Un estudio de fase I de piruvato de sodio inhalado para el tratamiento de la fibrosis quística.

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad que provoca obstrucción de las vías respiratorias e infección que daña los pulmones. Los pulmones de los pacientes con FQ están frecuentemente cargados de células inflamatorias, proteínas dañinas y oxidantes. Los oxidantes son moléculas que contienen oxígeno y son capaces de alterar las células y los tejidos. La proteína CF está involucrada en el transporte del importante antioxidante glutatión (GSH). Los antioxidantes son moléculas que bloquean los oxidantes y los vuelven inactivos. La ausencia de esta protección en las vías respiratorias las hace propensas al daño de los oxidantes. El piruvato de sodio es parte del sistema de defensa antioxidante natural del cuerpo. El piruvato de sodio reacciona directamente con los radicales de oxígeno para neutralizarlos y aumenta los niveles celulares de glutatión.

El propósito de este estudio es investigar la seguridad y la tolerabilidad de 3 niveles diferentes de dosis única de piruvato de sodio administrados a través de un nebulizador a personas con enfermedad pulmonar FQ.

Este será un estudio de fase I con 3 etapas. En la primera etapa, los sujetos recibirán una de las 3 dosis posibles del fármaco activo una sola vez. En la segunda etapa, los sujetos recibirán 2 dosis del fármaco activo con 12 horas de diferencia. En la tercera etapa, los sujetos recibirán el fármaco activo o el placebo cada 12 horas durante 4 semanas.

Para la etapa 1, los sujetos vendrán al Centro de Investigación Clínica General (GCRC) de la Universidad de Minnesota para una visita de evaluación. Regresarán al GCRC de 1 a 7 días después para una evaluación de referencia seguida de la administración del fármaco del estudio. Se observará al sujeto durante 4 horas y se obtendrán parámetros de seguridad.

Para la etapa 2, los sujetos vendrán al GCRC para una visita de selección. Regresarán al GCRC de 1 a 7 días después para una evaluación de referencia seguida de la administración del fármaco del estudio. Se obtendrán parámetros de seguridad para las siguientes 4 horas. 12 horas después de la administración de la primera dosis, el sujeto recibirá una segunda dosis y se obtendrán nuevamente los parámetros de seguridad durante las próximas 4 horas.

Para la etapa 3, los sujetos vendrán al GCRC para una visita de selección. Regresarán al GCRC de 1 a 7 días después para una evaluación de referencia seguida de la administración del fármaco del estudio. Se obtendrán parámetros de seguridad para las siguientes 4 horas. El sujeto será enviado a casa para continuar con el fármaco del estudio cada 12 horas durante las siguientes 4 semanas. Se le pedirá al sujeto que regrese al GCRC una vez por semana para evaluaciones de seguridad.