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Tratamiento a largo plazo con tetrahidrobiopterina en pacientes con PKU de 0 a 18 años: estudio sobre tolerancia y seguridad de la fenilalanina

19 de septiembre de 2007 actualizado por: Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo y de extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de la tetrahidrobiopterina (BH4) en niños y adolescentes con hiperfenilalaninemia causada por deficiencia de fenilalanina hidroxilasa

El objetivo del estudio es confirmar la eficacia y seguridad de BH4 en el tratamiento de la hiperfenilalaninemia causada por la deficiencia de fenilalanina hidroxilasa en pacientes que responden a BH4. El objetivo principal es evaluar el efecto de BH4 sobre la tolerancia a la fenilalanina en comparación con el placebo bajo un control óptimo de la fenilalanina en sangre y demostrar la seguridad en un tratamiento a largo plazo de 12 meses. Además, se evaluará la farmacocinética de la población.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes femeninos y masculinos, de 0 a 18 años
  • Deficiencia de fenilalanina-4-hidroxilasa (PAH) demostrada por análisis de mutación
  • Concentración de fenilalanina en sangre en el rango objetivo bajo tratamiento dietético
  • Consentimiento por escrito de un padre o representante legal
  • Disponibilidad supuesta dentro del período de participación en el estudio
  • Pacientes/padres dispuestos y capaces de seguir la dieta recomendada
  • Uso de un método anticonceptivo eficaz en pacientes mujeres en edad fértil

Criterio de exclusión:

  • Deficiencia de BH4 debido a trastornos genéticos en la biosíntesis o reciclaje de BH4
  • Antecedentes o evidencia actual de cumplimiento deficiente de la dieta.
  • Antecedentes o evidencia actual de reacciones alérgicas o idiosincrásicas clínicamente relevantes a medicamentos o alimentos
  • Antecedentes de reacciones alérgicas a BH4 o a sus excipientes
  • Prueba de embarazo positiva (ß-HCG en suero) y hembras lactantes
  • Participación en otros ensayos de fármacos en los últimos 30 días antes del inicio del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
la seguridad
tolerancia dietética a la fenilalanina

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea Superti-Furga, Prof., Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de febrero de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de febrero de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

20 de septiembre de 2007

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2007

Última verificación

1 de septiembre de 2007

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BH4/III/05/001
  • EudraCT Number: 2006-000648-15

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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