Tratamiento con everolimus (RAD001) del astrocitoma de células gigantes en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa

Criterios de inclusión:

• Edad de tres años y más
• Si es mujer y en edad fértil, documentación de prueba de embarazo negativa antes de la inscripción. En la fase de extensión, todas las mujeres en edad fértil deberán realizarse pruebas de embarazo mensuales en el hogar y registrar los resultados en una tarjeta de diario provista.
• Diagnóstico clínicamente definitivo de esclerosis tuberosa (criterios de Gómez modificados o prueba genética positiva)
• Presencia de astrocitoma de células gigantes según lo definido por las características de imagen y aumento en serie del tamaño de la lesión en 2 o más exploraciones de resonancia magnética
• Función renal adecuada (creatinina < 1,5 mg/dl)

Criterio de exclusión:

• Enfermedad médica intercurrente grave u otra enfermedad médica no controlada que podría comprometer la participación en el estudio
• Anomalía hematológica o hepática significativa
• Requerimiento continuo de oxígeno suplementario
• Infección intercurrente al inicio de everolimus
• Embolización de angiomiolipoma dentro de un mes; cualquier otra cirugía reciente dentro de los 2 meses posteriores al inicio de everolimus
• Mujeres embarazadas o lactantes
• Uso de un fármaco en investigación en los últimos 30 días
• Debe recuperarse adecuadamente de las toxicidades agudas de cualquier terapia anterior.
• Evidencia clínica de hernia inminente o déficit neurológico focal relacionado con el astrocitoma del sujeto
• No quiere o no puede usar métodos anticonceptivos altamente efectivos