Depleción de células T para receptores de injertos de células madre de donantes relacionados haploidénticos HLA (MOHEL)

Para participar en este estudio, el sujeto deberá tener una vía central (un catéter o tubo de plástico delgado que se coloca durante la cirugía en una de las venas grandes del cuello o el pecho).

Además, antes de que pueda comenzar el tratamiento, analizaremos la sangre del sujeto en busca de virus que puedan causar problemas después del trasplante.

Antes de que pueda comenzar el tratamiento, se recolectarán células madre del donante que haya sido seleccionado como el mejor compatible para el sujeto. Se recolectarán glóbulos blancos del donante. Luego, las células se mezclarán con una proteína especial llamada anticuerpo CD34 que se une a las células madre que luego se separarán de los glóbulos blancos mediante una máquina especial llamada CLINIMACs CD34 Reagent System en el laboratorio. Este es un dispositivo experimental y de investigación que no está aprobado por la FDA. Aunque este dispositivo no está aprobado para su uso en este país, ha estado en uso durante años y está aprobado en otros países. Las células madre se recolectarán y congelarán antes de que comencemos a administrar quimioterapia.

PLAN DE TRATAMIENTO

Para preparar el cuerpo del sujeto para el trasplante, se le administrará quimioterapia de dosis alta (también llamada tratamiento de acondicionamiento) durante 8 días antes del trasplante de la siguiente manera:

Al sujeto se le administrará un fármaco llamado Ara-C en dosis altas a través de la vía central cada 12 horas desde 8 días antes del trasplante (llamado día - 8) hasta 5 días antes del trasplante (llamado día - 5). Comenzando un día después de recibir la primera dosis de Ara-C (día - 7), agregaremos un medicamento llamado ciclofosfamida una vez al día al tratamiento durante los próximos dos días. Esto se administrará en dosis altas (también a través de la vía central). También el día 7, agregaremos un medicamento llamado MESNA. MESNA se usa para disminuir los efectos secundarios causados ​​por la ciclofosfamida. Una vez finalizado el tratamiento con medicamentos (día - 4), se administrará radioterapia a todo el cuerpo dos veces al día durante 4 días. El tratamiento de quimioterapia y radiación tendrá una duración de 8 días. Si el sujeto tiene células anormales en el líquido cefalorraquídeo, se pueden administrar 6 dosis diarias adicionales de tratamiento de radiación en la cabeza. Esto se haría antes de administrar cualquiera de los fármacos y antes de que el sujeto sea admitido para el trasplante.

NOTA: Según el estado de salud de los sujetos, el médico puede decidir que el sujeto no debe recibir Ara-C. Si esto es una posibilidad, el médico discutirá esto con el sujeto.

En el segundo día de radiación (día -3), el sujeto recibirá CAMPATH-1H como una IV diaria de 4 horas (intravenosa, por vena). El sujeto recibirá esta infusión una vez al día durante un total de tres días. CAMPATH 1H es un tipo especial de proteína llamada anticuerpo, que actúa contra ciertos tipos de células sanguíneas. CAMPATH 1H es importante porque permanece activo en el cuerpo durante mucho tiempo después de la infusión, lo que significa que puede funcionar durante más tiempo para prevenir los síntomas de GVHD.

El día posterior a la finalización del tratamiento de radiación (día 0), el sujeto recibirá las células madre del donante especialmente seleccionadas. Una vez en el torrente sanguíneo, las células irán a la médula ósea y deberían comenzar a crecer. Si el sujeto está en riesgo de desarrollar GVHD o si comienza a desarrollar GVHD, el médico le recetará medicamentos para ayudar a prevenir o tratar este efecto secundario. El médico le describirá estos medicamentos en ese momento.

Para obtener más información sobre la forma en que crecen las nuevas células, se extraerá sangre con fines de investigación aproximadamente 3 meses, 6 meses, 9 meses y un año después del trasplante. El día 100, al sujeto se le realizarán las mismas pruebas/evaluaciones que ha estado experimentando desde el trasplante, sin embargo, también se le realizará un aspirado de médula ósea (tomamos una muestra de médula ósea para evaluar la enfermedad y el estado de la EICH). Para los pacientes que no desarrollan GVHD, se les puede realizar un aspirado de médula ósea adicional el día 180 (alrededor de 2 meses después del anterior).

Después del día 365, se le pedirá al sujeto que regrese a la clínica una vez al año para evaluaciones. Estas evaluaciones serán similares a las que tuvo el sujeto el día 100.