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Etanercept (Enbrel) para la leucemia mielomonocítica juvenil

1 de agosto de 2012 actualizado por: M.D. Anderson Cancer Center

Estudio de ventana de fase IIA de etanercept (Enbrel) para la leucemia mielomonocítica juvenil

Objetivos principales:

1.1 Estimar la tasa de respuesta y definir la toxicidad aguda de etanercept utilizado en una ventana inicial de fase II en LMMJ recién diagnosticada o en recaída.

1.2 Determinar si la respuesta al bloqueo del factor de necrosis tumoral (TNF) se correlaciona con la base genética de la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) [mutaciones en NF1, Ras, SHP2] o los niveles de TNFa.

1.3 Determinar si el bloqueo de TNF por etanercept da como resultado la inhibición de los niveles libres de TNFa y otras citocinas mediante ELISA y bioensayo y mejora los recuentos sanguíneos.

1.4 Calcular la supervivencia libre de eventos y la supervivencia general a los dos años en pacientes con LMMJ después de etanercept y trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Etanercept bloquea una hormona llamada factor de necrosis tumoral (TNF), que se ha demostrado que desempeña un papel en ayudar al crecimiento de las células leucémicas en la LMMJ.

Antes de que los participantes puedan comenzar el tratamiento en este estudio, se les realizarán lo que se denominan "pruebas de detección". Estas pruebas ayudarán al médico a decidir si los pacientes son elegibles para participar en el estudio. Tendrá un historial médico completo y un examen físico. Se recolectarán alrededor de dos cucharadas de sangre y orina para pruebas de rutina, así como para evaluar la función hepática y renal. Se le realizará una biopsia de médula ósea para controlar la actividad de la enfermedad. Para recolectar una biopsia de médula ósea, se adormece un área de la cadera o del tórax con anestesia y se extrae una pequeña cantidad de médula ósea y hueso a través de una aguja grande. Se analizarán las células del interior de la boca para detectar cambios genéticos tomando una muestra del costado de las mejillas.

Si se determina que es elegible, se le administrará etanercept como una inyección debajo de la piel una vez a la semana durante un máximo de 90 días.

Durante el estudio, se le realizarán pruebas de seguimiento semanales que incluirán un examen físico y pruebas de laboratorio. Se recolectarán alrededor de 2 cucharadas de sangre cada vez. También se recolectará orina para realizar pruebas al menos cada 3 semanas durante el estudio.

Si la enfermedad empeora o se presentan efectos secundarios intolerables, se lo retirará del estudio y se analizarán opciones de tratamiento alternativas.

Este es un estudio de investigación. La FDA ha aprobado el uso de etanercept en adultos y niños con artritis reumatoide y artritis reumatoide juvenil. Su uso en este estudio es experimental. En este estudio participarán un total de hasta 30 pacientes. Todos estarán inscritos en M. D. Anderson.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UT MD . Anderson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Todos los niños mayores de 6 meses de edad y menores de 18 años con LMMJ recién diagnosticada que no haya sido tratada previamente o que haya reaparecido después del tratamiento con quimioterapia, trasplante de células madre y/o ácido cis-retinoico.
  2. Un diagnóstico de JMML se confirma solo si se cumplen los siguientes criterios para JMML: a) TODOS los siguientes: Ausencia de t(9;22) o BCR-ABL por PCR o FISH; Recuento absoluto de monocitos >1000 (1 X 109/µL); <20% de blastos en la médula ósea; b) Al menos 2 de los siguientes: Hemoglobina Hb F elevada; precursores mieloides en sangre periférica; leucocitos >10 000 (10 x 109/µl); Hipersensibilidad a GM-CSF en cultivos de metilcelulosa de células progenitoras de médula ósea.
  3. Función hepática adecuada (bilirrubina igual o inferior a 2,0 mg/dl; ALT igual o inferior a 3x lo normal)
  4. Función renal adecuada (creatinina sérica igual o inferior a 2 x lo normal)
  5. Estado funcional: tener una puntuación de Karnofsky >50.
  6. Consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas de la institución.

Criterio de exclusión:

  1. Embarazada o lactando.
  2. Recibir cualquier otra quimioterapia. Los pacientes deben haber estado sin quimioterapia durante al menos 2 semanas y deben haberse recuperado de la toxicidad aguda de toda la terapia previa antes de la inscripción.
  3. Neutropenia febril al ingreso al estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Etanercept
0,8 mg/kg por vía subcutánea a la semana durante 90 días
0,8 mg/kg por vía subcutánea una vez a la semana durante 90 días
Otros nombres:
  • Enbrel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta del paciente
Periodo de tiempo: 12 semanas
La respuesta se define como WBC < 15 000 y plaquetas > 75 000 a las 12 semanas; la toxicidad se define como una infección de grado 3 o peor o toxicidad no hematológica dentro de las primeras 4 semanas.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2004

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de abril de 2009

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de abril de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de julio de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de julio de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

31 de julio de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

7 de agosto de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2012

Última verificación

1 de agosto de 2012

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Etanercept

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