Trasplante de células hematopoyéticas en niños con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave

El tratamiento para la inmunodeficiencia combinada severa (SCID) es una emergencia médica. Un trasplante de células madre (células sanguíneas inmaduras que pueden producir otras células sanguíneas) de un hermano donante compatible (MSD) (hermano o hermana que es "compatible" con el tipo inmunitario (HLA) de su hijo), por lo general resulta en una corrección completa del sistema inmunitario. función. Sin embargo, la mayoría de los pacientes carecen de un hermano donante compatible, lo que requiere el uso de una fuente de donante alternativa.

El trasplante de células de donantes familiares haploidénticos (típicamente los padres) ha resultado en la corrección del sistema inmunitario en la mayoría de las personas con SCID. Sin embargo, solo el 65-80% de los pacientes sobreviven más de un año después de este procedimiento. El fracaso resulta de infecciones potencialmente mortales, enfermedad de injerto contra huésped (EICH) o efectos relacionados con el tratamiento posterior al trasplante. Además, para los pacientes que sobreviven más de un año, las células B (tipo de glóbulo que combate las infecciones) y la función de las células asesinas naturales (células que atacan las infecciones y las células cancerosas) con frecuencia no funcionan, lo que genera la necesidad de un tratamiento a largo plazo. con gamma-globulina intravenosa (IVIg).

En este estudio, en un esfuerzo por restaurar la función celular general en pacientes con SCID, los investigadores utilizarán un injerto de células hematopoyéticas CD133+ altamente purificado (trasplante de células madre sin muchos glóbulos blancos maduros de donantes, llamados células T) obtenido mediante el uso de Miltenyi Dispositivo CliniMACS, un dispositivo no aprobado por la FDA.