Seguridad del tratamiento con células madre autólogas para la lesión cerebral traumática en niños

La lesión cerebral traumática (TBI) contribuye al 50% de todas las muertes por trauma. La tasa de mortalidad de los niños después de una lesión cerebral traumática grave (escala de coma de Glasgow < 9) oscila entre el 14 y el 24 %. Actualmente no existe una terapia para revertir la lesión primaria asociada con TBI. Las células precursoras de la médula ósea (BMPC) o las fracciones celulares mononucleares de la médula ósea contienen células madre mesenquimales (MSC) y células madre hematopoyéticas (HSC). Estas células son un componente de la médula ósea que migran preferentemente al sitio de la lesión cerebral y se diferencian en neuronas y elementos de soporte celular, lo que mejora el resultado funcional en los animales. El objetivo principal de este estudio es determinar si la recolección de BMPC y el trasplante autólogo son seguros en niños después de una TBI. El objetivo secundario es determinar si el resultado funcional tardío mejora con el trasplante autólogo de BMPC en comparación con los controles concomitantes de la misma edad y gravedad. La seguridad se determinará mediante el control de la hemodinámica cerebral y sistémica durante la recolección y el trasplante, los eventos neurológicos (convulsiones, cambios en la GCS, accidente cerebrovascular), inflamación/lesión en el sitio local y lesión orgánica secundaria. Los resultados tardíos se determinarán utilizando las puntuaciones de resultados de Glasgow corregidas por edad y una batería de medidas de resultados funcionales. In vitro, se estudiará una alícuota de células recolectadas de pacientes para marcarlas con magnetodendrímeros como estudio de factibilidad, y estas células no se reinfundirán a los pacientes. El criterio de valoración principal es evaluar la seguridad de la recolección/trasplante de BMPC autólogas en la fase de lesión aguda (estancia hospitalaria) y el criterio de valoración secundario es evaluar la eficacia a través de un seguimiento de 1 y 6 meses después de la lesión. El fundamento para el uso del trasplante autólogo de BMPC se basa en un gran volumen de datos de animales in vitro e in vivo (consulte la sección de antecedentes e importancia). La justificación para utilizar a los niños como población primaria es que los niños tienen una mayor plasticidad neurológica con un patrón de lesión único en comparación con los adultos. Los niños tienen más probabilidades de sufrir una LCT aislada que es más difusa y menos probable que sea secundaria a acumulaciones de líquido extraaxiales. Los pacientes de 5 a 14 años de edad con GCS de 5 a 8 serán considerados para participar en el estudio. Dentro de las 24 a 36 horas posteriores a la lesión, los pacientes inscritos se someterán a una recolección de médula ósea/separación y reinfusión de BMPC. Se realizará un seguimiento diario de las medidas de los resultados de seguridad y de los resultados neurológicos a largo plazo. Este estudio debe determinar si la recolección de médula ósea, la separación de BMPC y la reinfusión son seguras en niños después de una LCT grave.