- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00248625
N-acetilcisteína en insuficiencia hepática aguda pediátrica sin paracetamol
Un estudio multicéntrico de la seguridad y eficacia de la N-acetilcisteína en el tratamiento de la insuficiencia hepática aguda en pacientes pediátricos no causados por acetaminofén.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El Grupo de Estudio de Insuficiencia Hepática Aguda Pediátrica (PALF) para identificar, caracterizar y desarrollar estrategias de manejo para bebés, niños y adolescentes que presentan insuficiencia hepática aguda. El grupo de estudio PALF incluye 20 sitios (17 en los Estados Unidos, 2 en el Reino Unido y 1 en Canadá). El objetivo principal del estudio Insuficiencia hepática aguda pediátrica (PALF, por sus siglas en inglés) es recopilar, mantener, analizar e informar datos clínicos, epidemiológicos y de resultados en niños con IHA, incluida la información derivada de muestras biológicas.
Los pacientes inscritos en el registro del estudio PALF pudieron inscribirse en el estudio NAC siempre que cumplieran los criterios adicionales de inclusión/exclusión requeridos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for sick children
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- University of Colorado, Denver Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Harvard University, Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia-Presbyterian
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- University of Cincinnati, Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- University of Washington
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
London, Reino Unido, SE59RS
- King's College Hospital (London, UK)
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplir con los criterios de ingreso y estar inscrito en la base de datos prospectiva de insuficiencia hepática aguda pediátrica.
- Capaz de ser evaluado e iniciar tratamiento dentro de las primeras 24 horas de hospitalización
- Los pacientes transferidos de hospitales remitentes al sitio del estudio pueden ser considerados para la inscripción, siempre que no se haya iniciado ningún otro protocolo de tratamiento y que no se haya utilizado o esté contemplado ningún dispositivo de soporte hepático (BAL, dispositivo extracorpóreo de asistencia hepática, perfusión de cerdo transgénico).
- El uso de infusiones de plasma fresco congelado no descalificará a los pacientes para participar.
Criterio de exclusión:
- mayores de 18 años
- el embarazo
- ALF que es secundaria a toxicidad aguda por paracetamol, intoxicación por hongos o una neoplasia maligna conocida.
- Pacientes que muestran signos de hernia cerebral, tienen hipotensión arterial intratable, requieren fármacos inotrópicos o muestran signos de sepsis (temperatura ≥ 39,5o C o bacteriemia) en el momento de la inscripción
- No se realizará ninguna exclusión por motivos de raza, etnia o género.
- Los criterios de inclusión de mujeres y minorías serán los establecidos en las directrices del NIH
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Comparador activo: N-acetilcisteína (NAC)
Los niños elegibles se asignaron de forma adaptativa por edad (menores de 2 años o al menos 2 años) y encefalopatía hepática (grado 0-1 o 2-4) para recibir N-acetilcisteína (150 mg/kg/d) en 5% dextrosa (D5W) infundida durante 24 horas hasta por 7 días consecutivos
|
El fármaco del estudio se administra como una infusión continua a una dosis de 150 mg/kg/día hasta 7 días después del ingreso al estudio.
La infusión se interrumpe en el momento de la muerte, el trasplante de hígado o el alta.
Otros nombres:
|
Comparador de placebos: placebo
Los niños elegibles se asignaron de forma adaptativa dentro de estratos definidos por edad (menores de 2 años o al menos 2 años) y encefalopatía hepática (grado 0-1 o 2-4) para recibir dextrosa al 5% (D5W) infundida durante 24 horas para hasta 7 consecutivos
|
Los niños elegibles se asignaron de forma adaptativa dentro de estratos definidos por edad (menores de 2 años o al menos 2 años) y encefalopatía hepática (grado 0-1 o 2-4) para recibir N-acetilcisteína (150 mg/kg/d) en dextrosa al 5% (D5W) y agua o placebo consistente en un volumen igual de D5W solo.
Los volúmenes se ajustaron para niños pequeños.
Los medicamentos del estudio se infundieron durante 24 horas durante un máximo de 7 días consecutivos en una línea dedicada sin otros medicamentos.
El tratamiento se interrumpió antes de los 7 días en caso de alta hospitalaria, trasplante de hígado o muerte dentro de los 7 días posteriores a la aleatorización.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Supervivencia
Periodo de tiempo: Un año después de la aleatorización
|
Supervivencia espontánea sin trasplante más supervivencia después del trasplante
|
Un año después de la aleatorización
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Recuperacion espontanea
Periodo de tiempo: Un año después de la aleatorización
|
Supervivencia sin trasplante hepático
|
Un año después de la aleatorización
|
Porcentaje acumulativo de incidencia de trasplante por 1 año
Periodo de tiempo: Dentro de 1 año de la aleatorización
|
Dentro de 1 año de la aleatorización
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|
Duración de la estancia en el hospital
Periodo de tiempo: Aleatorización al alta hospitalaria
|
Aleatorización al alta hospitalaria
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|
Duración categorizada de la estancia en la UCI
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
|
La duración de la estancia en la UCI se clasificó como el número de días en la UCI dentro de los 7 días posteriores a la aleatorización, a menos que el participante muriera o recibiera un LTx dentro de este período de tiempo.
Se crearon categorías especiales para estos casos.
|
Dentro de los 7 días de la aleatorización
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Número de sistemas de órganos que fallan
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
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Dentro de los 7 días de la aleatorización
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Grado más alto de coma de encefalopatía hepática
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
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Los criterios de West Haven para la encefalopatía hepática (Grado 0 - IV) se utilizan para participantes > 3 años de edad.
Coma grado IV indica un participante que está comatoso, sin reflejos, descerebrado y tiene cambios anormales en el EEG con actividad delta muy lenta.
Para los participantes menores de 3 años se utilizó la escala de Whittington.
La escala de Whittington no utiliza cambios EEG y tiene solo 3 niveles, Temprano (grados I y II), Medio (III) con somnolencia, estupor, combatividad y Tardío (IV) para participantes que están comatosos con ausencia de reflejos y posturas de descerebración o decorticación .
|
Dentro de los 7 días de la aleatorización
|
Complicación infecciosa
Periodo de tiempo: Dentro de los 7 días de la aleatorización
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Dentro de los 7 días de la aleatorización
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Robert H Squires, M.D., Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Narkewicz MR, Dell Olio D, Karpen SJ, Murray KF, Schwarz K, Yazigi N, Zhang S, Belle SH, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Pattern of diagnostic evaluation for the causes of pediatric acute liver failure: an opportunity for quality improvement. J Pediatr. 2009 Dec;155(6):801-806.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2009.06.005. Epub 2009 Jul 29.
- Rudnick DA, Dietzen DJ, Turmelle YP, Shepherd R, Zhang S, Belle SH, Squires R; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Serum alpha-NH-butyric acid may predict spontaneous survival in pediatric acute liver failure. Pediatr Transplant. 2009 Mar;13(2):223-30. doi: 10.1111/j.1399-3046.2008.00998.x. Epub 2008 Jul 17.
- James LP, Alonso EM, Hynan LS, Hinson JA, Davern TJ, Lee WM, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Detection of acetaminophen protein adducts in children with acute liver failure of indeterminate cause. Pediatrics. 2006 Sep;118(3):e676-81. doi: 10.1542/peds.2006-0069.
- Squires RH Jr, Shneider BL, Bucuvalas J, Alonso E, Sokol RJ, Narkewicz MR, Dhawan A, Rosenthal P, Rodriguez-Baez N, Murray KF, Horslen S, Martin MG, Lopez MJ, Soriano H, McGuire BM, Jonas MM, Yazigi N, Shepherd RW, Schwarz K, Lobritto S, Thomas DW, Lavine JE, Karpen S, Ng V, Kelly D, Simonds N, Hynan LS. Acute liver failure in children: the first 348 patients in the pediatric acute liver failure study group. J Pediatr. 2006 May;148(5):652-658. doi: 10.1016/j.jpeds.2005.12.051.
- Alonso EM. Acute liver failure in children: the role of defects in fatty acid oxidation. Hepatology. 2005 Apr;41(4):696-9. doi: 10.1002/hep.20680. No abstract available.
- Shneider BL, Rinaldo P, Emre S, Bucuvalas J, Squires R, Narkewicz M, Gondolesi G, Magid M, Morotti R, Hynan LS. Abnormal concentrations of esterified carnitine in bile: a feature of pediatric acute liver failure with poor prognosis. Hepatology. 2005 Apr;41(4):717-21. doi: 10.1002/hep.20631.
- Sundaram SS, Alonso EM, Narkewicz MR, Zhang S, Squires RH; Pediatric Acute Liver Failure Study Group. Characterization and outcomes of young infants with acute liver failure. J Pediatr. 2011 Nov;159(5):813-818.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.04.016. Epub 2011 May 31.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Insuficiencia hepática
- Insuficiencia hepática
- Encefalopatía hepática
- Enfermedades Cerebrales
- Insuficiencia Hepática, Aguda
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes Protectores
- Agentes del sistema respiratorio
- Antioxidantes
- Antídotos
- Eliminadores de radicales libres
- Expectorantes
- Acetilcisteína
- N-monoacetilcistina
Otros números de identificación del estudio
- IRB #: 0608007
- U01DK072146 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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