Un estudio de la eficacia y seguridad de la risperidona frente a un placebo en el tratamiento de niños con trastorno autista y otros trastornos generalizados del desarrollo (PDD)

Los Trastornos Generalizados del Desarrollo (PDD) son un grupo de trastornos neuropsiquiátricos, incluido el trastorno autista, caracterizado por retrasos y desviaciones específicas en el desarrollo social, comunicativo y cognitivo con un inicio típico en los primeros años de vida. Los niños con PDD pueden mostrar múltiples síntomas graves, como hiperactividad, falta de atención, comportamiento impulsivo y agresivo, movimientos o patrones de habla repetitivos, trastornos del sueño, gritos y comportamiento auto agresivo. Los estudios de fármacos realizados hasta la fecha han sugerido que diferentes síntomas conductuales de los PDD responden a los neurolépticos, como la risperidona. Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia de la risperidona (0,02 a 0,06 mg/kg/día) en comparación con el placebo en el tratamiento de los síntomas conductuales en niños de 5 a 12 años con Trastornos Generalizados del Desarrollo. (PDD). Los pacientes reciben la medicación del estudio (risperidona o placebo) por vía oral una vez al día en dosis gradualmente crecientes hasta un máximo de 0,06 mg/kg, ajustadas a intervalos semanales para lograr una eficacia óptima y minimizar cualquier intolerancia al fármaco. El tratamiento continúa con la dosis óptima hasta la Semana 8. Un padre o cuidador evalúa el comportamiento y los síntomas del niño en visitas programadas al consultorio durante el curso del tratamiento. La medida principal de la eficacia es el cambio en la Subescala de Irritabilidad de la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) y otras subescalas de ABC al final del tratamiento en comparación con el valor inicial. Las evaluaciones adicionales de efectividad incluyen: el Formulario de calificación de comportamiento infantil de Nisonger (N-CBRF); la Escala Analógica Visual (EVA), una medida del síntoma más preocupante del paciente; y la Impresión Clínica Global (CGI) de la gravedad general del trastorno. Las evaluaciones de seguridad incluyen la incidencia de eventos adversos a lo largo del estudio; medición de los signos vitales (pulso, temperatura, presión arterial), peso corporal y evaluación de la presencia y la gravedad de los síntomas extrapiramidales mediante la Escala de calificación de síntomas extrapiramidales (ESRS) a intervalos específicos; pruebas de laboratorio clínico (hematología, bioquímica, análisis de orina) antes del inicio del estudio y al final del tratamiento. La hipótesis del estudio es que la risperidona es más eficaz que el placebo para el tratamiento de los síntomas conductuales en niños de 5 a 12 años con Trastornos Generalizados del Desarrollo (PDD). Solución oral de risperidona de 1 mg/ml o placebo, por vía oral, una vez al día. Días 1 - 2, la dosis es de 0,01 mg/kg de peso corporal. La dosis de los días 3 a 7 es de 0,02 mg/kg, aumentando los días 8 a 14 a 0,04 mg/kg (máximo) y 0,06 mg/kg (máximo) durante 8 semanas. La dosis puede ajustarse a criterio del investigador.