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Trasplante alogénico de células madre tras quimioterapia en pacientes con hemoglobinopatías

24 de julio de 2013 actualizado por: Catherine Wu, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Estudio multicéntrico con trasplante alogénico de células madre después de quimioterapia de intensidad reducida en pacientes con hemoglobinopatías

El propósito de este estudio es determinar si el tratamiento con dosis reducidas de busulfex, fludarabina y alemtuzumab (CAMPATH) seguido de una infusión de células sten permitirá que las células madre del donante crezcan en pacientes con hemoglobinopatías en la médula ósea y restablezcan los recuentos sanguíneos circulantes. Además, se controlará la incidencia y la gravedad de los efectos secundarios y de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

  • Para someterse al procedimiento de trasplante, los pacientes serán admitidos en el hospital durante aproximadamente 10 a 14 días.
  • Para preparar la médula ósea del paciente para que acepte células madre de donantes, recibirá fludarabina y busulfex. La fludarabina se administrará por vía intravenosa una vez al día durante 4 días. Busulfex se administrará una vez al día durante los mismos 4 días.
  • Un día antes de que los pacientes reciban busulfex y fludarabina, también se les administrará alemtuzumab por vía intravenosa una vez al día durante 5 días.
  • Tres días después del final de la quimioterapia, los pacientes recibirán la infusión de células madre del donante.
  • Si los pacientes tienen talasemia, recibirán inyecciones subcutáneas de filgrastim a partir del primer día después de la transfusión de células madre del donante y continuarán recibiendo filgrastim todos los días hasta que parezca que las células madre del donante han sido aceptadas. Si el paciente tiene enfermedad de células falciformes, no se administrará filgrastim,
  • Se administrarán medicamentos adicionales para ayudar a prevenir infecciones (es decir, antibióticos).
  • Después de la infusión de células madre, los pacientes serán examinados y se les realizarán análisis de sangre semanalmente durante 1 mes. También se realizarán biopsias de médula ósea y análisis de sangre 1 mes, 3 meses, 6 meses y 1 año después de la infusión de células madre.
  • Los pacientes estarán en el estudio durante aproximadamente 12 meses. Una vez finalizado el estudio, se controlará el progreso anualmente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Winship Cancer Institute-Emory University
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
        • Feist-Weiller Cancer Center-LSU
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes con enfermedad de células falciformes deben tener uno o más de los siguientes: síndrome torácico agudo que requiere hospitalización; accidente cerebrovascular no hemorrágico o evento del sistema nervioso central que dura más de 24 horas; caso-dolor oclusivo recurrente o priapismo recurrente; neuropatía falciforme; retinopatía proliferativa bilateral y discapacidad visual importante de al menos un ojo; osteonecrosis de múltiples articulaciones; dependencia de transfusiones; vaso-oclusivo.
  • Los pacientes con talasemia deben tener uno o más de los siguientes: dependencia de transfusiones; sobrecarga de hierro; presencia de 2 o más aloanticuerpos contra antígenos de glóbulos rojos.

Criterio de exclusión:

  • El embarazo
  • Hepatitis aguda
  • Fracción de eyección cardíaca < 30%
  • Insuficiencia renal grave
  • Deterioro neurológico funcional residual grave
  • Evidencia de infección por VIH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto estable con células madre de donante en pacientes con hemoglobinopatía grave.
Periodo de tiempo: 3 años
El resultado se midió por ANC >500 durante tres días consecutivos antes del día 30 después de la infusión de PBSC, >25 % de las células hematopoyéticas provienen de donantes según lo determinado por ensayos de quimerismo molecular o métodos citogenéticos antes del día 45 después de la infusión de PBSC y >25 % de células hematopoyéticas las células se derivan del donante según lo determinado por ensayos de quimerismo molecular o métodos citogenéticos después del día 180 después de la infusión de PBSC.
3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toxicidad en órganos sólidos relacionada con el régimen de acondicionamiento.
Periodo de tiempo: 3 años
El resultado se midió mediante la evaluación de la toxicidad orgánica relacionada con Busulfex, fludarabina y alemtuzumab.
3 años
La incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado II-IV.
Periodo de tiempo: 3 años
El resultado se midió por la incidencia y la gravedad de la EICH aguda y crónica después de la infusión de células madre del donante.
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dana-Farber Cancer Institute

Colaboradores

Massachusetts General Hospital
Beth Israel Deaconess Medical Center
Emory University
Brigham and Women's Hospital
Ohio State University
Feist-Weiller Cancer Center at Louisiana State University Health Sciences

Investigadores

  • Investigador principal: Catherine J. Wu, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

30 de julio de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2013

Última verificación

1 de julio de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 03-338

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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