Terapia combinada de rhGH y rhIGF-1 en niños con baja estatura asociada con deficiencia de IGF-1
Terapia de combinación de hormona de crecimiento humano recombinante (rhGH) y factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante-1 rhIGF-1) en niños con baja estatura asociada con deficiencia de IGF-1: estudio de seis años, aleatorizado, multicéntrico, abierto, Ensayo de selección de dosis controlado por tratamiento activo de grupos paralelos
El IGF-1 (factor de crecimiento similar a la insulina-1) es una hormona que normalmente se produce en el cuerpo en respuesta a otra hormona llamada hormona del crecimiento. La hormona del crecimiento es producida por una pequeña glándula en la base del cerebro (la hipófisis). Juntos, IGF-1 y GH contribuyen en gran medida al crecimiento durante la infancia, la niñez y la adolescencia.
Los niños con deficiencia de IGF son bajos y tienen un desequilibrio en los niveles de hormona de crecimiento e IGF-1 que produce su cuerpo. Sus niveles de hormona de crecimiento son normales o incluso altos, pero los niveles de IGF-1 no aumentan normalmente en respuesta a la hormona de crecimiento. Como resultado, tienen un tipo de insensibilidad a la hormona del crecimiento y una incapacidad para crecer normalmente.
Este estudio es una prueba para ver si la dosificación diaria con una combinación de rhIGF-1 y rhGH ayudará a los niños con IGFD a crecer más rápidamente que los niños tratados solo con rhGH. Los medicamentos del estudio, rhIGF-1 y rhGH, están aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para su uso en algunos trastornos del crecimiento en niños, pero la combinación de rhIGF-1 y rhGH en niños con deficiencia de IGF-1 (IGFD) es de investigación.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
- Droga: NutropinAq® (somatropina [origen ADNr])
- Droga: Increlex® (inyección de mecasermina [origen ADNr]) + NutropinAq® (somatropina [origen ADNr])
- Droga: Increlex® (inyección de mecasermina [origen ADNr]) + NutropinAq® (somatropina [origen ADNr])
- Droga: Increlex® (inyección de mecasermina [origen ADNr]) + NutropinAq® (somatropina [origen ADNr])
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Brisbane, California, Estados Unidos, 94005
- Ipsen
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los padres o representantes legalmente autorizados deben dar su consentimiento informado firmado antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo.
- IGF-1 SDS de ≤ -1 para edad y sexo
- Estatura baja, definida por una altura SDS de ≤ -2 para la edad y el sexo
- Edad cronológica ≥ 5 años
- Edad ósea ≤ 11 años en niños y ≤ 9 años en niñas
- Suficiencia de GH, definida como una respuesta máxima de GH estimulada mayor o igual a 10 ng/mL en la Visita 2 (nota: con la aprobación del Monitor Médico, el resultado de una prueba previa de estimulación de GH puede satisfacer este requisito).
- estado prepuberal
- Nutrición adecuada evidenciada por un índice de masa corporal (IMC) mayor o igual al percentil 5 para la edad y el sexo
Criterio de exclusión:
- IGFD primaria severa (definida como altura y SDS de IGF-1 ≤ 3, y respuesta de GH estimulada mayor o igual a 10 ng/mL)
- Uso previo o actual de medicamentos con el potencial de alterar los patrones de crecimiento, incluidos GH, IGF-1, IGFBP-3, agonistas de gonadotropina (p. ej., Lupron), inhibidores de la aromatasa, andrógenos y estrógenos
- Alergia conocida o sospechada a rhGH, rhIGF-1 o a un componente de sus formulaciones
- Uso actual de medicamentos para el trastorno por déficit de atención
- Una condición de salud crónica que requiere esteroides antiinflamatorios o medicamentos diarios a menos que sea aprobado por el Monitor Médico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: 1. rhGH sola
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rhGH (somatropina) 45 µg/kg inyección una vez al día
Otros nombres:
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Experimental: 2. Dosis combinada
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rhGH 45 µg/kg y rhIGF-1 150 µg/kg inyección una vez al día
Otros nombres:
rhGH (somatropina) 45 µg/kg y rhIGF-1 (mecasermina) 50 µg/kg inyecciones una vez al día
Otros nombres:
rhGH 45 µg/kg y rhIGF-1 100 µg/kg inyecciones una vez al día
Otros nombres:
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Experimental: 3. Dosis combinada
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rhGH 45 µg/kg y rhIGF-1 150 µg/kg inyección una vez al día
Otros nombres:
rhGH (somatropina) 45 µg/kg y rhIGF-1 (mecasermina) 50 µg/kg inyecciones una vez al día
Otros nombres:
rhGH 45 µg/kg y rhIGF-1 100 µg/kg inyecciones una vez al día
Otros nombres:
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Experimental: 4. Dosis combinada
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rhGH 45 µg/kg y rhIGF-1 150 µg/kg inyección una vez al día
Otros nombres:
rhGH (somatropina) 45 µg/kg y rhIGF-1 (mecasermina) 50 µg/kg inyecciones una vez al día
Otros nombres:
rhGH 45 µg/kg y rhIGF-1 100 µg/kg inyecciones una vez al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Altura Velocidad
Periodo de tiempo: Primer año de tratamiento
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Primer año de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Altura Velocidad
Periodo de tiempo: Segundo, tercero y cuarto año
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Segundo, tercero y cuarto año
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Cambio acumulativo en la puntuación de desviación estándar de altura (SDS)
Periodo de tiempo: Primero, segundo, tercero y cuarto año
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La altura se midió de pie y sin zapatos, y se registró como la media de tres mediciones (el sujeto se reposicionó cada vez) por el mismo observador utilizando un Harpenden u otro estadiómetro montado en la pared que debía calibrarse antes de la medición de cada sujeto y un registro de calibración guardado. El SDS se calculó como: SDS=[(valor /M)^L - 1] / LS; usando potencia (L), media (M) y coeficiente de variación (S). Los valores de referencia dependían del género además de la edad y se seleccionaron a la edad más cercana a la edad del sujeto. Las puntuaciones de SDS se calcularon usando L, M y S como se define en los datos del 2000 del Centro Nacional de Estadísticas de Salud proporcionados por el Centro para el Control de Enfermedades (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
Primero, segundo, tercero y cuarto año
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Altura prevista del adulto (PAH)
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Altura prevista del adulto calculada por el método Roche-Wainer-Thissen (RWT) y la altura objetivo media de los padres SDS. El SDS se calculó como: SDS=[(valor /M)^L - 1] / LS; usando potencia (L), media (M) y coeficiente de variación (S). Los valores de referencia dependían del género además de la edad y se seleccionaron a la edad más cercana a la edad del sujeto. Las puntuaciones de SDS se calcularon usando L, M y S como se define en los datos del 2000 del Centro Nacional de Estadísticas de Salud proporcionados por el Centro para el Control de Enfermedades (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
Al inicio (Día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambio total desde el inicio (día 1) en BMI SDS
Periodo de tiempo: En el año 1, 2, 3, 4 y al final del estudio (visita 23) frente al inicio (día 1)
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El IMC se calculó dividiendo el peso por la altura al cuadrado y se midió como kilogramo por metro cuadrado (kg/m^2). El SDS se calculó como: SDS=[(valor /M)^L - 1] / LS; usando potencia (L), media (M) y coeficiente de variación (S). Los valores de referencia dependían del género además de la edad y se seleccionaron a la edad más cercana a la edad del sujeto. Las puntuaciones de SDS se calcularon usando L, M y S como se define en los datos del 2000 del Centro Nacional de Estadísticas de Salud proporcionados por el Centro para el Control de Enfermedades (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
En el año 1, 2, 3, 4 y al final del estudio (visita 23) frente al inicio (día 1)
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Maduración esquelética
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Evaluado por edad ósea. La edad ósea se determinó mediante radiografía. El SDS se calculó como: SDS=[(valor /M)^L - 1] / LS; usando potencia (L), media (M) y coeficiente de variación (S). Los valores de referencia dependían del género además de la edad y se seleccionaron a la edad más cercana a la edad del sujeto. Las puntuaciones de SDS se calcularon usando L, M y S como se define en los datos del 2000 del Centro Nacional de Estadísticas de Salud proporcionados por el Centro para el Control de Enfermedades (Kuczmarski, Ogden et al. 2002) |
Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambios desde el inicio (día 1) en las concentraciones séricas de la hormona del crecimiento (GH)
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambios desde el inicio (día 1) en las concentraciones séricas del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1)
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambios desde el inicio (día 1) en las concentraciones séricas de proteína 1 de unión al factor de crecimiento similar a la insulina (IGFBP-1)
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambios desde el inicio (día 1) en las concentraciones séricas de la proteína 3 de unión al factor de crecimiento similar a la insulina (IGFPB-3)
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambios desde el inicio (día 1) en las concentraciones séricas de subunidades lábiles a los ácidos (ALS)
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Cambios desde el inicio (día 1) en las concentraciones séricas de la proteína fijadora de la hormona del crecimiento (GHBP)
Periodo de tiempo: Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Al inicio (día 1), año 1, 2, 3 y 4
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Resumen de eventos adversos con número de ocurrencias
Periodo de tiempo: Aproximadamente hasta los 4 años.
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Se estableció un Comité de Monitoreo de Datos (DMC) para monitorear la seguridad de los sujetos
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Aproximadamente hasta los 4 años.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen (formerly Tercica, Inc.)
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MS316
- 2019-000843-29 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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