Sildenafil crónico para la hernia diafragmática severa

La hernia diafragmática congénita (HDC) es una afección caracterizada por hipoplasia parenquimatosa pulmonar y vascular. La CDH severa conlleva una alta tasa de mortalidad y una morbilidad significativa entre los sobrevivientes. Esta propuesta es un estudio aleatorizado, ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la eficacia y los posibles mecanismos de actividad del sildenafil, un inhibidor de la fosfodiesterasa-5, para el tratamiento de la HDC grave. Los bebés que cumplan con los criterios a los ≥10 días de edad que predicen un mal resultado [muerte o enfermedad pulmonar crónica (EPC) lo suficientemente grave como para requerir el alta hospitalaria con oxígeno suplementario (O2)] serán elegibles para el estudio. Los lactantes cuyos padres den su consentimiento para el estudio se someterán a un ecocardiograma inicial para evaluar el grado de hipertensión pulmonar. Luego comenzarán la terapia con sildenafil o placebo para un curso de 45 días. Se realizará un ecocardiograma final después de que se complete el ciclo experimental del fármaco. La estimación de la presión sistólica arterial pulmonar durante condiciones hiperóxicas se comparará entre los grupos de sildenafilo y placebo. Los bebés de cualquiera de los grupos que tengan una presión arterial pulmonar severamente elevada (a pesar de O2 suplementario) serán considerados para sildenafilo de etiqueta abierta, que continuará después del alta hospitalaria, según los resultados de un cateterismo cardíaco realizado para la atención clínica.