Estudio nórdico sobre los efectos del tratamiento con hormona de crecimiento (Norditropin SimpleXx) en adultos con síndrome de Prader-Willi

OBJETIVO(S):

El síndrome de Prader Willi (PWS) es un trastorno genético multisintomático asociado con anomalías en el eje I de la hormona del crecimiento (GH)-factor de crecimiento similar a la insulina (IGF) y en la composición corporal. El tratamiento con GH es una indicación registrada en niños con PWS y mejora la tasa de crecimiento y la composición corporal. Un estudio piloto en pacientes adultos con PWS clínico ha mostrado efectos beneficiosos sobre la composición corporal sin efectos secundarios significativos simultáneos. El objetivo del presente estudio es evaluar los efectos del tratamiento con GH sobre la composición corporal, la función muscular y la calidad de vida en adultos con SPW.

DISEÑO DE PRUEBA:

El estudio será un ensayo multinacional y multicéntrico iniciado por un investigador y patrocinado por un investigador, que incluirá centros en Noruega, Suecia y Dinamarca. Dentro de cada centro, los pacientes serán aleatorizados (doble ciego) a un año de tratamiento con inyecciones diarias de GH o placebo (eficacia), seguido de un período de observación de dos años sobre el tratamiento con GH (seguridad).

POBLACIÓN DE PRUEBA:

Veinte pacientes de cada centro se incluyen en el estudio. Los pacientes necesitan un diagnóstico verificado genéticamente y deben tener entre 18 y 40 años. Los pacientes están excluidos si han recibido tratamiento con GH en los últimos dos años, si tienen una neoplasia u otras enfermedades graves, en particular enfermedades respiratorias graves.

EVALUACIONES:

El efecto se evalúa principalmente como cambios en la composición corporal, la actividad de la vida diaria y la calidad de vida.

SEGURIDAD: Antes de comenzar el estudio, todos los pacientes serán examinados para detectar hipertrofia amigdalina y apnea del sueño. Se realizarán periódicamente pruebas de tolerancia oral a la glucosa.

PRODUCTO(S) DE PRUEBA:

Durante las 4 semanas iniciales de la fase de estudio controlado con placebo, los pacientes serán tratados con inyecciones sc de GH (Norditropin Simplexx) por la noche con dosis de 0,3 mg/día respectivamente 0,4 mg/día si el peso corporal es inferior o superior a 100 kg. A partir de entonces, las dosis se incrementarán a 0,6 mg/día (0,8 mg/día) y se mantendrán fijas durante 11 meses. Durante los siguientes 24 meses, las dosis de la fase abierta se titularán individualmente.