Trasplante de células madre de la enfermedad de Crohn
10 de febrero de 2014 actualizado por: Richard Burt, MD, Northwestern University
Trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas no mieloablativas (CDNST, por sus siglas en inglés) de la enfermedad de Crohn versus terapia estándar
La enfermedad de Crohn (EC) es una enfermedad crónica, mediada inmunológicamente, probablemente inducida por la exposición del intestino a un antígeno o antígenos similares al intestino, a los que se pierde la tolerancia inmunológica o se produce una inmunidad desregulada.
La enfermedad tiene un curso variable, desde una enfermedad leve, intermitentemente activa que requiere solo terapia sintomática hasta una enfermedad fulminante que requiere terapia inmunosupresora potencialmente peligrosa, cirugía o ambas.
El defecto molecular que causa la EC no se ha caracterizado, pero probablemente implica una función anormal de las células T.
Aunque la EC a menudo responde a la medicación inmunosupresora, incluidos los corticosteroides, la azatioprina y la 6-mercaptopurina, a los medicamentos antiinflamatorios como el 5 aminosalicilato (5 ASA) o a algunos agentes antimicrobianos, incluido el metronidazol, ninguna terapia ha sido curativa.
En pacientes con EC grave, que no han respondido a los corticosteroides, azatioprina, 5 ASA, metronidazol e infliximab, proponemos comparar la eficacia del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas no mieloablativo (CDNST, por sus siglas en inglés) de la enfermedad de Crohn con la terapia estándar.
La actividad subsiguiente de la enfermedad será seguida por (1) el índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI), (2) un índice de gravedad más global, el índice de gravedad de Crohn, (3) el tipo y la cantidad de terapia para la EC y (4) la evaluación clínica, hematológica. y estudios bioquímicos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 55 años (ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años o más y menos de 55 años en el momento de la evaluación previa al trasplante.
- Un diagnóstico clínico establecido de EC grave que ha fallado al tratamiento con prednisona, azatioprina, productos 5 ASA y metronidazol, y ha fallado a un inhibidor anti-TNF alfa. La falla se define como un CDAI (apéndice A) 225-400.
- Los recuentos de sangre periférica previos al estudio deben incluir un recuento de plaquetas superior a 100 000/ul y un recuento absoluto de neutrófilos superior a 1500/ul.
- En aquellos aleatorizados para recibir el trasplante, se requiere una cosecha de células madre superior a 2,0 x 106 células CD34/kg.
- Capacidad para dar consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- VIH positivo.
- Antecedentes de enfermedad de las arterias coronarias o insuficiencia cardíaca congestiva.
- Diabetes mellitus no controlada, o cualquier otra enfermedad que a juicio de los investigadores comprometa la capacidad del paciente para tolerar una quimioterapia agresiva.
- Historia previa de malignidad, excepto cáncer de piel basocelular o escamoso localizado. Se considerarán de forma individual otras neoplasias malignas para las que se considere que el paciente se curará mediante tratamiento quirúrgico local, como el cáncer de cabeza y cuello o el cáncer de mama en estadio I.
- Prueba de embarazo positiva, lactancia, incapacidad o falta de voluntad para buscar métodos eficaces de control de la natalidad, falta de aceptación o comprensión de la esterilidad irreversible como efecto secundario de la terapia.
- Enfermedad psiquiátrica o deficiencia mental que imposibilite el cumplimiento del tratamiento o consentimiento informado.
- FEV 1/FVC < 50 % del valor teórico, DLCO < 50 % del valor teórico.
- FEVI en reposo < 40%.
- Bilirrubina > 2,0 mg/dl, transferasa (AST) > 2 veces el límite superior de lo normal.
- Creatinina sérica > 2,0 mg/dl.
- Recuento de plaquetas inferior a 100.000/ul, ANC inferior a 1500/ul.
- Pacientes que presenten perforación intestinal o megacolon tóxico, o un problema supurativo que requiera cirugía urgente. Además, es posible que el paciente no tenga ninguna infección activa. La presencia de estomas intestinales no excluye al paciente del estudio.
- Esplenomegalia (bazo palpable en el examen físico).
- Incapacidad para recolectar > 2,0 x 106 células CD34+/kg.
- Prueba de embarazo positiva.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante autólogo de células madre
El trasplante autólogo de células madre se realizará después del régimen de acondicionamiento.
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El trasplante autólogo de células madre se realizará después del régimen de acondicionamiento
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con remisión o mejoría clínica según lo evaluado por las puntuaciones del índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI)
Periodo de tiempo: base
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Remisión clínica definida como un CDAI inferior a 150 y mejoría clínica definida como una disminución en el CDI> o = 70 un año después del ingreso.
El participante no fue evaluado según los criterios de la medida de resultado, porque el participante se perdió durante el seguimiento.
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base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de enero de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de enero de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de enero de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
27 de marzo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2014
Última verificación
1 de febrero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CD Randomized
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