Estudio del Factor VIII Porcino Recombinante (FVIII) en Hemofilia e Inhibidores del FVIII
Un estudio abierto de la actividad hemostática, la farmacocinética y la seguridad de OBI-1 (FVIII porcino recombinante con eliminación del dominio B), cuando se administra por inyección intravenosa, para controlar los episodios de sangrado que no amenazan la vida ni las extremidades en pacientes con hemofilia A congénita Con un inhibidor del FVIII humano
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal del estudio es evaluar la actividad hemostática de OBI-1 para controlar un episodio hemorrágico en pacientes con hemofilia A con inhibidores que experimentan un episodio hemorrágico que no pone en peligro la vida o las extremidades.
Los objetivos secundarios de este estudio serán evaluar:
- seguridad de OBI-1,
- respuestas de anticuerpos seriales anti-OBI-1 y anti-inhibidor del factor VIII humano (fVIII) después de la administración terapéutica de OBI-1, y
- farmacocinética de OBI-1 administrado para controlar un episodio hemorrágico.
Después de calificar para el estudio en una visita de selección, los pacientes acudirán al investigador para el tratamiento de un episodio de sangrado calificado. Después de tomar muestras de sangre de referencia para determinar el título del inhibidor, se administrará por vía intravenosa una dosis de carga de OBI-1, calculada para inactivar el inhibidor. Después de extraer una muestra de sangre para medir el título del inhibidor y el nivel de fVIII, se administra una dosis de tratamiento de 50 U/kg. Se extraerán muestras de sangre en serie para determinar los niveles de fVIII para la farmacocinética. En intervalos de 6 horas, se pueden administrar dosis de tratamiento adicionales, a niveles de dosis crecientes hasta 150 U/kg, si es necesario. Se programan evaluaciones de seguridad de seguimiento, a partir del día 14; se medirán los títulos de inhibidores contra fVIII humano y OBI-1 para evaluar la elegibilidad continua.
Un segundo episodio de sangrado calificado será tratado como el primero, pero sin muestras farmacocinéticas. Si el título de inhibidor de OBI-1 del paciente aumenta a > 20 Bu, se suspenderán los tratamientos posteriores con OBI-1 hasta que el título disminuya a 20 Bu o menos. El tercer episodio de tratamiento y los subsiguientes pueden ser autoadministrados por el paciente, bajo estricta supervisión del investigador, en el hogar.
El estudio continuará hasta que al menos 12 pacientes hayan recibido al menos 24 tratamientos, a menos que el Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMC) recomiende un cambio en los cálculos de dosificación antes.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Blue Bell, Pennsylvania, Estados Unidos, 19422
- Octagen Corporation
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes deben cumplir al menos los siguientes criterios para participar en el ensayo:
- Edad mínima de 12 años.
- Diagnóstico clínico de hemofilia A congénita con inhibidor actual de fVIII humano O se sabe que el paciente ha desarrollado una respuesta anamnésica de anticuerpos anti-inhibidor de fVIII humano a fVIII humano en el pasado.
- Título de anticuerpos inhibidores de OBI-1 < 20 Unidades Bethesda en la selección.
- Sangrado de tejidos blandos o articulaciones sin complicaciones, u otro episodio de sangrado que no ponga en peligro la vida o las extremidades.
Criterio de exclusión:
Los pacientes no serán elegibles para participar si cualquiera de los siguientes está presente:
- El plan de tratamiento actual para cualquier episodio hemorrágico agudo incorpora el uso de fVIII humano (recombinante o derivado de plasma).
- Presencia de cualquier episodio hemorrágico que ponga en peligro la vida o las extremidades (definido)
- El paciente recibió cualquier fVIII humano o concentrado de complejo de protrombina (PCC), dentro de los 7 días anteriores a la selección, O recibió cualquier PCC dentro de los 7 días anteriores al tratamiento con OBI-1.
- El paciente ha recibido fVIIa humano recombinante (rVIIa) en los 3 días anteriores a la selección O en los 3 días anteriores al tratamiento con OBI-1.
- Enfermedad hepática significativa o enfermedad renal
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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El porcentaje de episodios de tratamiento exitosos, definido como haber logrado el control del episodio hemorrágico dentro de Una Dosis de Carga y 8 o menos Dosis de Tratamiento, con un límite de dosis de 1000 U/kg en 24 horas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Eventos adversos y eventos adversos graves observados a lo largo del curso del estudio
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Patrón de respuesta de anticuerpos inhibitorios a OBI-1 después de los tratamientos
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El porcentaje de pacientes que continúan calificando porque su título de anti-OBI-1 permanece en 20 Bu o menos
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Farmacocinética de OBI-1 cuando se administra para el tratamiento de un episodio de sangrado calificado, en ausencia de un anticuerpo inhibidor de OBI-1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Josef N Mueksch, MD, MBA, Octagen Corporation
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OBI-1 - 201
- NIH Grant 2R44 HL064497-02
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