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Mayor acceso de deferasirox a pacientes con trastornos congénitos de los glóbulos rojos y sobrecarga crónica de hierro

3 de junio de 2011 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio para brindar acceso ampliado a (Exjade®) Deferasirox a pacientes con trastornos congénitos de los glóbulos rojos y sobrecarga crónica de hierro por transfusiones de sangre que no pueden ser tratados adecuadamente con otros quelantes de hierro aprobados localmente

Este es un ensayo multicéntrico, abierto, no aleatorizado, diseñado para brindar un mayor acceso a deferasirox a pacientes con trastornos congénitos de los glóbulos rojos y sobrecarga crónica de hierro por transfusiones de sangre que no pueden ser tratados adecuadamente con quelantes de hierro aprobados localmente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1683

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Duesseldorf, Alemania
        • Universitaetsklinik Dusseldorf
      • Frankfurt am Main, Alemania
        • Johann Wolfgang von Goethe Universitat
      • Gottingen, Alemania
        • Georg-August-Universität Göttingen
      • Hamburg, Alemania
        • Universitatskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Köln, Alemania
        • Universitätsklinikum Köln
      • Stuttgart, Alemania
        • Klinikum Stuttgart Bismarckstrasse 8
      • Ulm, Alemania
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
        • Ziekenhuisnetwerk Antwerpen-AZ Middelheim
      • Charleroi, Bélgica
        • Centre Hospitalier Notre Dame et Reine
      • Liege, Bélgica
        • Chr de La Citadelle
      • Montegnee, Bélgica
        • Centre Hospitalier Chretien-Clinique Saint-Joseph
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • University of Alberta
      • Montreal, Canadá
        • CHUM-Hopital-Notre-Dame
      • Montreal, Canadá
        • MUHC- Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canadá
        • MUHC- Royal Victoria Hospital
      • Quebec, Canadá
        • Hôpital de L'Enfant-Jésus
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children,
      • Toronto, Canadá
        • Toronto General Hospital-Hemoglobinopathy
      • Vancouver, Canadá
        • Burrard Medical Building
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • The Ottawa Hospital-General Campus
  • España
      • Almeria, España
        • Hospital de Torrecárdenas
      • Badajoz, España
        • Hospital Infanta Cristina
      • Baracaldo, España
        • Hospital Cruces
      • Cadiz, España
        • Hospital Puerta del Mar
      • Canara, España
        • Hospital De Gran Canaria
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario La Paz
      • Manresa, España
        • Althaia : Xarxa Assistencial de Manresa
      • Santander, España
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Toledo, España
        • Hospital Virgen De La Salud
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario La Fe
      • Vigo, España
        • Hospital Xeral de Vigo
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital, UAMS College of Medicine
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Children's Hospital and Health Center of San Diego
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. Dupong Hospital for Children
    • Florida
      • Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32901
        • Osler Medical, Inc.
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32501
        • Hematalogy Oncology Associates
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St. Joseph's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • James A. Haley Veterans Hospital
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31403
        • Backus Children's Hospital, Memorial Health University Medical Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
        • Hematalogy Oncology Clinic
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49048
        • Borgess Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55405
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39762
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • The Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Schneider Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • PCTI
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
        • Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospitals of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the Kings Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • VCU Pediatric Hematology/Oncology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Seattle Cancer Care Alliance
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Athens, Grecia
        • General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia
        • Ippokration Hospital of Athens
      • Heraklion, Grecia
        • General Hospital of Heraklion Benizeleio-Pananeio
      • Ioannina, Grecia
        • University Hospital of Ioannina
      • Kalamata, Grecia
        • General Hospital of Kalamata
      • Karditsa, Grecia
        • Agia Sofia Hospital of Athens
      • Karditsa, Grecia
        • General Hospital of Karditsa
      • Kerkyra, Grecia
        • General Hospital of Athens
      • Korinthos, Grecia
        • General Hospital of Korinthos
      • Larisa, Grecia
        • General Hospital of Larisa Tsakalof 1
      • Mytilini, Grecia
        • General Hospital of Mytilini Vostaneio
      • Nikaia, Grecia
        • General State Hospital of Nikaia St. Panteleimon
      • Patra, Grecia
        • University Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki Agios Pavlos
      • Thessaloniki, Grecia
        • General Hospital Thessalonikis Hippokratio
      • Volos, Grecia
        • General Hospital of Volos
      • Xanthi, Grecia
        • General Hospital of Xanthi
  • Italia
      • Augusta, Italia
        • Presidio Ospedale Muscatello
      • Bari, Italia
        • A.O. Ospedale Policlinico Consorziale di Bari
      • Brindisi, Italia
        • Presidio Ospedaliero Antonio Perrino
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Carbonara di Bari, Italia
        • Ospedale Di Venere
      • Catania, Italia
        • Azienda Ospedali Vittorio Emanuele, Ferrarotto e San Bambino
      • Catania, Italia
        • Presidio Ospedaliero S. Bambino
      • Catania, Italia
        • PresidioOspedaliero S. Luigi Curro
      • Catanzaro, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Cicaccio
      • Cosenza, Italia
        • Ospedale civile dell'Annunziata
      • Empoli, Italia
        • Ospedale San Giuseppe
      • Ferrara, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Ferrara
      • Firenze, Italia
        • Azienda Ospedaliera A. Meyer
      • Genova, Italia
        • E.O. Ospedali Galliera
      • Itala, Italia
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Matera, Italia
        • Ospedale Madonna delle Grazie
      • Messina, Italia
        • Az. Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italia
        • Fondazione Ospedale
      • Modena, Italia
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
      • Napoli, Italia
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera V. Cervello
      • Palermo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Villa Sofia-CTO
      • Palermo, Italia
        • Presidio Ospedaliero Giovanni di Cristina
      • Pavia, Italia
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pesaro, Italia
        • Azienda Ospedaliera San Salvatore
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Ragusa, Italia
        • Azienda Ospedaliera Civile- Maria Paterno
      • Reggio Calabria, Italia
        • Azienda Ospedaliera Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma, Italia
        • Ospedale S. Eugenio
      • San Gavino Monreale- CA, Italia
        • Ospedale Nostra Signora di Bonaria
      • Sassari, Italia
        • Presidio Ospedaliero di Sassari-Ospedale SS
      • Sciacca, Italia
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Civili Riuniti di Sciacca
      • Talassemie, Italia
        • Ospedale Umberto I
      • Taranto, Italia
        • Presidio Ospedaliero Centrale
      • Torino, Italia
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Pavo
      • Adana, Pavo
        • Cukurova Universitesi
      • Ankara, Pavo
        • Hacettepe Universitesi
      • Antalya, Pavo
        • Akdeniz Universitesi
      • Gaziantep, Pavo
        • Gaziantep Universitesi
      • Isparta, Pavo
        • Suleyman Demirel
      • Istanbul, Pavo
        • Istanbul Universitesi
      • Izmir, Pavo
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi
      • Kayseri, Pavo
        • erciyes üniversitesi
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • AMC
      • Den Haag, Países Bajos
        • Haga ziekenhuis
      • Eindhoven, Países Bajos
        • Catharina-ziekenhuis
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus MC
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medisch Centrum, locatie Sophia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Evelina Hospital St. Thomas' Hospital
      • London, Reino Unido
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Reino Unido
        • The Royal Hospital London
      • London, Reino Unido
        • Whittington Hospital
      • Tooting, Reino Unido
        • St. George's Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia
        • Songklanagarind hospital
      • Khon Kaen, Tailandia
        • Srinagarind Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán
        • Kaohsiung Medical University Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwán
        • Chang Gung Children's Hospital
      • Tau-Yuan County, Taiwán
        • Tao-Yuan General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos mayores o iguales a 2 años de edad
  • Trastorno congénito documentado de los glóbulos rojos (p. ej., β-talasemia mayor, anemia de células falciformes, anemia de diamante-blackfan) que requiere transfusiones de sangre continuas

  • No se puede tratar adecuadamente con un quelante de hierro aprobado localmente debido a una de las siguientes razones:

    • Incumplimiento documentado, definido como haber tomado menos del 50 % de las dosis prescritas de la terapia de quelación en los 12 meses anteriores al ingreso al estudio
    • Contraindicaciones, toxicidades inaceptables y/o mala respuesta documentada a los quelantes de hierro aprobados localmente a pesar del cumplimiento adecuado
  • Antecedentes de al menos 20 transfusiones de sangre (equivalentes a 100 ml/kg de glóbulos rojos concentrados [PRBC])
  • Valor de ferritina sérica mayor o igual a 1000 µg/L
  • Capacidad para cumplir con todos los procedimientos, medicamentos y evaluaciones relacionados con el estudio

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento en curso con otro quelante de hierro (cualquier otra terapia de quelación de hierro debe suspenderse al menos 24 horas antes del ingreso al estudio).
  • Pacientes que cumplen los criterios de elegibilidad para cualquier otro protocolo de estudio clínico en curso patrocinado por Novartis con deferasirox y que tienen acceso geográfico a estos sitios
  • Pacientes que no pueden tolerar (o que tienen toxicidades inaceptables) el tratamiento previo con deferasirox
  • Creatinina sérica por encima del límite superior de lo normal en la selección.
  • Pacientes con ALT ≥ 500 U/L en la selección.
  • Evidencia de cataratas relacionadas con la quelación o pérdida de audición dentro de las 4 semanas anteriores a la línea de base
  • Embarazo (según lo indicado por la prueba de embarazo de β-HCG en suero en la selección para todas las pacientes con posibilidad de quedar embarazada) y pacientes que están amamantando
  • Pacientes tratados con un fármaco sistémico en investigación en las 4 semanas anteriores o con un fármaco tópico en investigación en los 7 días anteriores a la visita inicial

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
El deferasirox se administró por vía oral una vez al día, 30 minutos antes del desayuno. La dosificación se basó en el peso corporal del participante. La dosis inicial se determinó por la frecuencia de las transfusiones de sangre y la dosis diaria inicial recomendada de deferasirox es de 20 mg/kg de peso corporal para pacientes que reciben transfusiones de sangre, 10 mg/kg para pacientes que reciben transfusiones menos frecuentes/exanguinotransfusión y 30 mg/kg para pacientes recibiendo transfusiones de sangre más frecuentes.
Droga: Deferasirox
Comprimidos de 125 mg, 250 mg y 500 mg. La dosis se calculó en función del peso corporal del participante. Las tabletas se dispersaron en agua, jugo de naranja o manzana y se tomaron por vía oral una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de seguridad de deferasirox basado en la administración de medicamentos y la notificación de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (la mediana del tiempo de exposición al fármaco fue de aproximadamente 30 semanas; la exposición máxima fue de 104 semanas)
Seguridad evaluada por el número de participantes con muerte, eventos adversos graves (SAE) y/o eventos adversos (EA) que llevaron a la interrupción o suspensión del fármaco del estudio. Nota: solo se resumen los EA emergentes del tratamiento.
Desde el inicio hasta el final del estudio (la mediana del tiempo de exposición al fármaco fue de aproximadamente 30 semanas; la exposición máxima fue de 104 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio en los valores de ferritina sérica desde el inicio hasta la finalización del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (la mediana del tiempo de exposición al fármaco fue de aproximadamente 30 semanas; la exposición máxima fue de 104 semanas)
El número de participantes con Mejoría, Sin cambio o Empeoramiento en los niveles de categoría de ferritina sérica al final del estudio en comparación con la línea de base. Los niveles de ferritina sérica en µg/L se dividieron en 6 categorías: (<1000), (1000-<2500), (2500-<4000), (4000-<5500), (5500-<7000) y (>= 7000). La mejora se definió como un cambio a una categoría más baja al final del estudio en comparación con la categoría inicial. El empeoramiento se definió como un cambio a una categoría superior al final del estudio en comparación con la categoría inicial. Ningún cambio hubo ningún cambio en la categoría al final del estudio desde el inicio.
Desde el inicio hasta el final del estudio (la mediana del tiempo de exposición al fármaco fue de aproximadamente 30 semanas; la exposición máxima fue de 104 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de octubre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de octubre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

7 de junio de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2011

Última verificación

1 de junio de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A2203

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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