Trasplante alogénico de células madre sanguíneas para pacientes con lupus eritematoso sistémico potencialmente mortal (SLE)

Criterios de inclusión:

• Cumplir con los criterios del American College of Rheumatology (ACR) para la clasificación del LES (es decir, al menos 4 de los 11 criterios; consulte el Apéndice 2 del protocolo para obtener más información)
• Índice de actividad de la enfermedad del LES (SLEDAI) superior a 20 (es decir, LES multisistémico activo; consulte el Apéndice 3 del protocolo para obtener más información)

• Antecedentes de una o más de las siguientes condiciones que no han respondido a la terapia convencional con pulsos de ciclofosfamida y corticosteroides intravenosos u orales:

  1. Neumonitis lúpica con una disminución progresiva en las pruebas de función pulmonar y evidencia de desaturación de oxígeno en el esfuerzo en el que las tomografías computarizadas de pulmón y las radiografías de tórax muestran enfermedad activa sin cicatrización extensa irreversible
  2. Hemorragia alveolar difusa asociada con desaturación de oxígeno con anomalías persistentes de la tomografía computarizada de pulmón o radiografías que no se han resuelto después de la terapia convencional
  3. Lupus del sistema nervioso central que ha resultado en déficits neurológicos que requieren hospitalización con una tomografía computarizada del cerebro y/o una resonancia magnética del cerebro y muestra evidencia de actividad del lupus sin lesiones irreversibles extensas
  4. Nefritis lúpica con disminución progresiva del aclaramiento de creatinina que no ha descendido por debajo de 25 ml/min en la que una biopsia muestra enfermedad activa sin cicatrización extensa irreversible

• Enfermedad refractaria, determinada por el incumplimiento de las siguientes dos condiciones:

  1. Prueba de corticosteroides (equivalente a prednisona 0,5 mg/kg/día durante 2 meses y/o al menos 3 pulsos de metilprednisolona 1000 mg durante 3 días) en al menos una ocasión dentro de los 6 meses anteriores al ingreso al estudio
  2. Prueba de ciclofosfamida de al menos 500 mg/m² pulso IV al menos 3 veces o ciclofosfamida oral durante al menos 30 días
• Debe tener un hermano totalmente HLA idéntico o un donante no emparentado compatible
• Dispuesto a usar anticonceptivos durante todo el estudio y durante los 12 meses posteriores al tratamiento.

Criterio de exclusión:

• Alérgico al conejo ATG
• Puntuación inferior al 60 % en la escala de rendimiento de Karnofsky

• Disfunción orgánica, definida de la siguiente manera:

  1. Fracción de eyección de la función cardíaca inferior al 40% o arritmias malignas no controladas o evidencia clínica de insuficiencia cardíaca congestiva (Clase 3-4 de Nueva York, consulte el Apéndice 4 del protocolo para obtener más información)
  2. Capacidad de difusión pulmonar (DLCO) inferior al 30 % de lo previsto
  3. Alteraciones de la función hepática con niveles de bilirrubina directa superiores a 3,0 mg/dL en dos pruebas repetidas y/o transaminasas superiores a 4 veces el límite superior normal
  4. Aclaramiento de creatinina medido de menos de 40 ml/min (recolección de orina de 24 horas)
• Embarazada