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El efecto del diflunisal en la amiloidosis familiar

30 de enero de 2017 actualizado por: John L. Berk, Boston University

El propósito de este estudio es determinar si el diflunisal puede prevenir el daño nervioso progresivo de la parte inferior de la pierna en pacientes con polineuropatía por amiloidosis familiar.

Fuente de financiación - Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la FDA; Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La polineuropatía por amiloidosis familiar (PAF) es una enfermedad neurodegenerativa rara, letal, autosómica dominante, caracterizada por el mal plegamiento de la variante del tetrámero de transtiretina (TTR), una proteína de transporte producida por el hígado. La enfermedad hace que la TTR se vuelva inestable, lo que provoca la formación de fibrillas de amiloide y conduce a una disfunción de los nervios periféricos y autonómicos.

Actualmente, el único tratamiento para la PAF es un trasplante de hígado, que es costoso y conlleva muchos riesgos. Se necesitan medicamentos para tratar esta enfermedad. Estudios previos in vitro (en un tubo de ensayo) han demostrado que un fármaco antiinflamatorio común llamado diflunisal estabiliza la TTR, evitando la formación de fibrillas de amiloide.

El objetivo de este estudio de investigación aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 2 años de duración es establecer si el diflunisal puede detener el daño nervioso o la neuropatía periférica que resulta de la producción de amiloide en pacientes con PAF. Los científicos ya saben que el diflunisal previene la formación de amiloide en el tubo de ensayo. Este estudio determinará si el fármaco puede bloquear la producción de amiloide en pacientes con PAF.

Los participantes serán elegidos al azar para recibir diflunisal o una píldora inactiva (placebo) dos veces al día durante 24 meses. Los participantes serán monitoreados cuidadosamente a través de 7 visitas de seguimiento, ya sea en el centro de estudio o con médicos de atención primaria individuales. La participación en el estudio no impide que los pacientes sean incluidos en la lista para trasplante de hígado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

130

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Amyloidosis Center, Boston Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
  • Japón
      • Kumamoto, Japón, 860-0811
        • Kumamoto University
      • Matsumoto, Japón, 390-8621
        • Shinshu University
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Suecia
      • Umea, Suecia, SE-901 86
        • Umeå University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 18 a 75 años
  • Amiloidosis comprobada por biopsia
  • Genotipado de transtiretina variante
  • Signos de neuropatía periférica o autonómica

Criterio de exclusión:

  • Uso de otros antiinflamatorios no esteroideos
  • Otras causas de polineuropatía sensitivomotora
  • Supervivencia prevista <2 años o trasplante hepático en <1 año
  • Trasplante de hígado
  • Insuficiencia profunda de los nervios, el corazón o los riñones
  • Embarazo o falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos en mujeres en edad fértil
  • Sangrado gastrointestinal activo o reciente
  • Alergia/hipersensibilidad a medicamentos no esteroideos o aspirina

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Diflunisal
Diflunisal 250 mg vo dos veces al día
Droga: diflunisal
administrado dos veces al día durante 24 meses
Comparador de placebos: Placebo
Placebo 1 pu oferta
Otro: placebo
una sustancia inactiva administrada dos veces al día durante 24 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de deterioro neurológico + 7 (NIS+7)
Periodo de tiempo: Línea base, 1 y 2 años
El criterio principal de valoración, la diferencia en la progresión de la polineuropatía entre los tratamientos, se midió mediante la puntuación de deterioro de la neuropatía más 7 pruebas nerviosas (NIS+7), que varía de 0 (sin déficit neurológico) a 270 puntos (sin función nerviosa periférica detectable).
Línea base, 1 y 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala neurológica de Kumamoto;
Periodo de tiempo: Línea base, 1 y 2 años
Cambio desde el inicio de la puntuación de Kumamoto (0-102 puntos, aumentando con la gravedad de la enfermedad), una escala neurológica clínica de la función motora, sensorial y autonómica combinada con medidas de órganos terminales del corazón y los riñones desarrolladas para rastrear la progresión de la enfermedad en la polineuropatía amiloide familiar (ATTR). -FAP)
Línea base, 1 y 2 años
Índice de Masa Corporal Modificado (mBMI);
Periodo de tiempo: Línea base, 1 y 2 años
El producto del índice de masa corporal (IMC) y el nivel de albúmina sérica (g/L) [kg/M2xg/L].
Línea base, 1 y 2 años
Cuestionario de Calidad de Vida: Puntaje del Componente Físico SF-36
Periodo de tiempo: Línea base, 1 y 2 años
La encuesta de salud de formato corto de 36 ítems (SF-36) se utilizó para evaluar la diferencia entre los grupos de tratamiento para el cambio de las puntuaciones del componente físico durante 2 años de tratamiento. Rango 0-100; las puntuaciones más bajas reflejan una calidad de vida más baja.
Línea base, 1 y 2 años
Cuestionario de Calidad de Vida: Puntaje del Componente Mental SF-36
Periodo de tiempo: Línea base, 1 y 2 años
Se utilizó la encuesta de salud de formato corto de 36 ítems (SF-36) para evaluar la diferencia entre los grupos de tratamiento para el cambio de las puntuaciones del componente mental durante 2 años de tratamiento. Rango 0-100; las puntuaciones más bajas reflejan una calidad de vida más baja.
Línea base, 1 y 2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boston University

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Food and Drug Administration (FDA)

Investigadores

  • Investigador principal: John L. Berk, MD, Boston University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2006

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de febrero de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2017

Última verificación

1 de enero de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R01NS051306 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • FD R 002532 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Se está preparando un manuscrito que analiza los resultados cardíacos. Consideraremos IPD después de que el manuscrito esté completo y aceptado.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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