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Inmunoterapia de los Síndromes Paraneoplásicos

29 de agosto de 2023 actualizado por: Rockefeller University
Tratamos un subconjunto de pacientes con trastornos neurológicos paraneoplásicos, incluidos aquellos con degeneración cerebelosa paraneoplásica (PCD) mediada por Yo, el síndrome de Hu, que se asocia más comúnmente con el cáncer de pulmón de células pequeñas (SCLC): neuropatía sensorial subaguda paraneoplásica, encefalomielitis, límbico encefalopatía, neuropatía autonómica y el Síndrome de Ri (también conocido como Paraneoplastic Opsoclonus-Myoclonus Ataxia), así como aquellos pacientes con sospecha de un trastorno neurológico paraneoplásico pero en los que aún no se ha identificado un anticuerpo característico. Nuestro protocolo de tratamiento consiste en una terapia de inmunosupresión con tacrolimus (FK506), un potente inhibidor de la proliferación de linfocitos que se usa comúnmente para prevenir el rechazo del trasplante de órganos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes pueden permanecer en el hospital mientras reciben tratamiento con Tacrolimus, recibir tratamiento ambulatorio o una combinación de ambos. Además, los pacientes que están demasiado enfermos para ser tratados en la Universidad Rockefeller (RU) (p. pacientes con convulsiones activas), pero que necesitan tratamiento urgente, pueden ser tratados en el Centro de Cáncer Memorial Sloan-Kettering o en el Hospital Presbiteriano de Nueva York. Durante el tratamiento, los pacientes se someterán a extracciones de sangre, a intervalos establecidos (consulte la sección g a continuación), evaluación clínica, posiblemente leucoféresis repetida o extracción de gran volumen de sangre y punción lumbar (consulte a continuación). Dado que muchos pacientes viven lejos de Nueva York, algunos de estos procedimientos pueden ser realizados por el personal de la RU o en conjunto con sus médicos locales.

Los pacientes que terminen el tratamiento con Tacrolimus después de 7 a 21 días serán seguidos como pacientes ambulatorios para evaluar su estado neurológico y médico. Siempre que sea posible, se atenderá a estos pacientes los días 3 y 10 posteriores a la terminación del tratamiento, y luego cada dos semanas durante dos meses. Dado que muchos pacientes viven lejos de Nueva York, es posible que sean monitoreados junto con sus médicos locales. Los pacientes que muestren una respuesta clínica definida a Tacrolimus pueden mantenerse con una dosis terapéutica hasta por un año y serán seguidos como pacientes ambulatorios. Para los pacientes que reciben un nuevo tratamiento, pueden ser tratados como pacientes hospitalizados o ambulatorios, a discreción del PI, en el mismo horario que los pacientes tratados inicialmente. La mejora o disminución a largo plazo de la función neurológica se evaluará objetivamente mediante un examen neurológico, que se cuantificará mediante el uso de la escala de Karnofsky (una medida del estado neurológico funcional). Dado que la gran mayoría de los pacientes con Hu disminuyen durante un período de 6 a 12 meses después del diagnóstico, una puntuación de Karnofsky estable o mejorada durante dicho período de tiempo se tomará como una medida del tratamiento exitoso. Repita la punción lumbar (hasta ocho por año) y la leucoaféresis o extracción de sangre de gran volumen (aprox. 100 cc) (hasta cuatro de cada uno por año), especialmente en el contexto de un cambio neurológico, para evaluar las respuestas inmunitarias a los medicamentos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

26

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Rockefeller University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes diagnosticados de Trastorno Paraneoplásico

Criterio de exclusión:

  • Metástasis (propagación) de cáncer al cerebro, Antecedentes de malignidad activa adicional que no sea cáncer de piel no melanoma, Antecedentes de hepatitis B, hepatitis C, VIH o sífilis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tacrolimus
Tacrolimus a dosis de 0,15-0,3 mg/kg/día divididos en dos tomas orales, junto con, inicialmente, hasta 60 mg/día de prednisona oral
Tacrolimus a dosis de 0,15-0,3 mg/kg/día divididos en dos tomas orales, junto con, inicialmente, hasta 60 mg/día de prednisona oral
Otros nombres:
  • FK506

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia de pacientes con enfermedad paraneoplásica tratados con tacrolimus
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, mediana de 3 años de seguimiento
Supervivencia en pacientes con enfermedad paraneoplásica tratados con tacrolimus, desde el momento del tratamiento con tacrolimus
hasta la finalización del estudio, mediana de 3 años de seguimiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Pleocitosis del líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: El recuento de glóbulos blancos en el LCR se midió en dos momentos, antes y después del tratamiento.
El recuento de glóbulos blancos en el LCR se midió en dos momentos, antes y después del tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Investigadores

  • Investigador principal: Robert Darnell, MD, PhD, Rockefeller University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2006

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2006

Publicado por primera vez (Estimado)

20 de septiembre de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Tacrolimus

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