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Un estudio de extensión de la terapia de quelación de hierro con deferasirox (ICL670) en pacientes con β-talasemia con sobrecarga transfusional de hierro

24 de mayo de 2011 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Se llevó a cabo un ensayo básico aleatorizado de fase III de 1 año (NCT00061750) que utilizó deferoxamina como comparador para investigar la eficacia de deferasirox en pacientes con β-talasemia que reciben transfusiones periódicas de 2 años de edad y mayores. Los pacientes que completaron con éxito este ensayo principal pueden continuar en este ensayo de extensión para recibir terapia de quelación con deferasirox durante 4 años más.

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo del deferasirox en pacientes con β-talasemia que reciben transfusiones periódicas de 2 años de edad y mayores.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

506

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemania
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Novartis Investigative Site
      • Cordoba, Argentina
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Campinas, Brasil
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paolo, Brasil
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Laken, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Mons, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Canadá
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5208
        • Stanford Hospital, Division of Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston, Dept of Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Francia
      • Creteil, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Pierre-Benite, Francia
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Grecia
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Grecia
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Brindisi, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Catania, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Ferrara, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Monza, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Naples, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Sassari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Siracusa, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Turin, Italia
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo
        • Novartis Investigative Site
      • Isparta, Pavo
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
  • Túnez
      • Tunis, Túnez
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  • Pacientes que completaron el estudio básico de 12 meses (NCT00061750)
  • Pacientes mujeres después de la menarquia y que eran sexualmente activas, si usaban anticonceptivos de doble barrera, anticonceptivos orales más anticonceptivos de barrera, o se habían sometido a histerectomía total y/u ovariectomía o ligadura de trompas clínicamente documentada
  • Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente y/o tutor legal en nombre del paciente de conformidad con la legislación nacional

Criterio de exclusión

  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia
  • Pacientes con antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o considerados potencialmente poco fiables

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
Todos los participantes recibieron Deferasirox (ICL670) por vía oral una vez al día. Dosis basada en el peso corporal.
Droga: Deferasirox
Tabletas tomadas por vía oral una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ICL670 basado en el número de participantes que experimentaron cualquier evento adverso
Periodo de tiempo: hasta 5 años
Los resultados de eventos adversos se basan en términos preferidos con al menos un 7 % de participantes en cualquier grupo.
hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto a largo plazo de ICL670 en las reservas de hierro hepático medido por medio del contenido de hierro hepático (LIC) evaluado por biopsia hepática
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio absoluto medio de LIC desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio evaluado por biopsia hepática. Informado en miligramos de hierro por gramo de peso seco (mg Fe/g dw).
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Efecto a largo plazo de ICL670 en las reservas de hierro hepático medido por medio del contenido de hierro en el hígado (LIC) evaluado por SQUID
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio absoluto medio en LIC desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio evaluado mediante la medición del dispositivo de interferencia cuántica superconductora (SQUID) utilizada como una alternativa no invasiva a la biopsia para participantes pediátricos. Informado en miligramos de hierro por gramo de peso seco (mg Fe/g dw).
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Efecto a largo plazo del tratamiento con ICL670 sobre los cambios en los niveles de ferritina sérica desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio absoluto medio en la ferritina sérica (ug/L) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio, teniendo en cuenta el objetivo terapéutico que será mantener el balance de hierro o inducir un balance de hierro negativo. Fin del estudio tomado como la media de, como máximo, los tres últimos resultados disponibles tras el inicio del tratamiento con ICL670.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio en el marcador sustituto: transferrina sérica desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)

Medición del cambio relativo en porcentaje del marcador sustituto potencial: Transferrina sérica (g/L) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio.

(Transferrina sérica al final del estudio-Transferrina sérica al comienzo de ICL670)/Transferrina sérica al comienzo de ICL670*100.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio en el marcador sustituto: hierro sérico desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)

Medición del cambio relativo de posibles marcadores sustitutos: Hierro sérico (µmol/L) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio.

(Hierro sérico al final del estudio-Hierro sérico al inicio de ICL670)/Hierro sérico al inicio de ICL670*100.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio en el marcador sustituto: saturación de transferrina desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)

Medición del cambio relativo del posible marcador sustituto: Saturación de transferrina (porcentaje) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio.

(Saturación de transferrina al final del estudio-Saturación de transferrina al inicio de ICL670)/Saturación de transferrina al inicio de ICL670*100.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio absoluto en el contenido de hierro hepático desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio medido por biopsia
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Medición de la mediana del cambio absoluto en el contenido de hierro hepático (LIC) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio obtenido mediante biopsia. Cambio absoluto = valor de fin de estudio - valor de inicio de tratamiento. La LIC se expresa en mg de hierro por gramo de peso seco de hígado (mg Fe/g dw).
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio relativo en el contenido de hierro hepático desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio medido por biopsia
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio relativo en el contenido de hierro hepático (LIC) medido por biopsia y calculado por: Valor de fin de estudio - Valor de inicio de tratamiento ICL670 (cambio absoluto) / Valor de inicio de tratamiento ICL670.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio absoluto en el contenido de hierro hepático desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio medido por SQUID
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Medición de la mediana del cambio absoluto en el contenido de hierro hepático (LIC) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio obtenido a través del dispositivo de interferencia cuántica superconductora (SQUID). Cambio absoluto = valor de fin de estudio - valor de inicio de tratamiento. La LIC se expresa en mg de hierro por gramo de peso seco de hígado (mg Fe/g dw).
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio relativo en el contenido de hierro en el hígado desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio según lo medido por SQUID
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio relativo en el contenido de hierro hepático (LIC) medido por el dispositivo de interferencia cuántica superconductora (SQUID), calculado por: Valor de fin de estudio - Valor de inicio de tratamiento ICL670 (cambio absoluto) / Valor de inicio de tratamiento ICL670.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio en la tasa de excreción corporal total de hierro (TBIE) desde el inicio del tratamiento con ICL670 hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)
Cambio medio en TBIE (mg/kg/día) desde el inicio del tratamiento con Deferasirox (ICL670) hasta el final del estudio.
Inicio del tratamiento con ICL670, finalización del estudio o interrupción del estudio (hasta 5 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

30 de mayo de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2011

Última verificación

1 de mayo de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A0107E1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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