Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de abatacept en pacientes con esclerosis sistémica difusa (esclerodermia)
Un estudio piloto para evaluar la seguridad y eficacia de abatacept en pacientes con esclerosis sistémica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis sistémica es una enfermedad autoinmune del tejido conectivo de etiología desconocida caracterizada por fibrosis progresiva de la piel y órganos internos, daño vascular y producción de autoanticuerpos. Aunque la enfermedad es relativamente rara, se asocia con una morbilidad y mortalidad considerables. Ha habido mejoras en la supervivencia en las últimas décadas; sin embargo, esto se ha relacionado con un mejor manejo de las manifestaciones vasculares de la enfermedad, incluida la crisis renal, la hipertensión pulmonar, la enfermedad por reflujo gastroesofágico y el fenómeno de Raynaud. Los estudios clínicos de terapias modificadoras de la enfermedad para enfermedades cutáneas hasta la fecha han sido relativamente infructuosos.
Aunque la etiología de la enfermedad sigue siendo desconocida, varias observaciones respaldan el papel de las células T activadas tanto en la sangre como en la piel de los pacientes afectados. Abatacept, una proteína de fusión recombinante que bloquea la activación de las células T, ha sido aprobada recientemente por la FDA para la artritis reumatoide. Presumimos que la inhibición de la activación de las células T con abatacept puede ser eficaz en el tratamiento de pacientes con esclerosis sistémica difusa. Este es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de abatacept versus placebo en pacientes con esclerosis sistémica difusa. Los cambios en las medidas validadas del grosor de la piel y la actividad de la enfermedad durante 6 meses de tratamiento se compararán entre los pacientes que reciben abatacept y los que reciben placebo. Los pacientes serán aleatorizados 2:1 para recibir abatacept.
El protocolo se modificó durante el estudio y las medidas de resultado "Cambio en el perfil de autoanticuerpos séricos" y "Cambio en el perfil de citocinas séricas" se cambiaron a resultados exploratorios.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de esclerosis sistémica difusa
- 18 años o más
- Función renal, pulmonar y cardiovascular adecuada
- Voluntad de usar métodos anticonceptivos efectivos durante la duración del estudio si el sujeto está en edad fértil
Criterio de exclusión:
- Otras enfermedades de los tejidos conectivos o síndromes superpuestos que incluyen EMTC, LES, AR, fascitis eosinofílica y esclerosis sistémica limitada o morfea
- Uso de agentes modificadores de la enfermedad, incluidos metotrexato, ciclosporina, azatioprina, micofenolato de mofetilo, minociclina, doxiciclina, minociclina, talidomida, penicilamina, tamoxifeno, colchicina o agente en investigación dentro de los 90 días de la visita de selección
- Infección por VIH, hepatitis B o hepatitis C
- uso de prednisona superior a 10 mg diarios durante 28 días antes de la visita de selección
- mujeres que están amamantando o embarazadas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Abatacept
Abatacept (dosificado según el peso) administrado por vía intravenosa (IV) los días 1, 15, 30 y mensualmente a partir de entonces para un total de 7 dosis.
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Comparador de placebos: Líquido intravenoso
Placebo para igualar abatacept (líquido IV) administrado los días 1, 15, 30 y mensualmente a partir de entonces hasta un total de 7 dosis.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada
Periodo de tiempo: 6 meses
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La puntuación cutánea de Rodnan modificada mide el grosor de la piel y es la suma de las puntuaciones de 17 áreas anatómicas superficiales clasificadas en una escala de 0 a 3 (0 = piel normal; 1 = grosor leve; 2 = grosor moderado; 3 = grosor severo con incapacidad para pellizcar la piel en un pliegue).
La puntuación total modificada de la piel de Rodnan oscila entre 0 (el mejor resultado posible) y 51 (el peor resultado posible).
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Apertura oral al inicio y al mes 6
Periodo de tiempo: Base; Mes 6
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Base; Mes 6
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Extensión de la mano al inicio y al mes 6
Periodo de tiempo: Base; Mes 6
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Base; Mes 6
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Ulceraciones digitales al inicio y al mes 6
Periodo de tiempo: Base; Mes 6
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Base; Mes 6
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Cambio en las pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: 6 meses
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FVC (capacidad vital forzada) es la cantidad de aire que se puede exhalar a la fuerza de los pulmones después de respirar lo más profundo posible.
DLCO (Capacidad de difusión del monóxido de carbono del pulmón) es la medida en que el oxígeno pasa de los pulmones a la sangre.
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6 meses
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Cambio en el cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia
Periodo de tiempo: 6 meses
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El índice de discapacidad HAQ (HAQ-DI) incluye 20 ítems en 8 dominios funcionales (vestirse/asearse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades) que evalúan las habilidades habituales del paciente en los últimos siete días. Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3 (0=sin ninguna dificultad; 1=con alguna dificultad; 2=con mucha dificultad; 3=incapaz de hacerlo). El uso de dispositivos de asistencia para cualquier dominio aumenta el puntaje del dominio en 1 punto hasta un máximo de 3. El puntaje general se calcula sumando el puntaje más alto del ítem en cada uno de los dominios y dividiendo la suma por 8, con un puntaje general de 0 que indica ninguna discapacidad, y una puntuación de 3 que indica una discapacidad grave. Los puntos de tiempo comparados fueron 6 meses hasta el inicio (6 meses menos el inicio). |
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Eliza Farmer Chakravarty, Stanford University
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades del tejido conectivo
- Esclerodermia Sistémica
- Esclerodermia Difusa
- Esclerodermia, Localizada
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de puntos de control inmunitarios
- Abatacept
Otros números de identificación del estudio
- 100 186
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