis altas de trihexifenidilo en niños con distonía secundaria de los brazos debido a parálisis cerebral.

MÉTODOS: Veintiséis niños de 4 a 15 años de edad con parálisis cerebral y distonía que afecta la función de la extremidad superior dominante se inscribieron. Todos los niños recibieron trihexifenidilo en dosis crecientes durante 9 semanas hasta 0,75 mg/kg/día. El trihexifenidilo se redujo posteriormente durante 5 semanas. Las visitas ocurrieron al inicio del estudio, a las 9 semanas y a las 15 semanas. La medida de resultado primaria fue la evaluación de Melbourne de la función de las extremidades superiores, probada en el brazo dominante.

RESULTADOS: Tres niños se retiraron debido a eventos adversos no graves (corea, erupción por medicamentos, hiperactividad). 3 niños redujeron la dosis debido a eventos adversos no graves. Los 23 niños que completaron el estudio mostraron una mejora significativa en la función del brazo a las 15 semanas (p=0,045) pero no a las 9 semanas. El análisis post-hoc mostró que un subgrupo (N=10) con distonía hipercinética empeoró a las 9 semanas (p=0,04) pero posteriormente volvió a la línea de base después de la reducción gradual del medicamento.

CONCLUSIONES: El trihexifenidilo parece ser seguro y efectivo para el tratamiento de la distonía del brazo en niños con parálisis cerebral. Los niños con distonía hipercinética pueden empeorar. Se necesita un ensayo prospectivo aleatorizado más grande para confirmar estos resultados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

35

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama School of Medicine
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5235
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Rehabilitation Institute of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Distonía en la extremidad superior dominante

Criterio de exclusión:

  • Ausencia completa de movimiento voluntario en las manos, muñecas y codos afectados
  • Debilidad severa en la extremidad superior dominante (grado MRC < 4)
  • Rango de movimiento pasivo en la mano, la muñeca o el codo inferior al 80 % de lo normal
  • Uso actual de medicamentos para la distonía (anticolinérgicos, L-dopa, baclofeno, diazepam, tizanidina, tetrabenazina, reserpina y otros)
  • Cambios en el régimen de fisioterapia del sujeto durante el estudio de 15 semanas
  • Uso previo de trihexifenidilo u otro tratamiento anticolinérgico para la distonía.
  • Antecedentes de cirugía en la extremidad superior dominante o columna cervical
  • Inyección de toxina botulínica en la extremidad superior dominante en los últimos 6 meses
  • Implantación actual o anterior de una bomba intratecal de baclofeno, un estimulador cerebral profundo u otro dispositivo para tratar la distonía o la espasticidad
  • Condición médica aguda o crónica concurrente (como convulsiones frecuentes, enfermedad cardíaca o asma) que podría afectar negativamente el rendimiento motor o la seguridad de las pruebas
  • Presencia de fluctuaciones diurnas u otros signos y síntomas clínicos que sugieran un error congénito del metabolismo, antecedentes familiares de distonía que sugieran una distonía genética o distonía debida a una lesión después del período neonatal (incluida la exposición a toxinas, trauma o inducida por medicamentos)
  • Antecedentes de reacciones alérgicas o adversas al trihexifenidilo u otros medicamentos anticolinérgicos
  • Queja actual de retención urinaria que requiere tratamiento.
  • Antecedentes de glaucoma o antecedentes familiares de glaucoma con inicio antes de los 40 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Evaluación de Melbourne de la función de las extremidades superiores

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Escala de distonía de Barry-Albright
Escala de distonía de Burke-Fahn-Marsden
Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos
Calidad de vida pediátrica
Medida de la función motora gruesa

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2003

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2004

Finalización del estudio

1 de diciembre de 2004

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de julio de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

23 de mayo de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2014

Última verificación

1 de mayo de 2014

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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