Ensayo de glutamina oral en pacientes con anemia de células falciformes
24 de abril de 2017 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
Un ensayo controlado aleatorizado de suplementos de glutamina oral versus un suplemento de placebo en niños con anemia de células falciformes
Los niños con anemia de células falciformes (SCA) parecen tener mayores necesidades de energía que los niños que no tienen la enfermedad. Esta puede ser la razón por la cual los niños y adolescentes con anemia de células falciformes tienden a ser más pequeños, pesan menos y tienen menos grasa y músculo que los niños y adolescentes que no tienen la enfermedad.
Este estudio se está realizando para averiguar si dar un suplemento llamado glutamina ayudará a los niños con anemia de células falciformes al reducir sus necesidades de energía y mejorar su crecimiento y fuerza. Los niños serán asignados al azar (como si se lanzara una moneda al aire) a uno de dos grupos. Un grupo tomará glutamina y otro grupo tomará un placebo (una mezcla de proteínas que se parece a la glutamina pero que puede no tener el mismo efecto en el cuerpo). Nadie sabrá qué grupo está tomando qué suplemento hasta que se haya completado el estudio. Los niños estarán en el estudio durante 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
- El estudio comparará el efecto de la glutamina y el placebo sobre el gasto energético en reposo (REE) en niños con anemia de células falciformes (SCA) al comparar el cambio en la relación REE entre el inicio y los 12 meses.
- El estudio investiga el efecto de la glutamina oral y el placebo sobre la composición corporal en niños con SCA al comparar la diferencia en los índices de masa corporal (IMC) y el porcentaje de grasa corporal (DEXA Scan) entre el inicio y los 12 meses de tratamiento en los dos grupos.
- Este estudio investigará el efecto de la glutamina oral y el placebo en el crecimiento de niños con SCA mediante la comparación de las puntuaciones Z de un año antes del inicio con 1 año durante el estudio.
- Este estudio investigará el efecto de la glutamina oral y el placebo en niños con SCA al comparar la diferencia en los niveles de glutamina en plasma y glóbulos rojos entre el inicio y los 12 meses de tratamiento en los dos grupos.
- Este estudio investigará los efectos clínicos (fuerza y resistencia al ejercicio) de la glutamina oral y el placebo en niños con SCA al comparar la diferencia entre el inicio y los 12 meses de tratamiento en los dos grupos.
- Este estudio evaluará la calidad de vida en niños con SCA que reciben glutamina o placebo durante 12 meses.
- Este estudio evaluará los cambios en REE a lo largo del tiempo en un pequeño grupo de pacientes a los que se les medirá REE en los meses 3, 6 y 9. Este objetivo se ofrecerá a todos los pacientes, pero serán "estudios adicionales" que no están obligados a participar en el protocolo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
27
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Paciente activo (que actualmente recibe atención médica por SCA) en St. Jude Comprehensive Sickle Cell Center (SJCSCC) o en una filial o alianza de St. Jude. El paciente no debe estar en la categoría de alto riesgo según lo define el SJCSCC. El riesgo alto se define de la siguiente manera:
- 3 o más admisiones y/o visitas al departamento de emergencias por dolor en los últimos 12 meses, o;
- 2 o más episodios de síndrome torácico agudo en los últimos 24 meses, o;
- Una combinación de dolor y eventos de SCA > 3 en los últimos 12 meses.
- 5-18 años de edad
- Diagnóstico de Hb SS o HB0Thal
- Peso >15 kg
- <percentil 50 para altura/edad o peso/edad o peso/talla, o <90 % del peso corporal ideal, o <90 % del IMC para edad/género.
- Está dispuesto a firmar el consentimiento informado.
Criterio de exclusión
- Pacientes que reciben hidroxiurea o cualquier otro agente antidrepanocítica, transfusiones crónicas o suplementos nutricionales. Un suplemento nutricional es cualquier aditivo alimentario alto en calorías o proteína o suplemento oral que se usa con el propósito de aumentar de peso.
- Historial de cumplimiento deficiente (faltar a dos o más citas clínicas en el último año).
- Disfunción renal o hepática
- Disfunción renal definida por creatinina sérica > 1,5 veces lo normal para la edad según las pruebas de laboratorio.
- Disfunción hepática definida por alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior normal para la edad según las pruebas de laboratorio.
- Amamantamiento
- Embarazo. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa (registrar la fecha de la prueba).
- Pacientes inscritos en el protocolo de glutamina anterior (SCDGLU).
- Pacientes considerados de alto riesgo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: 1
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Placebo
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Experimental: 2
Glutamina
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0,6 g/kg de glutamina oral al día, en dos tomas durante un año.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el gasto de energía en reposo desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Comparar el efecto de la glutamina y el placebo sobre el gasto energético en reposo (REE) en niños con anemia de células falciformes (SCA) mediante la comparación del cambio en la relación REE entre el inicio y los 12 meses.
REE se midió por calorimetría indirecta, utilizando un carro metabólico. Relación REE = (REE medido/REE previsto) x 100). El cambio se definió como la relación REE de 12 meses menos la relación REE inicial. La relación REE se evaluó al inicio y a los 12 meses. El índice REE se calcula como (REE medido/REE previsto) x 100). Las unidades REE se miden como (Kcal/día). El cambio se definió como el índice REE de 12 meses menos el índice REE de referencia.
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Línea base y 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el índice de masa corporal desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar el efecto de la glutamina oral y el placebo sobre la composición corporal en niños con SCA mediante la comparación de la diferencia en los índices de masa corporal (IMC) entre el inicio y los 12 meses de tratamiento en los dos grupos.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en la glutamina de los glóbulos rojos desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar el efecto de la glutamina oral y el placebo en niños con anemia de células falciformes (SCA) mediante la comparación de la diferencia en los niveles de glutamina de los glóbulos rojos entre el inicio y los 12 meses de tratamiento en los dos grupos.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en las medidas de calidad de vida desde el inicio hasta los 12 meses. Las puntuaciones para cada subcategoría varían de 0 (mejor) a 4 (peor). Esto es cierto tanto para los informes de pacientes como de padres.
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Evaluación de la calidad de vida al inicio y a los 12 meses en el grupo de glutamina versus placebo utilizando el inventario PedsQL Versión 4.0.
Este instrumento mide el bienestar individual a través de las categorías de función física, emocional, social y escolar utilizando autoinformes de los pacientes y/o informes de los padres.
La herramienta contiene un inventario de autoinforme de 15 preguntas, específico para la edad (para niños de 5 a 7 años, de 8 a 12 años y de 13 a 18 años) y un inventario de padres correspondiente.
Las puntuaciones más bajas indican una mejor calidad de vida.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en la puntuación Z de la altura desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar el efecto de la glutamina oral y el placebo en la puntuación Z de la altura en niños con anemia de células falciformes (SCA) entre el inicio y los 12 meses de tratamiento.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en el percentil de altura desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar el efecto de la glutamina oral y el placebo en el percentil de altura en niños con anemia de células falciformes (SCA) entre el inicio y los 12 meses de tratamiento.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en el percentil de peso desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar el efecto de la glutamina oral y el placebo sobre el peso en niños con anemia de células falciformes (SCA) entre el inicio y los 12 meses de tratamiento.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en la frecuencia del pulso desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar los efectos clínicos de la glutamina oral y el placebo sobre la frecuencia del pulso en niños con anemia de células falciformes (SCA) mediante la comparación de la diferencia entre el inicio y los 12 meses de tratamiento entre los dos grupos.
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Línea base y 12 meses
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Cambio en el agarre de la mano desde el inicio hasta los 12 meses.
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
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Investigar los efectos clínicos de la glutamina oral y el placebo sobre el agarre manual en niños con anemia de células falciformes (SCA) mediante la comparación de la diferencia entre el inicio y los 12 meses de tratamiento entre los dos grupos. La fuerza de prensión manual es una medida de la fuerza muscular. Las unidades se miden en Kg. La fuerza muscular se mide utilizando un dinamómetro manual hidráulico. El cambio se definió como una medida de 12 meses menos la línea de base. dinamómetro manual (Kg). |
Línea base y 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ruth Williams, MS, RD, EdD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de agosto de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2005
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de agosto de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de abril de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2017
Última verificación
1 de marzo de 2010
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SCGLU2
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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