Un estudio de seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia de reemplazo de Fabrazyme en pacientes japoneses con enfermedad de Fabry.
Encuesta especial sobre el uso a largo plazo de Fabrazyme
El propósito de esta encuesta es identificar cualquier inquietud con respecto a los siguientes problemas relacionados con la eficacia y la seguridad en la práctica clínica con los nuevos medicamentos "Fabrazyme para infusión intravenosa de 5 mg" y "Fabrazyme para infusión intravenosa de 35 mg" y confirmar la seguridad de estos productos en uso a largo plazo en el entorno clínico.
- Nuevas reacciones adversas a medicamentos (RAM) que no pueden predecirse a partir de las Precauciones (en particular, RAM clínicamente significativas)
- La incidencia de las RAM en las condiciones reales de uso del fármaco
- Factores causales que podrían afectar potencialmente la seguridad
- Evaluación de la eficacia en el uso a largo plazo
Esta encuesta se realizará de acuerdo con la condición de aprobación establecida para Fabrazyme:
“Efectuar una vigilancia especial de Eficacia y Seguridad en el tratamiento a largo plazo y Pediátrico con el medicamento”.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se solicitará a las instituciones médicas o médicos que completen periódicamente los formularios de encuesta para todos los pacientes registrados. Los formularios de encuesta incluyen información de referencia disponible y luego datos recopilados cada 6 meses, según estén disponibles, incluidos: información demográfica, medicamentos/terapia concomitantes, registro de tratamiento, ECG, ecocardiograma, tomografía computarizada/resonancia magnética (CT/MRI), síntomas de Fabry, laboratorios, trastorno funcional, concentración sanguínea de GL-3 y prueba de anticuerpos anti-agalsidasa beta (prueba de IgE) para evaluar si la producción de anticuerpos contra la agalsidasa beta es un factor causal de las reacciones relacionadas con el tratamiento.
El período de la encuesta será de aproximadamente 7 años a partir del 1 de junio de 2004, durante el cual la encuesta se llevará a cabo de la siguiente manera:
- El período de observación para cada paciente oscilará entre 1 y aproximadamente 7 años después de iniciar el tratamiento.
- Período de inscripción: 1 de junio de 2004 al 31 de marzo de 2010
- Período de la encuesta: 1 de junio de 2004 al 31 de marzo de 2011
En las instituciones para las cuales las encuestas retrospectivas sean factibles, el período de la encuesta se remontará a la fecha de aprobación (29 de enero de 2004), en la medida de lo posible.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
-
Sendai, Japón, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes en Japón con la indicación de "Enfermedad de Fabry" y para quienes la dosis y administración habitual es de 1 mg de agalsidasa beta (recombinante) por 1 kg de peso corporal cada vez, administrado por infusión intravenosa cada 2 semanas
- Debido a que la evaluación de la eficacia de la terapia de reemplazo enzimático con Fabrazyme [agalsidasa beta (forma recombinante)] requerirá la comparación de los resultados antes y después del inicio de la terapia de reemplazo enzimático, el conjunto de evaluación de la eficacia se definirá de forma que incluya pacientes que usen Fabrazyme [agalsidasa beta (forma recombinante)]. forma recombinante)] por primera vez en el entorno posterior a la comercialización y aquellos para quienes es posible obtener datos retrospectivos antes del inicio de la terapia de reemplazo enzimático.
Criterio de exclusión:
- Pacientes registrados en los ensayos posteriores a la comercialización durante el período de ensayo clínico posterior a la comercialización.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio en el nivel de GL-3 en sangre
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
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- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
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- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
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- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- AGAL03004
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