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Estudio de extensión de la terapia de quelación de hierro con deferasirox en pacientes con β-talasemia y anemia crónica rara

15 de abril de 2011 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de extensión de la terapia de quelación de hierro con deferasirox en β-talasemia y otros pacientes con anemia crónica rara y sobrecarga transfusional de hierro

Se realizó un ensayo básico aleatorizado de fase II de 1 año para investigar la eficacia del deferasirox en pacientes con β-talasemia y otras anemias crónicas raras de 2 años de edad y mayores que reciben transfusiones regulares. Los pacientes que completaron con éxito el ensayo principal pueden continuar en el ensayo de extensión para recibir terapia de quelación con deferasirox hasta por 3 años. La extensión se prolongó a 4 años.

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del deferasirox en estos grupos de pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

184

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Duesseldorf, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Alemania
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemania
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brugge, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • La Louvière, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • Novartis Investigative Site
      • Toronto, Canadá
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Childres's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Francia
      • Creteil, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Troyes, Francia
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italia
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes completaron el estudio central planificado de 12 meses
  • Las pacientes que han llegado a la menarquia y que son sexualmente activas deben usar anticonceptivos de doble barrera, anticonceptivos orales más anticonceptivos de barrera, o deben haberse sometido a histerectomía total y/u ovariectomía clínicamente documentada, o ligadura de trompas.
  • Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente y/o tutor legal en nombre del paciente de conformidad con la legislación nacional

Criterio de exclusión:

  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
Dosis oral diaria de deferasirox entre 5-40 mg/kg/día
Droga: Deferasirox
Deferasirox disponible en comprimidos de 125 mg, 250 mg o 500 mg
Otros nombres:
  • ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) o muertes
Periodo de tiempo: Estudio central Línea de base hasta el final del estudio (hasta 60 meses)
La seguridad se evaluó utilizando informes de eventos adversos de todos los participantes en este estudio. Los eventos adversos graves son aquellos eventos que provocaron la muerte, pusieron en peligro la vida, requirieron la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, dieron como resultado una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o fueron una anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Estudio central Línea de base hasta el final del estudio (hasta 60 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio en el contenido de hierro hepático (LIC) evaluado por biopsia hepática desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Estudio central Línea de base hasta el final del estudio de extensión (hasta 60 meses)
La concentración de hierro en el hígado se controló al comienzo del estudio central, al final del estudio central y luego al final del estudio de extensión. Los participantes de alto riesgo, como los participantes con anemia rara, fueron excluidos de cualquier posible biopsia hepática adicional, excepto si el investigador lo requiere y lo justifica para el cuidado general del participante.
Estudio central Línea de base hasta el final del estudio de extensión (hasta 60 meses)
El cambio absoluto en el contenido de hierro en el hígado (LIC) según lo evaluado por el dispositivo de interferencia cuántica superconductora (SQUID) desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Estudio central Línea de base hasta el final del estudio de extensión (hasta 60 meses)
La concentración de hierro en el hígado se controló al final del estudio central y luego al final del estudio de extensión. Los participantes de alto riesgo, como los participantes con anemia rara, fueron excluidos de cualquier posible biopsia hepática adicional, excepto si el investigador lo requiere y lo justifica para el cuidado general del participante. A los participantes pediátricos o con una contraindicación médica para la biopsia hepática se les permitió el uso de SQUID en el estudio de extensión.
Estudio central Línea de base hasta el final del estudio de extensión (hasta 60 meses)
El cambio absoluto en los niveles de ferritina sérica (μg/L) desde el inicio hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: Estudio central Línea de base hasta el final del estudio de extensión (hasta 60 meses)
La ferritina sérica se controló mensualmente y la dosis de deferasirox se aumentó o disminuyó en pasos de 5 a 10 mg/kg/día hasta un máximo de 40 mg/kg/día si correspondía, cada 3 meses. Si la ferritina sérica descendía a 500 ng/ml o menos en dos visitas consecutivas del estudio, se consideraba la interrupción del tratamiento hasta que la ferritina sérica superara los 500 ng/ml.
Estudio central Línea de base hasta el final del estudio de extensión (hasta 60 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2008

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de marzo de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

9 de mayo de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2011

Última verificación

1 de abril de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A0108E1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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