Zemaira en sujetos con enfisema debido a la deficiencia del inhibidor de la proteinasa alfa1

Criterios de inclusión:

• 18 a 65 años de edad y dispuesto a firmar consentimiento informado.
• Hombres y mujeres no embarazadas ni lactantes cuya prueba de detección de embarazo sea negativa y que estén usando métodos anticonceptivos que el investigador considere confiables.
• Diagnóstico de deficiencia del inhibidor de proteinasa alfa1 (A1-PI) (niveles séricos de A1-PI < 11 μM o < 80 mg/dL). Esto incluye sujetos recién diagnosticados, sujetos no tratados previamente, sujetos tratados actualmente y sujetos que actualmente no están en terapia de tratamiento pero en tratamiento en el pasado.
• Sujetos con enfisema y volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥ 35% y ≤ 70% (previsto).
• Sin signos de infección crónica o aguda por Hepatitis A, Hepatitis B, Hepatitis C o VIH (serologías negativas para VIH y hepatitis viral). En caso de serologías positivas para hepatitis viral, se debe disponer del estado vacunal o IgM negativo.

Criterio de exclusión:

• Cualquier enfermedad crónica relevante o antecedentes de enfermedades relevantes (p. ej., insuficiencia renal grave), excepto enfermedades respiratorias o hepáticas secundarias a la deficiencia del inhibidor de proteinasa alfa1. Los sujetos con enfermedades crónicas bien controladas pueden incluirse después de consultar con el médico tratante y el patrocinador.
• Evidencia actual de abuso de alcohol o historial de abuso de drogas ilegales y/o prescritas legalmente, como barbitúricos, benzodiazepinas, anfetaminas, cocaína, opioides y cannabinoides.
• Antecedentes de alergia, reacción anafiláctica o respuesta sistémica grave a productos derivados del plasma humano, o hipersensibilidad conocida al manitol, o antecedentes de reacciones adversas previas al manitol.
• Historia de reacciones transfusionales.
• Deficiencia selectiva de IgA.
• Enfermedad aguda en la semana anterior a la primera administración del medicamento en investigación (IMP). Es posible el comienzo del tratamiento después de la recuperación.
• Fumador actual de tabaco (debe dejar de fumar al menos 6 meses antes de la inclusión en el estudio). Sujetos con una prueba de cotinina positiva debido a la terapia de reemplazo de nicotina (p. parches, chicles) o tabaco son elegibles.
• Condiciones o comportamientos que interfieren con la asistencia a las visitas programadas del estudio en opinión del investigador.
• Historial de incumplimiento.
• Administración de cualquier otro nuevo fármaco experimental o participación en una investigación de un producto comercializado dentro del mes anterior a la fecha de la visita de selección.
• Incapacidad para realizar los procedimientos de estudio necesarios.
• Trasplante de pulmón, cirugía de reducción de volumen pulmonar o lobectomía o estar en lista de espera para cualquiera de estas cirugías.