Estudio de extensión de pacientes con enfermedad de Pompe de inicio infantil que se inscribieron previamente en el protocolo AGLU01602
4 de febrero de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio de continuación a largo plazo de pacientes con enfermedad de Pompe de inicio infantil que se inscribieron previamente en el protocolo AGLU01602
La enfermedad de Pompe (también conocida como enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II) es causada por una deficiencia de una enzima crítica en el cuerpo llamada alfa-glucosidasa ácida (GAA).
Normalmente, las células del cuerpo utilizan GAA para descomponer el glucógeno (una forma almacenada de azúcar) dentro de estructuras especializadas llamadas lisosomas.
En los pacientes con enfermedad de Pompe, se acumula una cantidad excesiva de glucógeno que se almacena en diversos tejidos, especialmente en el corazón y el músculo esquelético, lo que impide su funcionamiento normal.
El objetivo general de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento con Myozyme en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio infantil.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mainz, Alemania, 55131
- Universitats-Kinderklinik Mainz
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Shands Hospital at the University of Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University Medical Genetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Amiens, Francia, 80054
- CHU Amiens
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Caen, Francia, 14033
- CHU côte de Nacre
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Haifa, Israel, 35254
- Rambam Medical Center
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Monza, Italia, 20052
- San Gerardo Hospital
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
- Erasmus MC University
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Hua-lien, Taiwán, 970
- Tzu-Chi General Hospital
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Tainan, Taiwán, 710
- Chi-Mei Medical Center Dept of Pediatrics
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los tutores legales del paciente deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de que se realice cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- El paciente y su(s) tutor(es) legal(es) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo clínico
- El paciente debe haber completado el Protocolo AGLU01602.
Criterio de exclusión:
- El paciente ha experimentado algún evento adverso (AE) inmanejable en el Protocolo AGLU01602 debido a Myozyme que impediría continuar el tratamiento con Myozyme
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 1
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20 mg/kg qow o 40 mg/kg qow
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y eficacia a largo plazo
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2006
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2006
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de agosto de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de agosto de 2005
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de agosto de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
6 de febrero de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2014
Última verificación
1 de febrero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
Otros números de identificación del estudio
- AGLU02403
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .