- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00122044
Hipertonía infantil de origen central: un ensayo de los efectos del tratamiento anticolinérgico
Hipertonía infantil de origen central: un ensayo abierto de los efectos del tratamiento anticolinérgico
Descripción general del estudio
Descripción detallada
ANTECEDENTES: Aunque el trihexifenidilo se ha utilizado para tratar la distonía primaria y secundaria en niños, los estudios anteriores no han investigado la eficacia en la distonía secundaria. Describimos los resultados de un ensayo prospectivo, abierto y multicéntrico de dosis altas de trihexifenidilo en niños con distonía secundaria de los brazos debido a parálisis cerebral.
MÉTODOS: Veintiséis niños de 4 a 15 años de edad con parálisis cerebral y distonía que afecta la función de la extremidad superior dominante se inscribieron. Todos los niños recibieron trihexifenidilo en dosis crecientes durante 9 semanas hasta 0,75 mg/kg/día. El trihexifenidilo se redujo posteriormente durante 5 semanas. Las visitas ocurrieron al inicio del estudio, a las 9 semanas y a las 15 semanas. La medida de resultado primaria fue la evaluación de Melbourne de la función de las extremidades superiores, probada en el brazo dominante.
RESULTADOS: Tres niños se retiraron debido a eventos adversos no graves (corea, erupción por medicamentos, hiperactividad). 3 niños redujeron la dosis debido a eventos adversos no graves. Los 23 niños que completaron el estudio mostraron una mejora significativa en la función del brazo a las 15 semanas (p=0,045) pero no a las 9 semanas. El análisis post-hoc mostró que un subgrupo (N=10) con distonía hipercinética empeoró a las 9 semanas (p=0,04) pero posteriormente volvió a la línea de base después de la reducción gradual del medicamento.
CONCLUSIONES: El trihexifenidilo parece ser seguro y efectivo para el tratamiento de la distonía del brazo en niños con parálisis cerebral. Los niños con distonía hipercinética pueden empeorar. Se necesita un ensayo prospectivo aleatorizado más grande para confirmar estos resultados.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama School of Medicine
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5235
- Stanford University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Rehabilitation Institute of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
- Texas Scottish Rite Hospital for Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Distonía en la extremidad superior dominante
Criterio de exclusión:
- Ausencia completa de movimiento voluntario en las manos, muñecas y codos afectados
- Debilidad severa en la extremidad superior dominante (grado MRC < 4)
- Rango de movimiento pasivo en la mano, la muñeca o el codo inferior al 80 % de lo normal
- Uso actual de medicamentos para la distonía (anticolinérgicos, L-dopa, baclofeno, diazepam, tizanidina, tetrabenazina, reserpina y otros)
- Cambios en el régimen de fisioterapia del sujeto durante el estudio de 15 semanas
- Uso previo de trihexifenidilo u otro tratamiento anticolinérgico para la distonía.
- Antecedentes de cirugía en la extremidad superior dominante o columna cervical
- Inyección de toxina botulínica en la extremidad superior dominante en los últimos 6 meses
- Implantación actual o anterior de una bomba intratecal de baclofeno, un estimulador cerebral profundo u otro dispositivo para tratar la distonía o la espasticidad
- Condición médica aguda o crónica concurrente (como convulsiones frecuentes, enfermedad cardíaca o asma) que podría afectar negativamente el rendimiento motor o la seguridad de las pruebas
- Presencia de fluctuaciones diurnas u otros signos y síntomas clínicos que sugieran un error congénito del metabolismo, antecedentes familiares de distonía que sugieran una distonía genética o distonía debida a una lesión después del período neonatal (incluida la exposición a toxinas, trauma o inducida por medicamentos)
- Antecedentes de reacciones alérgicas o adversas al trihexifenidilo u otros medicamentos anticolinérgicos
- Queja actual de retención urinaria que requiere tratamiento.
- Antecedentes de glaucoma o antecedentes familiares de glaucoma con inicio antes de los 40 años
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Evaluación de Melbourne de la función de las extremidades superiores
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Escala de distonía de Barry-Albright
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Escala de distonía de Burke-Fahn-Marsden
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Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos
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Calidad de vida pediátrica
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Medida de la función motora gruesa
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Trastornos del movimiento
- Discinesias
- Distonía
- Trastornos distónicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antagonistas muscarínicos
- Antagonistas colinérgicos
- Agentes colinérgicos
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes contra la discinesia
- Trihexifenidilo
Otros números de identificación del estudio
- CHOCOLATE
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