- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00400634
Estudio doble ciego, multicéntrico, controlado con cirugía simulada de CERE-120 en sujetos con enfermedad de Parkinson idiopática
8 de noviembre de 2022 actualizado por: Sangamo Therapeutics
Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado por cirugía simulada de CERE-120 (virus adenoasociado serotipo 2 [AAV2]-neurturina [NTN]) para evaluar la eficacia y seguridad del parto intraputaminal (IPu) bilateral en sujetos con enfermedad idiopática Enfermedad de Parkinson
El propósito de este estudio doble ciego es determinar si CERE-120 (virus adenoasociado serotipo 2 [AAV2]-neurturina [NTN]) es eficaz y seguro en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson idiopática.
CERE-120 se administra a través de inyecciones estereotácticas bilaterales dirigidas a la región putaminal del cerebro.
El diseño de este estudio involucra a aproximadamente 34 pacientes que reciben tratamiento con CERE-120 mediante cirugía estereotáctica y aproximadamente 17 pacientes que reciben cirugía estereotáctica simulada (sin administración de CERE-120).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
58
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama, Birmingham
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0138
- University of California, San Francisco
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Pennsylvania Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de Parkinson (EP) idiopática bilateral basado en los criterios del Banco de Cerebros del Reino Unido con complicaciones motoras a pesar de una terapia antiparkinsoniana oral adecuada.
- Al menos 5 años de duración de la enfermedad, en relación con la fecha prevista de la cirugía, desde el diagnóstico de EP.
- Hombres o mujeres no embarazadas de 35 a 75 años de edad, inclusive.
- Una puntuación en la escala motora UPDRS de 30 o más en la condición de apagado prácticamente definida durante el período de evaluación de elegibilidad de 30 días.
- Dosis estables de medicamentos antiparkinsonianos y características parkinsonianas durante los 60 días anteriores al procedimiento quirúrgico.
- No hay condiciones que hagan que el sujeto no sea apto para la cirugía o que interfieran con cualquiera de las evaluaciones de eficacia o seguridad en este ensayo.
- Consentimiento informado del sujeto antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con parkinsonismo atípico o secundario.
- Cualquier sujeto, a juicio del investigador, para quien la participación en el estudio representaría un riesgo de seguridad, incluidos, entre otros, antecedentes de anomalías médicas, psiquiátricas o de laboratorio clínicamente significativas.
- Antecedentes de tratamiento de la EP por cualquier procedimiento que implique cirugía intracraneal o implantación de un dispositivo.
- Resonancia magnética del cerebro dentro de los 12 meses anteriores al procedimiento quirúrgico que indique la presencia de una anomalía que pueda interferir con las evaluaciones de seguridad o eficacia o que, a juicio del investigador, represente un riesgo quirúrgico para el sujeto.
- Cualquier trastorno que imposibilite un procedimiento quirúrgico (p. ej., signos de sepsis o infección tratada inadecuadamente) o altere la cicatrización de heridas.
- Recepción de antiagregantes plaquetarios durante al menos 10 días previos al procedimiento quirúrgico.
- Una puntuación menor o igual a 27 en el examen Mini-Mental de Folstein realizado durante el período de evaluación de elegibilidad o evidencia clínica de deterioro cognitivo que afectaría la capacidad del sujeto para firmar el consentimiento informado o realizar cualquiera de las evaluaciones requeridas por el protocolo.
- Quimioterapia, terapia citotóxica o inmunoterapia dentro de las 6 semanas previas al procedimiento quirúrgico.
- Vacunas dentro de los 30 días previos al procedimiento quirúrgico.
- Antecedentes, dentro de los 2 años anteriores al procedimiento quirúrgico, de abuso de drogas o alcohol.
- Tratamiento con neurolépticos en el año anterior al procedimiento quirúrgico.
- Cualquier discapacidad médica (p. ej., artritis degenerativa grave, estado nutricional comprometido, neuropatía periférica) que podría interferir con la evaluación de la eficacia y la seguridad en este ensayo o comprometer la capacidad del sujeto para someterse a los procedimientos del estudio (p. ej., MRI, PET), o dar su consentimiento informado.
- Antecedentes de terapia de transferencia génica previa.
- Tratamiento con un agente en investigación dentro de los 60 días anteriores al procedimiento quirúrgico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 1
Administración intracerebral de CERE-120
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CERE-120 5,4 x 10^11 vg
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Comparador falso: 2
Neurocirugía simulada
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Colocación de agujeros de trepanación bilaterales de espesor parcial, sin inyecciones intraparenquimatosas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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UPDRS Parte III APAGADO
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la visita de 12 meses
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La UPDRS (Escala unificada de calificación de la enfermedad de Parkinson) es una escala de calificación clínica que evalúa la carga sintomática de la enfermedad de Parkinson.
La escala tiene cuatro secciones principales, y cada elemento se puntúa de 0 a 4 (un número más alto es una manifestación más grave).
La Parte III es una subsección dedicada a la función motora, tiene 14 preguntas, lo que da como resultado un rango de puntaje de 0 (no afectado) a 56 (severamente afectado).
La escala es administrada por un médico capacitado, y los pacientes fueron evaluados en una condición "apagada" prácticamente definida, 12 horas o más después de la última administración del medicamento.
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Cambio desde el inicio hasta la visita de 12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
UPDRS Parte III APAGADO
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la visita de 18 meses
|
La UPDRS (Escala unificada de calificación de la enfermedad de Parkinson) es una escala de calificación clínica que evalúa la carga sintomática de la enfermedad de Parkinson.
La escala tiene cuatro secciones principales, y cada elemento se puntúa de 0 a 4 (un número más alto es una manifestación más grave).
La Parte III es una subsección dedicada a la función motora, tiene 14 preguntas, lo que da como resultado un rango de puntaje de 0 (no afectado) a 56 (severamente afectado).
La escala es administrada por un médico capacitado, y los pacientes fueron evaluados en una condición "apagada" prácticamente definida, 12 horas o más después de la última administración del medicamento.
|
Cambio desde el inicio hasta la visita de 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2008
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2008
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de noviembre de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de noviembre de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CERE-120-02
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