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N-acetilcisteína en insuficiencia hepática aguda pediátrica sin paracetamol

16 de junio de 2016 actualizado por: Robert Squires, Jr., University of Pittsburgh

Un estudio multicéntrico de la seguridad y eficacia de la N-acetilcisteína en el tratamiento de la insuficiencia hepática aguda en pacientes pediátricos no causados ​​por acetaminofén.

Hemos completado la inscripción de pacientes en el ensayo doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de N-acetilcisteína (NAC) intravenosa (IV) frente a placebo para el tratamiento de la IHA sin paracetamol. El propósito de este estudio es examinar la seguridad y la eficacia de la NAC intravenosa en niños con IHA para quienes no se dispone de antídoto u otro tratamiento específico. La inclusión en el estudio NAC requería la inscripción en el registro del estudio de insuficiencia hepática aguda pediátrica (PALF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Grupo de Estudio de Insuficiencia Hepática Aguda Pediátrica (PALF) para identificar, caracterizar y desarrollar estrategias de manejo para bebés, niños y adolescentes que presentan insuficiencia hepática aguda. El grupo de estudio PALF incluye 20 sitios (17 en los Estados Unidos, 2 en el Reino Unido y 1 en Canadá). El objetivo principal del estudio Insuficiencia hepática aguda pediátrica (PALF, por sus siglas en inglés) es recopilar, mantener, analizar e informar datos clínicos, epidemiológicos y de resultados en niños con IHA, incluida la información derivada de muestras biológicas.

Los pacientes inscritos en el registro del estudio PALF pudieron inscribirse en el estudio NAC siempre que cumplieran los criterios adicionales de inclusión/exclusión requeridos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

184

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for sick children
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • University of Colorado, Denver Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Harvard University, Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia-Presbyterian
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • University of Washington
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SE59RS
        • King's College Hospital (London, UK)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cumplir con los criterios de ingreso y estar inscrito en la base de datos prospectiva de insuficiencia hepática aguda pediátrica.
  • Capaz de ser evaluado e iniciar tratamiento dentro de las primeras 24 horas de hospitalización
  • Los pacientes transferidos de hospitales remitentes al sitio del estudio pueden ser considerados para la inscripción, siempre que no se haya iniciado ningún otro protocolo de tratamiento y que no se haya utilizado o esté contemplado ningún dispositivo de soporte hepático (BAL, dispositivo extracorpóreo de asistencia hepática, perfusión de cerdo transgénico).
  • El uso de infusiones de plasma fresco congelado no descalificará a los pacientes para participar.

Criterio de exclusión:

  • mayores de 18 años
  • el embarazo
  • ALF que es secundaria a toxicidad aguda por paracetamol, intoxicación por hongos o una neoplasia maligna conocida.
  • Pacientes que muestran signos de hernia cerebral, tienen hipotensión arterial intratable, requieren fármacos inotrópicos o muestran signos de sepsis (temperatura ≥ 39,5o C o bacteriemia) en el momento de la inscripción
  • No se realizará ninguna exclusión por motivos de raza, etnia o género.
  • Los criterios de inclusión de mujeres y minorías serán los establecidos en las directrices del NIH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: N-acetilcisteína (NAC)
Los niños elegibles se asignaron de forma adaptativa por edad (menores de 2 años o al menos 2 años) y encefalopatía hepática (grado 0-1 o 2-4) para recibir N-acetilcisteína (150 mg/kg/d) en 5% dextrosa (D5W) infundida durante 24 horas hasta por 7 días consecutivos
Droga: N-acetilcisteína
El fármaco del estudio se administra como una infusión continua a una dosis de 150 mg/kg/día hasta 7 días después del ingreso al estudio. La infusión se interrumpe en el momento de la muerte, el trasplante de hígado o el alta.
Otros nombres:
  • Mucomista
Comparador de placebos: placebo
Los niños elegibles se asignaron de forma adaptativa dentro de estratos definidos por edad (menores de 2 años o al menos 2 años) y encefalopatía hepática (grado 0-1 o 2-4) para recibir dextrosa al 5% (D5W) infundida durante 24 horas para hasta 7 consecutivos
Droga: Placebo
Los niños elegibles se asignaron de forma adaptativa dentro de estratos definidos por edad (menores de 2 años o al menos 2 años) y encefalopatía hepática (grado 0-1 o 2-4) para recibir N-acetilcisteína (150 mg/kg/d) en dextrosa al 5% (D5W) y agua o placebo consistente en un volumen igual de D5W solo. Los volúmenes se ajustaron para niños pequeños. Los medicamentos del estudio se infundieron durante 24 horas durante un máximo de 7 días consecutivos en una línea dedicada sin otros medicamentos. El tratamiento se interrumpió antes de los 7 días en caso de alta hospitalaria, trasplante de hígado o muerte dentro de los 7 días posteriores a la aleatorización.
Otros nombres:
  • dextrosa en agua

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia
Periodo de tiempo: Un año después de la aleatorización
Supervivencia espontánea sin trasplante más supervivencia después del trasplante
Un año después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuperacion espontanea
Periodo de tiempo: Un año después de la aleatorización
Supervivencia sin trasplante hepático
Un año después de la aleatorización
Porcentaje acumulativo de incidencia de trasplante por 1 año
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año de la aleatorización
Dentro de 1 año de la aleatorización
Duración de la estancia en el hospital
Periodo de tiempo: Aleatorización al alta hospitalaria
Aleatorización al alta hospitalaria
Duración categorizada de la estancia en la UCI
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
La duración de la estancia en la UCI se clasificó como el número de días en la UCI dentro de los 7 días posteriores a la aleatorización, a menos que el participante muriera o recibiera un LTx dentro de este período de tiempo. Se crearon categorías especiales para estos casos.
Dentro de los 7 días de la aleatorización
Número de sistemas de órganos que fallan
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
Dentro de los 7 días de la aleatorización
Grado más alto de coma de encefalopatía hepática
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
Los criterios de West Haven para la encefalopatía hepática (Grado 0 - IV) se utilizan para participantes > 3 años de edad. Coma grado IV indica un participante que está comatoso, sin reflejos, descerebrado y tiene cambios anormales en el EEG con actividad delta muy lenta. Para los participantes menores de 3 años se utilizó la escala de Whittington. La escala de Whittington no utiliza cambios EEG y tiene solo 3 niveles, Temprano (grados I y II), Medio (III) con somnolencia, estupor, combatividad y Tardío (IV) para participantes que están comatosos con ausencia de reflejos y posturas de descerebración o decorticación .
Dentro de los 7 días de la aleatorización
Complicación infecciosa
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
Dentro de los 7 días de la aleatorización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Pittsburgh

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Investigador principal: Robert H Squires, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2000

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2009

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de noviembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de noviembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de julio de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2016

Última verificación

1 de junio de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB #: 0608007
  • U01DK072146 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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