Estudio de eficacia y seguridad del concentrado de proteína C en sujetos con deficiencia congénita grave de proteína C

Criterios de inclusión:

• Sujetos recién nacidos <= 6 meses de edad: diagnóstico de deficiencia congénita severa de proteína C, con nivel de proteína C funcional documentado < 20%. Si no se dispone de un diagnóstico genético antes de iniciar el tratamiento con concentrado de proteína C, se requiere un historial familiar documentado de deficiencia de proteína C.
• Sujetos > 6 meses de edad: diagnóstico confirmado de deficiencia congénita grave de proteína C, es decir, por
• un análisis genético de deficiencia congénita grave de proteína C (es decir, homocigoto o doble heterocigoto) O
• un historial familiar documentado de deficiencia de proteína C Y un nivel de proteína C funcional documentado < 20% mientras el sujeto se encuentra en un estado asintomático y no recibe terapia de anticoagulación oral
• Consentimiento informado firmado y fechado del sujeto o del representante legalmente autorizado del sujeto antes de la inscripción. El consentimiento informado incluye el consentimiento para realizar un análisis genético (si se desconoce el defecto genético).

Criterio de exclusión:

• Sujetos con antecedentes de reacciones alérgicas al Concentrado de Proteína C. En el caso de reacciones alérgicas que ocurran en el sitio de inyección del Concentrado de Proteína C; la exclusión del estudio queda a discreción del investigador, pero debe informarse como un AA, independientemente de la inclusión o exclusión del sujeto en el estudio.
• Participación en cualquier estudio clínico en el que se use otro agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o se espera su uso en cualquier momento durante la duración de la participación en el estudio.