Imágenes y biomarcadores genéticos del inicio y la progresión de la enfermedad de Parkinson (EP) en familias de alto riesgo
21 de abril de 2014 actualizado por: Kenneth Marek, MD, Institute for Neurodegenerative Disorders
Evaluación de pacientes presintomáticos y sintomáticos con enfermedad de Parkinson para identificar y caracterizar biomarcadores genéticos y fenotípicos para el inicio y la progresión de la enfermedad.
La enfermedad de Parkinson (EP) es un trastorno neurodegenerativo progresivo caracterizado por rigidez, bradicinesia, inestabilidad postural y temblor.
El declive clínico refleja la degeneración continua de las neuronas que contienen dopamina.
Una necesidad crítica insatisfecha para la investigación clínica es mejorar la detección temprana de estas enfermedades mediante el desarrollo de herramientas para ayudar con el diagnóstico temprano.
Los biomarcadores se definen ampliamente como características que se miden y evalúan objetivamente como indicadores de procesos biológicos normales, procesos patogénicos o respuestas farmacológicas a una intervención terapéutica (Biomarkers Definitions Working Group 2001).
El desarrollo de biomarcadores fiables para la EP aceleraría drásticamente la investigación sobre la etiología, la fisiopatología, la progresión de la enfermedad y la terapéutica de la EP.
Los biomarcadores específicos pueden ser útiles al inicio de la neurodegeneración, el inicio de la enfermedad y/o para marcar la progresión de la enfermedad.
Los biomarcadores de este estudio incluyen imágenes cerebrales con un fármaco marcado radiactivamente (Beta-CIT), pruebas computarizadas de memoria, atención, velocidad motora, juicio y escritura, y evaluaciones del habla y el olfato.
También se les puede pedir a los sujetos que proporcionen una muestra de sangre para pruebas genéticas y bioquímicas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las personas que acepten participar en este ensayo se someterán a un examen de detección completo realizado por un neurólogo en el Instituto de Trastornos Neurodegenerativos (IND) en New Haven, CT. El examen puede incluir análisis de sangre, análisis de orina y un electrocardiograma (ECG, seguimiento de la actividad eléctrica del corazón) para determinar la elegibilidad para el ensayo.
Los sujetos de investigación participarán en una variedad de evaluaciones de biomarcadores, incluidas imágenes cerebrales, que se llevarán a cabo durante un período de dos días.
El primer día, los sujetos se presentan en el IND después de un breve examen, los sujetos recibirán una dosis estándar de solución de Lugol (yoduro de potasio) por vía oral para disminuir la absorción del fármaco radiactivo en la glándula tiroides. Los sujetos recibirán una dosis estándar de perclorato de potasio si son alérgicos al yodo.
Los siguientes sujetos recibirán la inyección intravenosa (IV - en una vena) de Beta-CIT, un material radiactivo que se localiza en el cerebro.
El segundo día, aproximadamente 24 horas después de la inyección, los sujetos regresarán a IND para una exploración SPECT. La cámara SPECT toma una "fotografía" de la radiación emitida por el Beta-CIT. Este procedimiento tomará aproximadamente 30 minutos.
Los sujetos serán contactados por teléfono una semana después de la inyección para controlar los eventos adversos (malos o perjudiciales) posiblemente relacionados con el procedimiento de obtención de imágenes.
Este procedimiento de imágenes de dos días, las pruebas neurológicas integrales y la recolección de sangre para pruebas genéticas y bioquímicas pueden repetirse cada 12 a 18 meses durante los próximos cinco años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
62
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Institute for Neurodegenerative Disorders
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
21 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >21
- Participación previa en el estudio clínico Progeni o Core PD
- Un diagnóstico de parkinsonismo o antecedentes familiares de parkinsonismo
- Estudios de laboratorio de detección normales que incluyen:
- hemograma completo
- químicas
- análisis de orina
Criterio de exclusión:
- El embarazo
- Enfermedad psiquiátrica distinta de antecedentes de depresión
- Enfermedad médica significativa que incluye anormalidades en los laboratorios bioquímicos o hematológicos de detección o ECG anormal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: [123I]B-CIT
Imágenes [123I]B-CIT y SPECT
|
Los sujetos recibirán hasta 6 mCi de [123I] B-CIT inyectados por vía intravenosa
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Densidad del transportador de dopamina
Periodo de tiempo: 4,5 años
|
La densidad del transportador de dopamina en personas con riesgo de parkinsonismo debido a antecedentes familiares en comparación con controles sanos.
|
4,5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Correlación del resultado de las imágenes con los resultados clínicos (olfato, tiempo de reacción, escritura a mano, etc.) y las medidas bioquímicas
Periodo de tiempo: 4,5 años
|
4,5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kenneth L. Marek, MD, President and Senior Scientist
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Seibyl JP, Marek KL, Quinlan D, Sheff K, Zoghbi S, Zea-Ponce Y, Baldwin RM, Fussell B, Smith EO, Charney DS, van Dyck C, et al. Decreased single-photon emission computed tomographic [123I]beta-CIT striatal uptake correlates with symptom severity in Parkinson's disease. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):589-98. doi: 10.1002/ana.410380407. Erratum In: Ann Neurol. 1996 Mar;39(3):417. van Dyck, C [added].
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- West AB, Maraganore D, Crook J, Lesnick T, Lockhart PJ, Wilkes KM, Kapatos G, Hardy JA, Farrer MJ. Functional association of the parkin gene promoter with idiopathic Parkinson's disease. Hum Mol Genet. 2002 Oct 15;11(22):2787-92. doi: 10.1093/hmg/11.22.2787.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de enero de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de enero de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de mayo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2014
Última verificación
1 de abril de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PROSPECT
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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