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Micofenolato para sarcoidosis pulmonar

14 de junio de 2018 actualizado por: Medical University of South Carolina
Los corticosteroides son actualmente el fármaco de elección para el tratamiento de la sarcoidosis pulmonar. Sin embargo, los corticosteroides están asociados con muchos efectos secundarios significativos. Por este motivo, sería beneficioso encontrar un agente alternativo a los corticoides para el tratamiento de la sarcoidosis pulmonar. Este estudio es un ensayo abierto de micofenolato para la sarcoidosis pulmonar de nueva aparición. Los pacientes son candidatos para este estudio si tienen sarcoidosis pulmonar comprobada mediante biopsia y una capacidad vital o FEV1 inferior al 80 % del valor previsto. Los pacientes deben someterse a una broncoscopia donde no solo se requiere el diagnóstico de sarcoidosis pulmonar, sino que además se obtienen células del lavado broncoalveolar. Si a los pacientes se les diagnostica sarcoidosis pulmonar, se les administra una dosis inicial de 500 mg BID de micofenolato durante 1 semana. Si sus recuentos sanguíneos no se ven afectados por esta dosis y no tienen síntomas significativos que se crea que están relacionados con el medicamento, entonces su dosis se aumenta a 1 g dos veces al día durante las 9 semanas restantes del estudio (el tiempo total de tratamiento con el medicamento del estudio es de 10 semanas). ). Los pacientes son seguidos con múltiples visitas de estudio. En estas visitas se realizan análisis de sangre para asegurarse de que no haya efectos secundarios significativos del micofenolato. Además, a los pacientes se les realiza un historial y un examen físico para evaluar el estado clínico de su sarcoidosis y detectar efectos secundarios del micofenolato. Al finalizar las 10 semanas de terapia con micofenolato, los pacientes se someten a una segunda broncoscopia con lavado broncoalveolar para obtener células para análisis. Los pacientes son evaluados con espirometría, medidas de dificultad para respirar (disnea) y una escala de calidad de vida (SF36) en visitas seriadas durante su estudio. El criterio principal de valoración del estudio es una CVF mejorada, sin cambios o peor. Se espera que este estudio piloto sugiera que el micofenolato es una opción de tratamiento razonable para la sarcoidosis pulmonar de nueva aparición.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

20

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Nueva sarcoidosis pulmonar aguda definida como una FVC o FEV1 inferior al 80 por ciento del valor teórico más síntomas de empeoramiento de la disnea, tos, dolor torácico o sibilancias en pacientes sin antecedentes de sarcoidosis pulmonar. Todos estos pacientes también requerirán una broncoscopia con biopsia transbronquial que demuestre granulomas no caseificantes de causa desconocida. Estos pacientes suelen ser tratados por sarcoidosis pulmonar aguda. Las muestras de biopsia transbronquial deben tener tinciones negativas para micobacterias y hongos.

> 18 años de edad

Firmar un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión

  1. Historia previa de una reacción adversa al micofenolato.
  2. Uso actual de otro medicamento inmunosupresor.
  3. Antecedentes de hepatitis activa u otra enfermedad hepática significativa con la excepción de sarcoidosis hepática comprobada o supuesta.
  4. Historia previa de cáncer de piel.
  5. Enfermedad de úlcera péptica activa
  6. Hembra gestante y/o lactante
  7. Creatinina sérica > 2,0 mg/dl
  8. Bilirrubina sérica > 3,0 mg/dl
  9. WBC < 4000/cu mm3
  10. Ha demostrado incumplimiento en el pasado
  11. Abuso actual de alcohol o drogas
  12. Evidencia de sarcoidosis significativa en órganos extrapulmonares que requiere terapia de tal manera que las dosis de micofenolato no puedan reducirse si la sarcoidosis pulmonar es estable o mejora.
  13. Antecedentes de enfermedad previa grave del sistema digestivo.
  14. Pacientes que toman azatioprina
  15. Pacientes que toman colestiramina u otros medicamentos que afectan la recirculación enterohepática
  16. Pacientes con síndrome de Lesch-Nyhan o Kelley-Seegmiller
  17. Los pacientes deben estar dispuestos a no recibir vacunas vivas durante el estudio.
  18. Pacientes con fenilcetonuria
  19. Pacientes con transaminasas séricas elevadas o bilirrubina total al inicio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2003

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de agosto de 2006

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de agosto de 2006

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de diciembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

6 de diciembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

18 de junio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2018

Última verificación

1 de abril de 2018

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Sarcoidosis pulmonar

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