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Efedrina para el tratamiento de la miastenia congénita

9 de octubre de 2007 actualizado por: Hadassah Medical Organization

Investigaciones anteriores han demostrado la posible eficacia de la efedrina en el tratamiento de la miastenia congénita causada por la deficiencia de acetilcolinesterasa en la placa terminal.

El objetivo del estudio actual es probar la hipótesis de que la efedrina puede ser beneficiosa para estos pacientes.

Para probar esta hipótesis, realizaremos un estudio doble ciego, controlado con placebo, cruzado, de eficacia clínica y estudio de seguridad.

Los pacientes sin tratamiento previo que acepten participar serán asignados aleatoriamente a dos grupos. Cada grupo será tratado de manera ciega durante 5 semanas con placebo o efedrina HCl en una dosis creciente de hasta 100 mg por día dividida en dos dosis. Después de cinco semanas, los grupos se cruzarán y continuarán el tratamiento o el placebo durante otras cinco semanas.

Las evaluaciones de fuerza y ​​fatigabilidad se realizarán al inicio, al final de cada período de cinco semanas y después de otras dos semanas.

Los investigadores evaluarán la seguridad semanalmente mediante una entrevista y un examen físico.

Las medidas de resultado incluirán el índice de Barthel, el cuestionario de calidad de vida, el tiempo de levantarse y marcharse, la espirometría, la elevación cronometrada de las extremidades y las mediciones de fuerza.

Todos los pacientes se presentarán en la clínica según el cronograma del estudio (consulte el Apéndice A). Específicamente, las 12 visitas a la clínica incluirán: evaluación inicial (1), evaluaciones de seguridad y eficacia (10) y cierre (1).

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization, Jerusalem, Israel

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 73 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos, con miastenia congénita, pertenecientes a una familia reportada previamente con diagnóstico de deficiencia de COLQ.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de alergia a la Efedrina o cualquier componente inactivo.
  • Alteraciones significativas en la detección de parámetros cardiovasculares (presión arterial, pulso).
  • Cirugía dentro de las 6 semanas posteriores a la selección.
  • Uso concurrente de cualquier otro medicamento excepto esteroides.
  • El embarazo.
  • Tirotoxicosis.
  • Condiciones comórbidas u otros trastornos neurológicos que confundirían la evaluación de los parámetros clínicos.
  • Participación en otro ensayo clínico dentro de los 30 días del inicio del estudio.
  • Pacientes que no cooperan o padres/tutores legales que no están dispuestos a firmar el formulario de consentimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
fuerza y ​​fatigabilidad: marcha, elevación de brazos rectos, espirometría.
Periodo de tiempo: 5 semanas
5 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hadassah Medical Organization

Investigadores

  • Investigador principal: Simon Edvardson, Hadassah Medical Organization

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de octubre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de octubre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de octubre de 2007

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2007

Última verificación

1 de octubre de 2007

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ephedrine-hmo-ctil

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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